临床试验与药物研发 - mavorixafor在WHIM综合症的全球注册性3期临床试验中，计划招募18至28名受试者，并激活约20至25个全球研究中心[43] - 在WHIM综合症的2期临床试验中，300mg剂量的年感染率从4.63减少至2.41，减少幅度为48%；400mg剂量的年感染率减少至2.14，减少幅度为54%[37] - mavorixafor的绝对中性粒细胞计数（ANC）在2期试验中显示出持续的剂量依赖性增加，患者的ANC在治疗前为50-200 cells/µL[31] - mavorixafor的终末半衰期为22小时，具有高效能（<10 nM）和选择性[15] - mavorixafor在2期试验中，71%的患者（5/7）在治疗后中性粒细胞计数超过阈值500 cells/µL[34] - mavorixafor的临床试验显示，皮肤疣数量在治疗后超过50%减少[37] - mavorixafor已获得FDA的突破性疗法认证，用于治疗成人WHIM患者[16] 市场与患者数据 - 美国和欧盟的沃尔登斯特罗姆巨球蛋白血症（WM）估计患病人数超过13,000人[46] - 美国年发病率为1,000-1,500例，欧盟约为1,800例[46] - 沃尔登斯特罗姆巨球蛋白血症的8年生存率约为50%[46] - CXCR4突变患者的非常好的部分反应（VGPR）率为9.5%，而野生型患者为44.4%[51] - CXCR4突变患者的中位无进展生存期（mPFS）不到野生型患者的一半[51] - 预计在CXCR4突变的WM患者中，使用ibrutinib的停药可能性是野生型患者的4倍[51] - 预计在美国和欧盟，严重先天性中性粒细胞减少症（SCN）患者约为2,000-3,000人[58] 财务与运营 - X4制药预计到2022年将有1.17亿美元的现金用于运营[82] - X4制药目前有20百万股流通股，包含16.1百万普通股和3.9百万预融资认股权证[82] 战略合作与市场扩张 - 公司正在探索与ccRCC等其他潜在免疫肿瘤指示剂的战略合作伙伴关系[12] - mavorixafor的FDA和EMA均已获得WHIM综合症的孤儿药资格认证，预计将提供至2038年的专利保护[15]