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X4 Pharmaceuticals (XFOR) Presents At Cowen Health Care Conference - Slideshow

产品研发与临床试验 - 主要产品候选药物mavorixafor为潜在首创的口服小分子CXCR4拮抗剂,具有高效能(<10 nM)和选择性[16] - mavorixafor在WHIM综合症的全球注册性III期临床试验正在进行中,且在严重先天性中性粒细胞减少症和Waldenström's巨球蛋白血症的I期临床试验也在进行[7] - 在WHIM综合症的II期临床试验中,71%的患者(5/7)在治疗后中性粒细胞计数超过阈值[34] - II期临床试验显示,85%的患者(6/7)在治疗后淋巴细胞计数超过阈值,且安全性良好,无3级或4级不良反应[34] - WHIM综合症患者的白细胞计数极低,导致无法有效清除严重的细菌和病毒感染[25] - 目前正在进行的WHIM综合症的II期开放标签扩展试验和III期试验已启动[18] - 在WHIM综合症的全球注册3期试验中,计划招募18至28名受试者,预计激活约20至25个研究中心[45] - WHIM综合症的历史感染率为每月0.37次感染/患者,而在接受超过9个月治疗的三名患者中,感染率仅为每月0.08次感染/患者[40] - CXCR4突变患者的客观缓解率(ORR)为100%,而野生型患者为85.7%,P值为0.005[52] - 在接受ibrutinib治疗的CXCR4突变患者中,VGPR率为9.5%,而野生型患者为44.4%,P值为0.007[53] 财务状况 - 截至2019年12月31日,公司现金及现金等价物约为1.3亿美元[85] - 公司预计现金将支持其运营至2022年[85] - 公司目前有2000万股流通股,其中包括1610万基本股份和390万预融资认股权证[85] - 公司拥有540万份现金认股权证,行权价为15.00美元,预计总额为8000万美元[85] - 公司还持有390万份认股权证,行权价为13.20美元,预计总额为5000万美元,2024年到期[85] 战略合作与市场扩张 - 公司计划在未来与Inlyta®联合开发mavorixafor用于透明细胞肾细胞癌(ccRCC)及其他潜在的免疫肿瘤学适应症[14] - 公司与白血病和淋巴瘤协会(LLS)建立战略合作关系,以推进mavorixafor的开发[56] 未来展望 - 计划在2020年下半年发布WHIM和SCN的1b期试验的初步结果[82] - 目前,严重先天性中性粒细胞减少症(SCN)的患者估计在美国和欧盟为2,000至3,000例[60] - SCN患者的中性粒细胞计数(ANC)低于1,500细胞/μL,可能导致严重细菌感染和其他并发症[60] - WHIM患者的生存率在诊断后约为8年[48]