产品研发与临床试验 - 主要产品候选药物mavorixafor为潜在首创的口服小分子CXCR4拮抗剂，具有高效能（<10 nM）和选择性[16] - mavorixafor在WHIM综合症的全球注册性III期临床试验正在进行中，且在严重先天性中性粒细胞减少症和Waldenström's巨球蛋白血症的I期临床试验也在进行[7] - 在WHIM综合症的II期临床试验中，71%的患者（5/7）在治疗后中性粒细胞计数超过阈值[34] - II期临床试验显示，85%的患者（6/7）在治疗后淋巴细胞计数超过阈值，且安全性良好，无3级或4级不良反应[34] - WHIM综合症患者的白细胞计数极低，导致无法有效清除严重的细菌和病毒感染[25] - 目前正在进行的WHIM综合症的II期开放标签扩展试验和III期试验已启动[18] - 在WHIM综合症的全球注册3期试验中，计划招募18至28名受试者，预计激活约20至25个研究中心[45] - WHIM综合症的历史感染率为每月0.37次感染/患者，而在接受超过9个月治疗的三名患者中，感染率仅为每月0.08次感染/患者[40] - CXCR4突变患者的客观缓解率（ORR）为100%，而野生型患者为85.7%，P值为0.005[52] - 在接受ibrutinib治疗的CXCR4突变患者中，VGPR率为9.5%，而野生型患者为44.4%，P值为0.007[53] 财务状况 - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.3亿美元[85] - 公司预计现金将支持其运营至2022年[85] - 公司目前有2000万股流通股，其中包括1610万基本股份和390万预融资认股权证[85] - 公司拥有540万份现金认股权证，行权价为15.00美元，预计总额为8000万美元[85] - 公司还持有390万份认股权证，行权价为13.20美元，预计总额为5000万美元，2024年到期[85] 战略合作与市场扩张 - 公司计划在未来与Inlyta®联合开发mavorixafor用于透明细胞肾细胞癌（ccRCC）及其他潜在的免疫肿瘤学适应症[14] - 公司与白血病和淋巴瘤协会（LLS）建立战略合作关系，以推进mavorixafor的开发[56] 未来展望 - 计划在2020年下半年发布WHIM和SCN的1b期试验的初步结果[82] - 目前，严重先天性中性粒细胞减少症（SCN）的患者估计在美国和欧盟为2,000至3,000例[60] - SCN患者的中性粒细胞计数（ANC）低于1,500细胞/μL，可能导致严重细菌感染和其他并发症[60] - WHIM患者的生存率在诊断后约为8年[48]