财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度净收入1250万美元，2022年前9个月净收入3380万美元，较2021年同期分别增长40%和34% [34] - 2022年前9个月净收入包含100万美元许可收入，而2021年同期为200万美元 [35] - 2022年第三季度DANYELZA产品收入1250万美元，前9个月为3280万美元，较2021年同期分别增长40%和41% [35] - 2022年第三季度DANYELZA产品收入较第二季度增长28%，主要因新美国患者数量增加 [36] - 截至2022年9月30日季度，研发费用降至2240万美元，减少70万美元；前9个月增至7180万美元，增加730万美元 [37] - 截至2022年9月30日3个月，SG&A费用降至1360万美元，减少40万美元；前9个月增至5010万美元，增加1070万美元 [38] - 2022年9月30日季度净亏损2750万美元，每股亏损0.63美元；2021年同期净亏损2890万美元，每股亏损0.66美元 [39] - 2022年9月30日前9个月净亏损9670万美元，每股亏损2.21美元；2021年同期净亏损1840万美元，每股亏损0.43美元 [40] - 2022年第三季度末现金头寸为1.145亿美元，较2021年末减少6710万美元，较第二季度减少1920万美元，第三季度现金消耗较上半年平均水平放缓约20% [42] - 预计2022年全年运营费用1.62 - 1.67亿美元，总现金消耗7800 - 8300万美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA业务线 - 2022年第三季度DANYELZA销售额显著回升，实现创纪录收入1250万美元，较第二季度增长28%，较第一季度增长20% [6] - 2022年第三季度在抗GD2市场中，DANYELZA采用率略有上升，新增7个新客户，季度末有43个账户，其中18个（40%）有2名或更多患者使用DANYELZA [20] 其他业务线 - 第三季度收到首个SADA构建体GD2 - SADA用于GD2阳性实体瘤的IND许可，预计本季度开设首个临床站点，计划在2023年分享数据 [27][28] - CD33双特异性药物用于小儿AML的IND已获批，已治疗2名患者，期待研究展开后报告数据 [29][30] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - DANYELZA在美国市场新患者数量增加，推动第三季度产品收入较第二季度增长28% [12][36] 国际市场 - DANYELZA近期在以色列获批用于复发或难治性神经母细胞瘤，将由合作伙伴武田商业化 [10] - 2022年9月，Adium在巴西完成监管提交，此前已在墨西哥和哥伦比亚提交申请 [10] - 与SciClone在中国的合作，期待随时获得监管批准决定，获批将触发5000万美元监管里程碑款项 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续扩大DANYELZA在美国以外的市场准入，尤其关注拉丁美洲和中国市场 [10][11] - 探索将DANYELZA引入更大的成人适应症，并寻求潜在合作伙伴 [23] - 开展新的临床研究，如BCC018研究和计划中的骨肉瘤试验，以扩大DANYELZA商业机会并满足儿科未满足医疗需求 [24][25] - 优化SADA技术，探索潜在合作机会，计划对先前失败的临床构建体进行重新利用 [26][27][28] - 通过全球区域合作伙伴关系支持DANYELZA的全球商业布局 [30] 行业竞争 - 未提及行业竞争相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DANYELZA的推出感到自豪，战略发展计划和执行开始产生积极影响，重申2022年DANYELZA全年收入指引为4500 - 5000万美元 [9][13] - 公司当前现金状况足以支持运营至2024年年中，为商业活动和管线项目提供坚实财务基础 [44] - 希望未来DANYELZA实现更高增长率，随着商业战略完善和临床数据交付，可能扩大适应症并提高医生认可度 [46] 其他重要信息 - 10月28日，ODAC小组以16票反对、0票赞成的结果评估omburtamab治疗神经母细胞瘤中枢神经系统转移的总生存期，预计FDA将在11月30日前做出决定 [7] - 公司已制定情景规划，以应对omburtamab的任何潜在结果，将在FDA正式决定和反馈后提供更详细的战略和运营更新 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DANYELZA第三季度需求是否有机，omburtamab在欧盟的审批计划及与FDA和EMA对话差异 - 第三季度DANYELZA增长是有机的，业务基本面稳固，新患者发现计划和团队对优先账户的关注开始起效，预计将持续增长 [53] - 与EMA进行了解释会议，EMA提出了与FDA类似的主要反对意见，正在等待其本月或12月的最终意见 [55] 问题2: DANYELZA一线适应症进展及何时有增量数据，骨肉瘤何时有支持进入关键试验的数据 - 等待MSK试验161643一线试验结果读出并可能提交；骨肉瘤单中心试验已招募46/49名患者，招募完成后将读出结果，计划2023年第一季度提交R&D申请开展全球多中心II期关键试验 [57] 问题3: 若FDA批准omburtamab，是否有完整商业信息支持；若不批准，是否有进一步研究计划 - 公司长期研究omburtamab，相信其对总生存期的整体影响，目前等待FDA回应，无论结果如何都将从中学习，现阶段处于观望模式 [59] 问题4: 量化DANYELZA患者漏斗中患者增加情况、患者进入漏斗到成为商业患者的滞后时间及转化信心 - 团队有正式系统跟踪患者漏斗，患者从进入漏斗到复发或难治可能需要6 - 12个月，出于竞争考虑不透露具体数字和百分比 [61] - 转化方面，枢纽中心的注册人数是领先指标，过去几个月每月有18 - 19人注册，这些患者资质高且在排队等待产品 [61][62] 问题5: DANYELZA美国市场第三季度与第二季度小瓶销售比较、第三季度毛净比情况及MSK小瓶销售领先原因 - 第三季度小瓶销售几乎增长30% [67] - 毛净比与第二季度相似，除了一些医疗补助应计项目的微小调整，实际略有改善，基本与上一季度持平 [69] 问题6: 如何为2023年提供指引，是在1月初小型投资者会议还是第四季度财报电话会议 - 仍未确定，会按常规程序在12月批准预算，但具体公开时间不确定 [71] 问题7: 若本月FDA对omburtamab发出完全回应信，该项目和适应症的前进道路 - 需等待查看完全回应信内容，该项目可能存在风险，具体取决于前景 [73] 问题8: omburtamab在DIPG和DSRCT方面的进展，这些适应症的持续开发是否取决于FDA对CMS LM的结果 - DSRCT是一个非常小的适应症，正在MSK进行II期试验，计划从124碘改为131碘，需等待FDA决定后重新评估omburtamab整体情况 [75] 问题9: DANYELZA增长假设是否为正式指引，是否包括治疗线前移或新输注方案实施 - 10%的增长假设仅用于保守计算现金跑道，并非正式指引，希望未来季度和年份有不同的增长率 [76] 问题10: omburtamab研发成本支出情况，双特异性产品和SADA项目数据预期时间 - 未提供omburtamab研发成本具体数字，历史上omburtamab是第二大项目，但整体研发支出相对适度 [79] - CD33双特异性药物仅治疗2名患者，需要一段时间才能有数据 [81] - SADA项目计划根据患者给药情况尽快公布数据，希望在2023年底或之前 [82] 问题11: SADA平台开始给药患者还需完成什么，其他SADA靶点IND节奏及潜在靶点情况 - 目前正在开设站点，这是给药患者的关键因素，希望12月给第一名患者给药 [85] - 12月14日有R&D日，聚焦SADA和DANYELZA，希望届时能有进展 [85] - 接近获得患者数据，扫描验证是与第三方进一步验证平台的下一个里程碑，正在与其他公司合作，并考虑优化失败靶点 [86]