业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.157亿美元[8] - DANYELZA（naxitamab-gqgk）在美国的第三季度净销售额为900万美元[16] - 2021年，PRV（优先审查券）销售收入为1.05亿美元，公司保留60%的净收益[76] 用户数据 - DANYELZA针对前线神经母细胞瘤的可治疗患者人数为800人，地址患者群体为450人[13] - Omburtamab针对中枢神经系统转移的神经母细胞瘤的年总发病率为80人，地址患者群体为80人[13] - DANYELZA在高风险神经母细胞瘤的临床试验中，78%的客观反应率（ORR）和50%的两年无进展生存率（PFS）[18] 新产品和新技术研发 - Omburtamab的BLA计划在2022年第一季度重新提交[35] - 公司在2021年12月提交了GD2-SADA的IND申请，计划在2022年和2023年准备更多IND[11] - 预计2021年底将提交针对CNS/LM的BLA（生物制品许可申请）[45] 市场扩张 - 公司在2022年至2024年期间计划扩大Naxitamab的适应症[8] - DANYELZA在美国的市场开发和市场准入工作取得显著进展，超过40%的美国收入来自MSK以外的地区[17] - 公司的目标是扩大Omburtamab的适应症，以满足未满足的医疗需求[45] 临床试验结果 - 完整分析集中的患者数量为24人[40] - 目标放射学反应（完全反应和部分反应）为4人，占40%[40] - 最佳总体放射学反应中，完全反应2人（20%），部分反应2人（20%），稳定病情5人（50%），进展病情1人（10%）[40] - 在第26周的疾病控制率为90%，即10名患者中有9名患者[40] 融资情况 - 2018年和2019年分别筹集了1.1亿美元和1.44亿美元[76] - 2021年1月，非稀释现金为6200万美元[76]