业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.157亿美元[8] - DANYELZA（naxitamab-gqgk）在美国的Q3净销售额为900万美元[16] - DANYELZA在主要难治性高风险神经母细胞瘤患者中的客观反应率（ORR）为78%[18] 用户数据 - DANYELZA针对前线神经母细胞瘤的可治疗患者人数为800人，地址患者人群为450人[13] - Omburtamab针对中枢神经系统转移的神经母细胞瘤的年总发病率为80人，地址患者人群为80人[13] - DANYELZA在美国的市场接受度超过40%来自于MSK以外的地区[17] 未来展望 - 2022-2024年，公司计划扩展Naxitamab的适应症[8] - Omburtamab的BLA重新提交计划在2022年第一季度进行[35] - 预计2021年底将提交针对CNS/LM的BLA重新申请，基于03-133和101研究的主要数据[45] - 预计DIPG和DSRCT的sBLA可能会在获得积极的关键数据后提交[45] 新产品和新技术研发 - 公司在2021年12月提交了GD2-SADA的IND申请，计划在2022年和2023年准备更多IND[11] - 1311-omburtamab在第26周的疾病控制率为90%，在10名患者中有9名实现了疾病控制[40] - 在完整分析集中，共有24名患者参与，客观放射学反应率为40%（4名患者）[40] - 完全反应和部分反应各占20%（各2名患者），稳定病情占50%（5名患者），进展病情占10%（1名患者）[40] 融资与资金状况 - 2021年1月，公司通过PRV销售获得6200万美元的非稀释现金[76] - 2021年2月，公司进行后续融资，获得1.44亿美元[76] - 131I-omburtamab在成人患者中的先前经验显示出良好的治疗效果[43] 其他新策略 - 公司的目标是扩大Omburtamab的适应症，以满足未满足的医疗需求[45]