财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度DANYELZA净收入为900万美元，2020年同期无收入 [15][40] - 2021年第三季度研发费用从2020年同期的2100万美元增加至2310万美元，主要因临床试验费用增加190万美元和员工相关成本增加180万美元，部分被外包制造成本减少140万美元抵消 [40][41] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用从2020年12月30日季度的1160万美元增加至1400万美元，主要因DANYELZA推出和商业化相关人员的员工成本增加210万美元 [42] - 2021年第三季度净亏损2890万美元，合每股0.66美元（基本和摊薄），2020年同期净亏损3280万美元，合每股0.82美元（基本和摊薄），净亏损减少主要因DANYELZA收入增加 [43][44] - 截至2021年第三季度末现金头寸为2.157亿美元，2020年末为1.146亿美元，增长源于2021年1月出售DANYELZA产品审查凭证净得6200万美元及2月公开发行净得1.077亿美元，部分被前九个月运营活动净现金使用6070万美元抵消 [45][46] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA业务线 - 第三季度DANYELZA净销售额900万美元，生物制品发货量较上季度增长10%，但受回扣影响，反映了治疗中心和患者组合从独立住院向门诊的转变 [15] - 季度末已向全国24个中心交付产品，美国除纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）外交付的小瓶数量较第二季度增加超40%，美国整体发货小瓶数量较第二季度增加约10% [16][17] 其他业务线 - 双特异性项目Y - BiClone平台下的nivatrotamab正在进行小细胞肺癌2期研究，CD33双特异性抗体的新药临床试验申请（IND）已提交 [9] - SADA技术平台计划在第四季度提交首个GD2 - SADA的IND申请，明年计划至少再提交一个IND申请 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - DANYELZA在美国市场发货量和治疗中心数量增加，在国际市场如中国、中东和北非、拉丁美洲的早期访问计划中有商业使用，但特许权使用费收入目前较少 [16][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司业务有三大支柱，即DANYELZA、omburtamab以及Y - BiClone和SADA平台下的双特异性化合物 [5] - 推进DANYELZA商业化，争取omburtamab获批上市，同时推进Lutetium共轭omburtamab - DTPA和nivatrotamab进入后期开发 [11] - 继续推进Y - BiClone和SADA技术平台的构建开发，并积极开展业务合作 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为自身财务状况良好，有能力支持DANYELZA持续商业化和omburtamab潜在上市 [11] - 对DANYELZA在市场上的表现满意，认为其在国内外市场都有增长潜力，尤其对中国市场期望较高 [20][61] - 对omburtamab获批前景乐观，若获批将为中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤患者带来显著益处 [26] - 对Y - BiClone和SADA技术平台充满信心，认为有很大发展潜力 [9][36] 其他重要信息 - 9月与FDA举行B类会议，确认了omburtamab生物制品许可申请（BLA）预BLA会议路径，预计2022年第一季度重新提交BLA [6] - DANYELZA在中国的BLA被国家药品监督管理局（NMPA）受理并获优先审评，已在中国海南博鳌医疗旅游试验区首次处方给药，首批7名患者已接受治疗，且有大量新患者排队，合作伙伴SciClone计划开设第二个中心 [7][8] - 177Lutetium omburtamab - DTPA治疗髓母细胞瘤的IND已获批，首位患者已接受治疗，该项目获FDA罕见儿科疾病认定，有望获得优先审评券 [29][30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DANYELZA在第三季度患者开始治疗的时间分布，以及第一、二季度开始治疗的患者完成情况和中断情况 - 新站点最初治疗的患者多为接受过化疗与dinutuximab联合治疗但未缓解的患者，很多患者完成不超过两三个周期的DANYELZA治疗；随着更多站点治疗新患者，开始治疗原发性或继发性难治性患者 [57] - 患者治疗时间在第三季度分布较为均匀，7月作为夏季月份相对安静 [59][60] 问题2：明年欧盟和中国市场对DANYELZA市场拓展的作用及公司在这些地区的推出策略 - 欧盟明年可能主要是早期访问计划；中国市场预期良好，预计2022年第一季度末或第二季度初获批，第二季度可进入市场并开始拓展，目前已在中国部分研究区域治疗商业患者 [61] 问题3：引入新治疗中心的必要步骤及是否容易，以及SADA技术的合作伙伴类型 - 激活DANYELZA新站点的主要挑战是对工作人员进行教育，确保他们能处理治疗和副作用，药房采购程序和报销设置通常无大问题 [66][67] - SADA技术可与多家公司进行合作，合作伙伴可获得在全球开发SADA构建体的权利，公司自身的SADA构建体也可能用于合作 [68][70][71] 问题4：DANYELZA销售中MSK以外的占比、已激活站点数量、第四季度目标站点数量，以及MSK一线2期研究结果公布时间 - 截至季度末有24个站点接收了DANYELZA，本季度超过40%的销售来自MSK以外 [76] - 达到40个站点目标有难度，但公司会努力，目前对市场表现仍持积极态度 [77][79] - 仍希望在12月的研发日公布MSK一线2期研究数据，但目前尚未看到数据 [82]