财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度净收入为3340万美元，对应每股基本收益0.80美元，摊薄后每股收益0.75美元；而2020年第一季度净亏损2620万美元，每股基本亏损0.26美元 [35] - 2021年第一季度净收入增长的主要原因是收入和其他收入增加，该季度净收入为540万美元，代表DANYELZA的销售额，而2020年同期无收入报告；2021年第一季度还确认了6200万美元的DANYELZA优先审评券（PRV）变现收入，而2020年同期无其他收入 [36] - 2021年第一季度研发费用从2020年同期的1860万美元增加到2160万美元，主要归因于外包制造费用增加200万美元、员工相关成本增加250万美元和临床试验费用增加80万美元，部分被外包研究和用品费用减少310万美元所抵消 [37] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用从2020年同期的810万美元增加到1200万美元，主要是由于员工相关成本增加330万美元，包括人员的工资、福利和非现金股票薪酬 [38] - 截至2021年第一季度末，现金头寸为2.523亿美元，而2020年末为1.406亿美元，增长部分得益于1月份完成DANYELZA PRV的销售和2月份二次发行获得的1.0777亿美元净收益 [39] - 2021年第一季度经营活动使用的现金增加1010万美元，达到3190万美元，主要是由于随着omburtamab生物制品许可申请（BLA）重新提交工作的进展，运营费用增加，预计2021年经营活动的现金消耗将与第一季度大致持平 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 DANYELZA - 2020年11月获得美国FDA批准用于复发原发性难治性高危神经母细胞瘤，2021年2月初开始交付，第一季度净销售额为540万美元，代表不到两个月的商业销售额，且收入和覆盖范围超过内部预期 [8] - 已发货到美国超过10家其他癌症中心，MSK是目前最大客户，公司商业和医学事务团队在教育医生和护士方面表现出色 [23] - 正在西班牙巴塞罗那和纽约MSK进行一线神经母细胞瘤维持治疗以及与naxitamab联合化疗治疗难治性神经母细胞瘤患者的临床试验，还计划开展国际多中心2期试验用于一线和联合化疗治疗，同时有一项2期骨肉瘤多中心试验正在进行中 [24] omburtamab - 2021年4月27日向欧洲药品管理局（EMA）提交了用于治疗高危神经母细胞瘤中枢神经系统（CNS）转移儿科患者的营销授权申请，评估时间计划为210天，公司本季度已开始为欧洲商业组织配备人员 [5][26] - 2021年3月26日与美国FDA进行了B类会议，讨论重新提交BLA的相关事宜，计划在6月1日进行第二次B类会议，希望就剩余细节达成最终协议，仍目标在2021年第二季度末或第三季度以滚动BLA的形式重新提交 [25] - 正在MSK进行用于弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）的1期研究，计划今年晚些时候为DIPG患者开展多中心2期研究；在MSK有一项用于促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）的2期研究正在进行中 [27] 双特异性项目（Y - BiClone平台） - nivatrotamab的IND去年已获批，本季度准备在小细胞肺癌研究中对首批患者给药，今年晚些时候计划在神经母细胞瘤和骨肉瘤中进行2期扩展研究 [11] - 用于儿科急性髓系白血病（AML）的CD33双特异性抗体计划在2021年末进入临床，有望满足重要的儿科未满足医疗需求 [12] SADA技术平台 - 近期就GD2 SADA构建体的研究性新药申请（IND）前数据包获得FDA积极反馈，预计在2021年第四季度提交IND [9] - 4月在AACR会议上报告，针对结直肠癌异种移植模型中GPA33的预靶向放射免疫疗法显示出高治疗指数和良好的肿瘤与组织比率，注射24小时后放射性摄取为122，GPA33在95%的结直肠癌中表达，GPA33 - SADA的IND目标是明年提交 [10][31] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行战略，在业务的三个支柱上进行拓展，即领先的单克隆抗体DANYELZA和omburtamab、基于Y - BiClone技术平台开发的双特异性化合物以及SADA技术平台 [4] - 公司认为自身处于有利地位，可扩大商业活动，同时推进临床管线，以继续满足未满足的医疗需求 [17] - 随着DANYELZA的推出和omburtamab BLA的计划重新提交，公司有望发展成为商业阶段公司，同时计划通过推进抗体构建体（主要是SADA构建体、双特异性抗体和下一代omburtamab DTPA放射性标记抗体）的临床开发来拓宽和深化管线 [33] - 行业竞争方面，United Therapeutics的Unituxin在2021年第一季度销售额好于预期，其原因可能是价格上涨13%以及放弃在复发难治性环境中申请补充BLA，停止赞助相关临床试验，使得这些试验继续进行时需要购买产品；而公司的DANYELZA在复发难治性环境中提供了无需住院8天且输注时间短（中位输注时间约37分钟）的治疗选择，同时给予的抗体量是Unituxin的2.5倍 [56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2021年的开局感到满意，认为omburtamab的相关进展是重要成就，因为其有可能满足重大未满足医疗需求，对CNS转移的治疗格局产生重大影响 [5][7] - 尽管受到COVID - 19影响采用部分虚拟发布模式，但DANYELZA的收入和覆盖范围超过内部预期，公司对其商业发布感到非常满意 [9] - SADA技术前景看好，双特异性项目也在持续推进，公司对当前财务状况感到满意，认为有强大的资产负债表支持业务发展 [9][16] - 公司对在中国的进展感到满意，认为与SciClone的合作有望加速DANYELZA在中国的上市时间，满足中国大量未满足的医疗需求 [13] - 总体而言，公司对DANYELZA和omburtamab在全球的持续关注感到高兴，相信自身有能力扩大商业活动并推进临床管线 [14][17] 其他重要信息 - 公司战略合作伙伴SciClone Pharmaceuticals在2021年3月获得DANYELZA在中国的临床试验豁免，预计今年第三季度提交中国BLA，有望在2022年获批并上市 [13][23] - 武田在2021年3月为naxitamab在以色列提交了BLA [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DANYELZA初始推广除MSK是最大客户外，是否有特定动态，医院是否会备货，全年销售是否会有波动 - 产品商业化后，MSK有部分特殊许可使用或同情使用的患者转为正常使用，但不存在医院备货情况，医院通常根据下周计划治疗的患者数量提前订购产品，公司对初始推广情况满意，已有超过10家非MSK的医院开始使用该产品并持续治疗新患者 [45][46][49] 问题2：特殊许可使用的患者转换是否已完成 - 转换在2月份完成，目前美国没有naxitamab的额外临床试验招募，也没有早期访问患者 [50][51] 问题3：United Therapeutics Unituxin销售增长，公司DANYELZA是否有类似市场动态，非MSK治疗点使用DANYELZA的临床反馈如何 - 难以判断患者是否因疫情缓解而回来治疗，MSK的患者数量相对稳定；United Therapeutics销售增长可能是价格上涨和放弃在复发难治性环境中申请补充BLA、停止赞助相关临床试验导致；非MSK治疗点使用DANYELZA的临床反馈总体积极，已有医院治疗超过4名患者 [55][56][59] 问题4：目前是否有足够数据评估非MSK的需求，以及放射性核苷酸与抗体药物偶联物（ADC）的旁观者效应比较 - 目前判断需求还太早，希望第二季度销售额能超过第一季度；放射性核苷酸领域受到大药企关注，公司相信其Proteus技术使用α发射体结合SADA技术将在12 - 18个月内启动正式开发；与ADC相比，公司使用的技术中，同位素在给药后数小时内通过肾脏排出，减少了对骨髓等敏感器官的辐射，且能对癌细胞产生较高辐射剂量 [63][64][66] 问题5：引入新治疗中心的流程，是否需要通过P&T委员会批准，报销方面是否有阻力及解决时间 - 引入新治疗中心过程顺利，公司有相关支持机制；目前没有患者被拒绝报销，超过90%的患者在医生建议使用naxitamab后的1 - 2周内获得报销，仅有1例患者花费4周时间最终也获得报销 [75][76][78] 问题6：商业化团队与一级处方医生的接触情况，接触与实际订购的平均时间，以及是否有阻碍因素 - 估计至少与三分之二的一级处方医生取得了联系，已有一些大型一级医院开始试用naxitamab；目前判断接触与订购的平均时间还太早，未听说有医院认为产品不相关，公司对目前的推广情况满意 [83][84][85] 问题7：第一季度销售环比趋势以及4月份情况，治疗多个患者的站点比例，是否有站点停止使用，是否有站点从United Therapeutics转换过来 - 目前判断销售趋势还太早，预计第二季度销售额将超过第一季度；目前没有站点表示不再使用naxitamab，有多个站点反馈积极并治疗了多名患者；由于两种产品适应症不同，目前非MSK使用Unituxin的站点可能会继续使用一段时间，直到有更多数据支持或家长要求更换治疗方案 [89][90][95] 问题8：即将在ASCO会议上关于DIPG 1期研究的更新，预期的理想情况，以及DIPG和DSRCT适应症的下一步计划 - ASCO会议将展示更高剂量组、更多患者的数据以及生存随访情况；DIPG计划今年晚些时候开展多中心2期研究，有望支持omburtamab碘在DIPG适应症的补充BLA；DSRCT目前处于2期研究，监管路径尚不确定 [101][102][105] 问题9：是否对DANYELZA今年年底的销售站点数量进行了指导 - 公司未对销售站点数量进行指导，分析师对DANYELZA今年销售额的中位预期在2000多万美元，公司认为有信心达到并可能超过该预期 [106][108][110]