业绩总结 - DANYELZA（naxitamab）于2020年11月获得FDA批准，用于治疗复发/难治性高风险神经母细胞瘤[8] - DANYELZA在复发性高风险神经母细胞瘤患者中显示出78%的客观反应率（ORR）和50%的两年无进展生存率（PFS）[19] - Omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为51个月，历史中位生存期约为6个月[44] - 在研究03-133中，90%的患者在第26周时实现了疾病控制[39] - 在全分析集中，客观放射学反应率为40%（4例患者）[39] 用户数据 - DANYELZA的美国商业化已启动，市场教育活动显著推动了市场发展和准入[17] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中显示出良好的耐受性，未报告3级或4级毒性[28] 未来展望 - 2021年将启动针对GD2阳性肿瘤的SADA技术平台的首次IND申请[8] - 2021年将启动针对小细胞肺癌的Nivatrotamab的IND申请[8] - 计划在2020年启动DIPG的多中心研究[40] 新产品和新技术研发 - 131I-omburtamab的生物制剂许可申请（BLA）将在2021年初重新提交，已获得突破性疗法认定[8] - 177Lu-omburtamab-DTPA在髓母细胞瘤和B7-H3阳性中枢神经系统/脑膜转移患者的I/II期研究获得IND批准[8] - 177Lu-omburtamab-DTPA的儿童和成人研究于2020年第四季度启动[42] 融资情况 - 公司已确保融资，预计可持续到2022年底[8] - 公司至今已完成374百万美元的融资[63] - 2020年9月30日，公司的现金及现金等价物为1.313亿美元[64] 其他信息 - 公司获得了3个快速突破设计（RPDD）[63] - DANYELZA成为唯一获得FDA批准的复发/难治性神经母细胞瘤药物[15]