公司概况 - 创新制药公司，开发和商业化罕见中枢神经系统、神经退行性和溶酶体贮积病的新型疗法，产品组合多样[7] - 管理团队经验丰富，聚焦高价值未满足需求领域创造未来价值，财务基础坚实[8][14] 产品管线 - 阿瑞莫克莫用于治疗尼曼 - 皮克病C型，预计2023年第一季度重新提交新药申请，有望获批后带来商业价值[20][39] - KP1077用于治疗发作性睡病和特发性嗜睡症，2022年下半年启动2期试验，有望在该市场占据较大份额[20][68] - AZSTARYS用于治疗多动症，2021年7月在美国商业推出，为公司带来收入和里程碑收益[79] 财务状况 - 2022年第一季度收入400万美元，净亏损190万美元，预计研发费用将增加，收入也将从第二季度起增加[83] - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物、有价证券和长期投资为1.191亿美元，现金可维持到2025年以后[84] 业务发展 - 利用内部候选药物探索多种适应症，如阿瑞莫克莫在戈谢病中的应用，SDX在发作性睡病和兴奋剂使用障碍中的应用[72] - 寻求2期或更后期阶段的资产进行授权引进或收购，重点关注中枢神经系统/罕见病领域[74]