公司概况 - 创新制药公司，专注中枢神经系统和罕见病新药研发，有两款FDA批准并合作的药物[6] - 经验丰富的管理团队，利用LAT®前药技术改进获批药物属性[7][8] 财务状况 - 2021年第三季度收入200万美元，净亏损180万美元，净运营亏损220万美元[59] - 截至2021年12月31日，现金及现金等价物为1.278亿美元，资金可支撑到2025年及以后[16][59] - AZSTARYS许可协议潜在监管和销售里程碑付款达5.9亿美元，已支付3500万美元监管里程碑款项[56] 产品管线 - 2022年及以后多个产品候选药物有重要里程碑，如KP1077在2022年Q3进入特发性嗜睡症（IH）2期试验[18] - SDX平台除IH和ADHD外，还有望用于发作性睡病和兴奋剂使用障碍等治疗[46] 核心产品KP1077 - 美国约有3.7万确诊IH患者积极寻求治疗，当前药物有效性评分为5.4/10[20] - 具有多种潜在优势，如耐受性好、对心率和血压影响小、无药物相互作用等，有孤儿药指定潜力[24] - 若有差异化，定价在Provigil®和Xywav®/Wakix®之间，有望获得IH市场较大份额[26] 业务发展 - 扩大AZSTARYS在美国的商业推广，加速全国推广有望助力公司在2022年获得销售里程碑[53][54] - 战略聚焦中枢神经系统/罕见病领域，寻求2期及以后阶段资产进行授权引进或收购[48]