业绩总结 - Evrysdi在SMA治疗中已治疗超过5,000名患者，全球批准75个国家[38] - Evrysdi在美国市场的份额超过20%，在德国市场约为30%[36] - Evrysdi的三年数据表明，治疗后运动功能的提高在一年后持续至三年[33] - Risdiplam治疗后，MFM总分在12个月时的平均变化为3.12，P<0.0001，显示出显著改善[89] - 在12个月时，接受Risdiplam治疗的患者中，有35%实现了MFM总分≥3点的变化[91] 用户数据 - 在SUNFISH Part 2研究中，共有180名患者参与，年龄范围为2至25岁[56] - risdiplam组在MFM32总分的变化中，12个月时的患者人数为112，36个月时为93[69] - 在SUNFISH研究中，患者报告在SMAIS-ULM总分变化上，risdiplam治疗组在36个月内实现了稳定或持续改善[73] - SUNFISH Part 1的意向治疗人群为51名患者，年龄范围为2至25岁，筛查时的中位年龄为7岁[124] - 参与者中，女性占53%（27人），男性占47%（24人）[124] 未来展望 - Roche计划在未来几周内启动Evrysdi与抗肌肉抑制剂联合治疗的II/III期临床试验[38] - Roche的神经科学投资组合在目标和技术上具有差异化，预计2022年第四季度阿尔茨海默病的III期研究结果将公布[9] 新产品和新技术研发 - Delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）旨在将微型肌营养不良蛋白基因直接传递到肌肉组织[43] - delandistrogene moxeparvovec的转基因开发包含完整的肌营养不良蛋白和微肌营养不良蛋白，旨在靶向心脏和骨骼肌细胞[46] 市场扩张和并购 - Roche的神经肌肉疾病组合正在利用多种技术平台和生物学方法进行扩展[23] - Roche在DMD领域的治疗选项有限，现有治疗效果低且副作用显著[41] 负面信息 - SUNFISH Part 1研究中，头痛的AE发生率为57.4，而在Part 2中为46.4[78] - 在SUNFISH Part 2中，179名患者的总不良事件发生率为每100患者年495.8[78] - 观察到的严重不良事件（SAE）在Part 1和Part 2中均反映了基础疾病的特征[78] 其他新策略和有价值的信息 - Roche的神经肌肉疾病组合战略旨在通过科学转化为有意义的结果，推动患者护理的进展[20] - 没有治疗相关的不良事件导致患者退出研究[78] - 所有接受risdiplam治疗超过12个月的婴儿均能维持吞咽固体食物的能力，并能够完全通过口喂养[107]