财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损1320万美元，2023年同期净亏损770万美元[27] - 2024年第三季度研发费用为1120万美元，2023年同期为630万美元[27] - 2024年第三季度管理费用为290万美元，2023年同期为270万美元[28] - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券总计6550万美元，截至2023年12月31日为8300万美元[28] - 公司目前预计2024年现金消耗（不包括股票发行收益、利息和投资收益）将在4100 - 4300万美元之间[29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无（文档未涉及） 各个市场数据和关键指标变化 - 无（文档未涉及） 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行针对慢性咳嗽和特发性肺纤维化（IPF）以及难治性慢性咳嗽（RCC）患者的临床开发计划[9] - 在IPF疾病修饰试验和RCC研究药物方面竞争对手产品持续失败，凸显公司新疗法的必要性[10] - 公司将在未来几个月公布多项重要数据，包括2024年12月的HAP数据、2024年底的CORAL 2b期样本量重新估计（SSRE）数据、2025年第一季度RIVER 2a期数据以及2025年上半年CORAL 2b期完整研究的顶线数据（假设样本量不增加）[25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其针对IPF慢性咳嗽的项目对患者、家属和医生很重要，因为自抗纤维化药物10年前获批以来，IPF患者的新治疗选择稀缺，已批准的抗纤维化药物未显示对慢性咳嗽有显著减少作用，且除公司2期数据外，IPF咳嗽尚无成功试验，咳嗽可能是影响潜在疾病进展的风险因素[16] - 美国RCC缺乏获批疗法且多个候选药物失败，患者和医疗提供者对新机制有迫切需求，公司独特的中枢和外周机制可能改变结果[22] 其他重要信息 - 公司首席开发官Jim Cassella有35年以上中枢神经系统（CNS）疗法开发经验，曾在Concert Pharmaceuticals担任首席开发官（2023年被Sun Pharma收购），还在Alexza Pharmaceuticals担任研发执行副总裁和首席科学官（2004 - 2015年）[7] 问答环节所有的提问和回答 问题：对于布托啡诺的药物喜好有何预期，有何证据支持，从纳布啡的HAP中希望看到什么来支持非管制药物的指定而非潜在的Schedule IV？ - 回答：布托啡诺是被管制且有被滥用情况的药物，研究中会对受试者进入研究设置限制，要达到一定标准且与安慰剂有差异。研究主要终点是视觉模拟量表（VAS）药物喜好评分，要通过显示布托啡诺与安慰剂有差异来确定研究有效性（至少15分），会比较纳布啡与布托啡诺的相对滥用倾向，还会看纳布啡相对于安慰剂的绝对滥用潜力（在预设的等效范围内，安慰剂组内11分），根据这些结果以及其他终点证据、其他临床试验经验等来综合判断[32][33][34][35] 问题：关于SSRE，如果结果是增加样本量，是固定增加还是根据已观察情况可变增加，如果是固定增加数量是多少？ - 回答：不是固定增加，预先设定的SSRE范围是原始的160例患者，最多可增加到400例，统计人员会根据实际完成50%的人数重新计算并给出确切数字，还会根据条件概率来确定增加数量[38][39] 问题：能否确认在RCC试验中，不同咳嗽程度的两组现在是否平衡？ - 回答：试验意图是按咳嗽计数10 - 19或≥20对患者进行分层，但为了在中等咳嗽组纳入更多受试者延长了入组时间，后来决定在某个时间点停止而不等完全平衡，不过这并不影响整体分析，因为整体分析基于试验中的总人数而非亚组分析，组内人数足够进行未来的统计分析和后续计划[41][42] 问题：HAP试验收到结果后下一步做什么，是直接向FDA提交结果，还是将其纳入2025年年中的2期结束会议？ - 回答：会先提交临床研究报告（CSR）和相关结果，肯定会在IPF试验的2期结束会议上讨论并可能征求意见，预计会将其纳入下一次FDA会议，会提前提交结果，该试验不影响正在进行的其他试验，这只是DEA权衡的众多信息之一，纳布啡已存在数十年且未被管制，此次是补充数据，所有这些都会在NDA批准过程中被考虑[44][45] 问题：TIDAL呼吸生理学研究的时间安排有更新吗，Jim加入后是否仍打算进行该研究？ - 回答：该研究正在招募和筛选患者，需要在IPF的2期结束会议（预计明年下半年）之前获得数据，目前不打算公布太多数据直至能解释所有结果及其对纳入排除标准的意义，Jim认为这是一项有用的研究，有助于未来决策[48][49][50] 问题：拿到HAP结果后，DEA做出决定或给出反馈的时间线是什么，布托啡诺的对照剂量水平是多少？ - 回答：DEA的流程在最后，如果有也是在提交NDA之后，FDA会与相关部门协商审查所有数据，有时甚至不会提交给DEA，如果提交则是NDA流程的一部分，布托啡诺的剂量是在一小时内输注6毫克，这是为了模拟市场上吸入型布托啡诺的药代动力学（PK）而确定的剂量且已得到FDA批准[52][53]