财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日，按预估基础（包括Royalty Pharma协议预付款和Pharmakon贷款的第一笔款项，偿还现有债务后），公司拥有约3.789亿美元现金、现金等价物、受限现金和有价证券，截至2024年9月30日，公司拥有约5.424亿美元现金、现金等价物、受限现金和有价证券[34] - 2024年第三季度和前九个月的产品净收入分别为2820万美元和2900万美元，2024年第三季度和前九个月的总净收入分别为2830万美元和2950万美元，相比2023年同期的16.4万美元和21.4万美元有所增加，这是由于RYTELO在美国的销售产生了产品收入[35] - 2024年第三季度和前九个月的总运营费用分别为5650万美元和1.831亿美元，相比2023年同期的4780万美元和1.399亿美元有所增加2024年第三季度和前九个月的销售成本分别约为45万美元和47.3万美元[36] - 2024年第三季度和前九个月的研发费用分别为2020万美元和8030万美元，2023年同期为2940万美元和9210万美元，费用下降主要是由于FDA批准RYTELO后，本期制造和质量成本资本化，而前期是费用化[37] - 2024年第三季度和前九个月的销售、一般和管理费用分别为3590万美元和1.024亿美元，2023年同期为1840万美元和4770万美元，费用增加主要反映了RYTELO在美国推出时商业推广费用、员工人数及相关费用的增加[38] - 公司预计2024财年总运营费用约在2.6亿 - 2.7亿美元范围内[39] 各条业务线数据和关键指标变化 - RYTELO在美国上市的第一个完整季度，实现了2820万美元的净产品收入，超出预期，需求逐月增加，第三季度表现超出预期，来自388个订购中心的需求，约占关键目标账户的45%[8][21] - 公司的IMpactMF试验（针对复发/难治性骨髓纤维化的伊美司他3期试验）截至2024年8月约有70%的入组率，根据最新的入组和死亡率规划假设，预计2026年初进行中期分析，2027年初进行最终分析[16] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，约70%负责美国参保人群的付款人已为RYTELO制定了符合其FDA标签、临床试验和/或NCCN指南的医疗保险政策，2024年10月公司的永久J - code已发布，并于2025年1月1日生效[23][24] - 在欧洲，公司相信欧洲药品管理局（CHMP）对RYTELO在低风险MDS的营销授权申请审查可能在2024年底或2025年初完成，若获得批准，计划2026年开始在部分欧盟市场将RYTELO商业化[11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目前的主要重点是继续保持第三季度取得的初步成功，将RYTELO推广给更多符合条件的低风险MDS患者，最大限度地把握美国市场的机会[10] - 公司计划利用在美国的上市经验，为2026年及以后在部分欧盟国家的商业化做准备，目标是在优先国家优化伊美司他的患者获取和收入[30] - 公司认为其强大的知识产权（IP）地位是RYTELO长期商业价值主张的基础，在美国可提供独家经营权至2037年8月[9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对RYTELO在美国市场的初步商业表现感到满意，包括净产品收入、需求增长、付款人覆盖等方面，对产品在美国和欧洲（若获得批准）的长期增长充满信心，认为RYTELO有潜力成为低风险MDS治疗范式中符合条件患者的标准治疗方案的一部分[62] - 管理层认为IMpactMF试验（针对复发/难治性骨髓纤维化）如果结果积极，伊美司他可能改变这种高未满足需求且生存率低的患者群体的治疗格局，代表着巨大的商业机会[17] 其他重要信息 - 公司完成了合成版税交易和债务融资交易，共获得2.5亿美元总收益，包括与Royalty Pharma的1.25亿美元上限合成版税协议，以及与Pharmakon Advisors管理的基金的2.5亿美元承诺的高级担保债务融资，已借入1.25亿美元用于偿还现有债务，新债务融资还可再获得1.25亿美元[13][14] - 公司认为版税协议结构清晰灵活，无到期日、无强制还款或经济棘轮条款，债务融资的利率为每年5.75%加上三个月期担保隔夜融资利率（SOFR），设有3%的SOFR下限，无预定摊销付款，2029年到期时偿还所有未偿本金，无财务契约[41][44] - 基于当前运营计划和假设，公司认为现有的现金、现金等价物和有价证券（包括协议下收到的预付款和RYTELO在美国销售的预期收入）足以满足至少未来12个月的预计运营需求[45] 问答环节所有的提问和回答 问题: 鉴于本季度的情况，如何看待未来几个季度或明年的增长节奏，增长假设和RYTELO的最终市场如何体现在版税交易条款中[65] - 回答: 在增长节奏方面，公司期望在所有患者群体中实现稳定持续的增长，但目前不提供具体指导，在版税交易条款方面，公司使用当前内部预测来确定和协商条款，这是一个竞争激烈的过程，对结果很满意[67][68] 问题: 能否澄清投资者应如何看待版税百分比税率以及上限乘数，以及现金跑道预期[70] - 回答: 公司认为版税协议的利率具有竞争力，重点在于1.65的上限，基于当前计划和内部收入预测，有信心在达到销售峰值前达到该上限，在现金跑道方面，基于当前计划，有情景可在不进行额外股权融资的情况下实现收支平衡，目标是维持12个月的现金[70][72] 问题: 提到的稳定增长是指患者数量的绝对增长还是增长率，目前接受治疗的患者主要是二线还是三线患者，其中有多少之前使用过来那度胺[75] - 回答: 公司期望在所有患者群体（包括一线ESA不合格、二线和三线患者）以及学术和社区环境中的增长，目前388个目标账户已下单，随着时间推移将增加处方的广度和深度[77] 问题: 能否阐述本季度库存的影响，是否提供患者起始数量，中心的广度和深度情况对产品试用、采用的影响以及是否反对一次性大量用药[78] - 回答: 库存方面，处于2 - 4周的正常范围，在患者起始数量方面，由于市场特性无法提供准确数据，在中心的广度和深度方面，目前处于上市初期，早期看到广度，随着时间推移将看到深度的增加，公司未对一次性大量用药进行建模，期望稳定持续的增长[80][81][82][83] 问题: 能否讨论一些关于输血减少和安全性方面的初始现实世界经验，是否与IMerge研究的数据一致，luspatercept进入一线治疗对产品上市的影响以及是否看到更多一线使用过luspatercept的患者[85] - 回答: 目前上市还相对较早，从实地和市场研究得到的见解来看，性能和现实世界经验与临床试验一致，luspatercept进入一线治疗会竞争一线患者，但公司差异化的产品特性使其有望在二线成为标准治疗方案，仍有一线ESA不合格的患者群体可竞争[86][87] 问题: 能否谈谈学术和社区处方者之间的利用率分配，现实世界中的剂量管理与IMerge相比如何[89] - 回答: 社区和学术之间的分配比例约为65/35，目前从医生处得到的信息是，现实世界中的血细胞减少管理与临床试验中一样好，公司有很多努力来支持与RYTELO相关的血细胞减少管理[91] 问题: 能否给出本季度的毛 - 净数字，以及排除版税影响后的稳态商品销售成本（COGS）假设[92] - 回答: 公司继续将毛 - 净数字指引在两位数中间范围，第三季度约为14%，预计随着销量增加和组合审查会略有上升，在COGS方面，一旦库存相关费用处理完，预计未来全负荷COGS为中个位数[93][94] 问题: 为什么选择版税和债务结构而不是更简单的股权融资，目前看到的患者月度依从率或持续率情况以及与临床试验的一致性[95][97] - 回答: 选择这种结构是因为这是一个竞争激烈的过程，综合考虑了债务规模、保留早期销售份额、偿还现有不利条款债务、减少对股权市场的依赖等因素，目前上市还早，暂时无法提供患者月度依从率或持续率数据，但预计与临床试验更一致[95][97] 问题: 有了额外资本后，是否有计划进一步扩大在美国的销售，关于盈利能力的假设是否包括骨髓纤维化[99] - 回答: 选择这种混合结构是为了灵活性，可用于投资RYTELO的冗余和第二供应商、支持美国商业化、为欧盟潜在上市做准备并保持12个月以上的现金，关于盈利能力的假设包括骨髓纤维化[100][102]