业绩总结 - 2021年第三季度收入为140万美元，前九个月收入为1510万美元，其中包括1200万美元的许可收入和310万美元的开发费用收入[116] - 2021年第三季度研发费用为1490万美元，前九个月研发费用为4030万美元[116] - 2021年第三季度一般管理费用为680万美元，前九个月一般管理费用为2000万美元[116] - 2021年第三季度净亏损为2030万美元，前九个月净亏损为4540万美元[116] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场化证券总额为1.143亿美元，无债务[116] - 预计资金使用可持续至2023年[116] 用户数据 - Pegzilarginase在Phase 3临床试验中将精氨酸水平降低了80%，在90.5%的患者中实现了精氨酸水平正常化[21] - Pegzilarginase的全球可寻址市场超过2500名患者，其中1150名患者在监管和上市计划中[20] - 预计在美国有超过250名患者，全球范围内有超过2500名患者存在显著未满足的医疗需求[56] 新产品和新技术研发 - Pegzilarginase获得了美国罕见儿科疾病（PRV资格）、突破性疗法、美国孤儿药和欧盟孤儿药的监管认证[20] - Aeglea的AGLE-177（同型半胱氨酸尿症）和AGLE-325（胱氨酸尿症）正在进行临床试验，预计将为超过30000名和10000名患者提供治疗[13] - AGLE-177在CBS -/-小鼠模型中以每周低至2 mg/kg的剂量显示出显著的生存益处[84] - AGLE-177在毒理学研究中显示出显著降低同型半胱氨酸水平的药理效应[89] - 预计AGLE-177的临床试验在2022年获得数据[92] 市场扩张和并购 - 2021年，Aeglea与Immedica Pharma AB签署了针对欧洲及部分中东国家的许可和供应协议[11] - 计划在2022年上半年提交美国生物制品许可申请（BLA）和欧盟市场授权申请（MAA）[11] - 公司正在与医疗保健专业人士（HCP）和患者社区合作，以加速诊断和提高对ARG1-D的认识[60] 未来展望 - 预计2022年上半年提交生物制剂许可申请（BLA），并计划请求优先审查[49] - Aeglea在2021年宣布的积极顶线数据为未来的市场推广奠定了基础[21] 负面信息 - Pegzilarginase治疗组患者中，85.7%出现任何治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组为100%[27] - Pegzilarginase治疗组中，19.0%患者出现严重不良事件（SAE），安慰剂组为36.4%[27] - 在12周和24周的GMFM-E评分中，Pegzilarginase组的平均变化未达到统计显著性（p=0.0568和p=0.1087）[40]