财务状况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为1.3041亿美元，且无债务[10] - 预计资金可持续到2023年[10] - 2021年第二季度公司收入为1370万美元，其中包括1200万美元的许可收入和170万美元的开发费用收入[98] - 2021年第二季度研发费用为1360万美元，六个月累计研发费用为2540万美元[98] - 2021年第二季度公司净亏损为680万美元，六个月累计净亏损为2500万美元[98] 产品研发与临床试验 - Pegzilarginase针对的市场地址患者超过2500人[13] - AGLE-177针对的市场地址患者超过30000人[13] - Cystinuria的研究患者地址市场超过10000人[13] - Pegzilarginase在Phase 1/2试验中显示出良好的安全性，约1,850剂次已被施用[25] - 56周分析中，85%（11/13）的患者为临床应答者[47] - 主要终点为血浆精氨酸减少，次要终点包括临床结果、安全性和药代动力学[46] - 32名患者参与了随机2:1（pegzilarginase:安慰剂）的试验，给药周期为24周[46] - AGLE-177的临床试验正在进行中，预计招募16-20名患者[76] - AGLE-177的预临床研究显示，降低血浆同型半胱氨酸水平可改善与疾病相关的异常[94] 临床结果与市场需求 - 在20周分析中，Pegzilarginase治疗后中位数血浆精氨酸水平为112µM，减少了277µM[21] - 在56周分析中，10/13名患者的血浆精氨酸水平达到了正常范围（40-115µM）[21] - 13/13名患者的血浆精氨酸水平达到了目标范围（<200µM）[21] - 预计全球有超过2,500名患者，且患者识别速度超过相关基准[36] - 目前没有有效的治疗方案可用，市场需求显著[47] 风险与不确定性 - 公司在快速变化的竞争环境中运营，面临多种已知和未知的风险和不确定性[4] - 主要不良事件为过敏反应和高氨血症，均为可预期和可管理[25] 未来展望 - 公司在ARG1-D的Phase 3关键试验中已完成入组，预计在2021年第四季度发布顶线数据[16] - 预计在2021年第四季度发布顶线结果[46] - AGLE-177的治疗目标是将血浆同型半胱氨酸浓度降低到安全水平，同时保持正常营养[63]