业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司“非GAAP”现金、现金等价物和可交易证券总额为1.6611亿美元（无债务）[3] - 2020年第三季度净亏损为1800万美元，九个月累计为5820万美元[104] - 2020年第三季度研发费用为1250万美元，九个月累计为4390万美元[102] - 2020年第三季度管理费用为570万美元，九个月累计为1480万美元[103] - 预计资金可持续到2023年[3][104] 用户数据 - 目前已识别出超过250名Arginase 1缺乏症患者，主要集中在美国和EU5地区[32] - 全球市场中，Arginase 1缺乏症的遗传分析显示可接触患者约为2500人[32] - 预计在美国和欧盟4国及英国中，B6非应答型患者的估计患病率约为6000人[44] - 目标患者群体超过5000人，满足未满足的医疗需求[93] - 预计在38个可接触市场中，经典同型半胱氨酸尿症的估计患病人数超过30000人[44] 新产品和新技术研发 - Pegzilarginase在Arginase 1缺乏症患者中，56周分析显示，11/13（85%）患者在临床反应评估中达到改善[22] - 在56周分析中，患者的中位数血浆精氨酸水平为99µM（正常范围为40-115µM），10/13患者的血浆精氨酸水平达到正常范围[20] - Pegzilarginase的催化活性为818 mM^-1 s^-1，显著高于PEG化的天然人精氨酸酶1的44 mM^-1 s^-1[126] - Pegzilarginase在单剂量1 mg/kg下，能够有效降低循环中的精氨酸水平[129] - AEB5100项目在预临床模型中证明降低血浆半胱氨酸可降低尿液半胱氨酸水平，并减少肾结石形成[95] - ACN00177在CBS -/-小鼠模型中显示出显著降低总血浆同型半胱氨酸的效果[60] - 预计将加速ACN00177的开发进程，迅速推进至第三阶段试验[65] 市场扩张和并购 - 公司计划建立美国商业组织，设立约10名现场销售人员和5名患者接入团队[136] - 公司正在进行全球商业权的谈判，并与外部合作伙伴进行讨论[136] 未来展望 - 预计在PEACE试验中，主要终点为血浆精氨酸减少，次要终点为临床反应评估[29] - 目前已完成约70%的目标入组，目标为30名患者[31] - 治疗相关不良事件的发生率随着时间的推移而降低，给药周期为24周[38] 负面信息 - 目前对精氨酸酶1缺乏症的治疗效果不佳，主要依赖饮食限制，导致患者病情进展和早期死亡[120] - 目前的同类疾病管理效果有限，患者在标准治疗下的非依从性和耐受性差[45]