业绩总结 - 截至2019年9月30日，Aeglea的现金和可市场证券为9020万美元，且无债务[3] - 2019年第三季度研发费用为1780万美元，九个月累计为4700万美元[104] - 2019年第三季度管理费用为430万美元，九个月累计为1140万美元[105] - 2019年第三季度净亏损为2160万美元，九个月累计为5680万美元[106] - 截至2019年11月1日，流通股数为2900万股[107] - 预计资金可支持至2021年第一季度[107] 用户数据 - Pegzilarginase在20剂治疗后，79%的患者被定义为临床反应者，基于至少1个MCID的改善[16] - Pegzilarginase治疗后，患者的血浆精氨酸水平中位数从基线减少274µM，且在开放标签扩展阶段持续控制[14] - 6分钟步行测试（6MWT）中，7名应答者的平均行走距离增加了66米[126] - GMFM-D评估中，5名应答者的平均最小临床显著变化（MCID）为1.84倍，范围为1.21倍至3.33倍[126] - GMFM-E评估中，5名应答者的平均MCID为4.79倍，范围为1.67倍至8.33倍[126] 未来展望 - 预计在2021年第一季度完成PEACE试验的入组，届时将公布顶线结果[48] - Aeglea计划在2020年第二季度启动ACN00177的1/2期临床试验[97] - 针对阿根酸酶1缺乏症的市场机会，全球患者识别策略正在取得进展，预计将继续产生显著结果[43] - 新的基因分析表明，阿根酸酶1缺乏症的患病率显著高于之前的估计，地址市场超过2500名患者[45] - Aeglea的ACN00177项目针对同型半胱氨酸尿症，预计有超过5000名患者[53] 新产品和新技术研发 - AEB4104项目候选药物在前临床模型中降低了血浆总同型半胱氨酸(tHcy)水平[65] - AEB4104项目候选药物在18周后实现100%生存率，且与对照组相比，p值小于0.0001[68] - AEB5100项目在前临床模型中证明降低血浆半胱氨酸可降低尿液半胱氨酸水平并减少肾结石形成[96] - Pegzilarginase在20剂量下与基线相比，精氨酸水平显著降低，p值小于0.001[96] 负面信息 - 所有患者中，30岁时的死亡率为23%[58] - B6非响应患者中，镜片脱位风险约为50%[61] - B6响应患者中，骨质疏松症风险约为25%[61] 其他新策略 - Aeglea的目标是成为领先的人类酶公司，致力于满足高未满足医疗需求的患者[99] - Aeglea的管线涵盖多个罕见遗传疾病，全球商业权利覆盖整个管线[6]