财务状况 - 截至2019年9月30日，公司现金及可市场证券总额为9020万美元，且无债务[3] - 2019年第三季度研发费用为1780万美元，九个月累计为4700万美元[88] - 2019年第三季度一般管理费用为430万美元，九个月累计为1140万美元[89] - 2019年第三季度净亏损为2160万美元，九个月累计为5680万美元[90] - 预计资金可支持运营至2021年第一季度[90] 临床试验与研发进展 - Pegzilarginase在20剂量下与基线相比，统计学上显著降低了精氨酸水平（p<0.001）[9] - 在临床试验中，经过20剂量治疗后，临床反应率达到79%[17] - 预计在2021年第一季度将公布PEACE试验的顶线数据[13] - AEB4104针对同型半胱氨酸尿症的IND/CTA申请预计在2020年第一季度提交[9] - AEB5100针对胱氨酸尿症的IND/CTA申请预计在2020年下半年提交[9] - AEB5100候选药物在小鼠模型中显著减少肾结石形成[85] - 在65%水摄入限制的模型中，尿液中半胱氨酸浓度在28天内变化显著[82] - AEB5100项目的研究仍在进行中，显示出良好的预防效果[85] 用户数据与临床反应 - 在20剂量下，79%的患者（11/14）被定义为临床反应者，基于至少在6MWT、GMFM-D或GMFM-E评估中达到≥1 MCID的改善[21] - 在最后4个使用PEACE标准的患者中，血浆精氨酸水平从基线的363 µM降至108.5 µM[21] - 6分钟步行测试（6MWT）基线为174米，经过20剂量后提高至176米[21] - GMFM-D评分从基线的21分提高至27分，提升幅度为1.8倍[21] - GMFM-E评分从基线的27分提高至35分，提升幅度为2.9倍[21] 认证与市场机会 - Pegzilarginase获得FDA的突破性疗法认证，并且获得了孤儿药认证和快速通道认证[13] - AEB4104项目针对的患者群体超过5000人，且目前缺乏有效治疗方案[40] - 目前在美国50个州中，有34个州提供新生儿筛查以诊断精氨酸酶缺乏症[13] 资金筹集与股本 - 公司在2019年2月成功筹集6900万美元的公开增发资金[9] - 2019年11月1日，流通股数为2900万股[86]