业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金及可市场证券总额为1.07亿美元，且无债务[3] - 2019年第二季度研发费用为1480万美元，管理费用为380万美元，净亏损为1800万美元[84] - 2019年上半年研发费用为2920万美元，管理费用为710万美元，净亏损为3520万美元[84] - 预计资金可持续到2021年第一季度[84] 用户数据 - Pegzilarginase在Phase 1/2临床试验中显示出79%的临床应答率，且在20剂量下与基线相比，精氨酸水平显著降低（p<0.001）[8] - Pegzilarginase在20剂量下的临床反应率为79%（11/14）[24] - 从基线到20剂量，血浆精氨酸水平中位数减少274µM，且在OLE中保持良好控制，最后4个患者的中位数为116µM[19] - 在20剂量后，6分钟步行测试（6MWT）中，反应者（n=7）平均步行距离增加66米[23] - GMFM-D评估中，反应者（n=5）平均最小临床重要差异（MCID）为1.84倍，范围为1.21倍至3.33倍[23] - GMFM-E评估中，反应者（n=5）平均MCID为4.79倍，范围为1.67倍至8.33倍[23] - Pegzilarginase在16名患者中共施用超过650剂，平均每名患者41剂[32] 新产品和新技术研发 - AEB4104在IND启用研究中，预计人用剂量约为1.0 mg/kg，生物利用度约为80%[8] - AEB5100在IND启用研究中，已建立降低血浆半胱氨酸水平的前临床概念，以减少肾结石形成[9] - AEB5100在6周的治疗后显著减少了肾结石的形成[83] - AEB5100在小鼠模型中表现出有效的肾结石减少效果[81] - AEB4104的临床试验设计和监管反馈预计在2019年下半年完成[10] - AEB5100的剂量反应和生物利用度数据预计在2019年第四季度发布[10] 市场扩张和并购 - Pegzilarginase获得FDA的突破性疗法认证，并已在PEACE试验中开始首位患者给药[8] - PEACE试验为全球单一关键试验，计划招募30名患者，随机分配比例为2:1（pegzilarginase:安慰剂）[43] - PEACE试验的首位患者于2019年6月开始接受治疗[24] - 预计2021年第一季度将发布PEACE试验的顶线数据[10] - 预计2021年第一季度将公布PEACE试验的顶线结果[44] 其他新策略和有价值的信息 - 公司于2019年2月成功融资6900万美元[8] - 公司在罕见儿科疾病方面获得了优先审评资格[8] - 公司拥有其产品管线的全球权利[84] - 截至2019年8月1日，流通股本为2890万股[84] - 2019年6月30日的现金和市场证券中包括150万美元的限制现金[85]