业绩总结 - 截至2019年3月31日，公司现金及可市场证券为1.237亿美元，且无债务[3] - 2019年第一季度的研发费用为1440万美元，较2018年同期的690万美元增长了108.7%[76] - 2019年第一季度的净亏损为1720万美元，相较于2018年同期的810万美元增加了112.3%[76] - 预计资金可持续到2021年第一季度[76] 临床试验与研发进展 - 在ARG1-D的关键3期PEACE试验中，首位患者已开始接受治疗[7] - 在1/2期试验中，使用pegzilarginase治疗的患者中，有67%（8/14）在8周内显示出临床改善，且血浆精氨酸显著降低（p<0.001）[7] - AEB4104在同型半胱氨酸尿症的IND启用研究中，预临床模型显示100%存活率[7] - AEB5100在胱氨酸尿症的IND启用研究中，能够降低血浆和尿液中的胱氨酸水平，并减少肾结石形成[7] - Pegzilarginase在20剂后，血浆精氨酸水平从基线的363 µM降至93.1 µM，显示出显著的控制效果[25] - 在6分钟步行测试（6MWT）中，患者的步行距离从基线的174米增加到176米，显示出轻微改善[25] - GMFM-E评分从基线的27分提高至35分，提升幅度为2.9倍[25] - 在临床试验中，100%的患者（5/5）在20周内有临床反应，57%的患者（8/14）在8周内有反应[39] - 超过300次输注中，83%的输注持续时间不超过30分钟，表明治疗的高效性[23] - 8名患者中，8名在试验结束时低滴度抗药物抗体（ADA）均未检测到[23] - 主要终点为血浆精氨酸降低，达到97.9%的概率满足p<0.05的标准[29] - PEACE试验的首位患者于2019年6月接受治疗，预计在2021年第一季度公布顶线结果[39] - AEB4104在预临床模型中显示出100%的生存率，且在18周后逆转严重肝脏异常[52] - AEB5100在6周的治疗中显著减少了肾结石的形成[75] - 在AEB5100的治疗下，SIc3a1-/-小鼠的肾结石数量减少[75] - 276次输注后未报告任何输注反应，所有不良事件均为3级或以下[81] - 在肿瘤缺乏ASS1表达的情况下，抗肿瘤活性更强[91] 未来展望 - 预计2019年9月将公布约14名患者的1/2期20次重复剂量数据[8] - 预计2021年第一季度将公布PEACE关键3期试验的顶线数据[8] - 预计2020年第一季度将提交AEB4104的IND/CTA申请[8] - 预计2020年下半年将提交AEB5100的IND/CTA申请[8] - 预计2020年上半年将发布小细胞肺癌的二期组合数据[93] 融资与市场扩张 - 公司于2019年2月成功融资6900万美元[7] - 该公司在患者识别方面取得显著进展，患者数量从2017年的50人增加到2018年的170人[34]