财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损2980万美元（每股0.70美元），2023年第三季度净亏损1840万美元（每股0.83美元）[32] - 2024年第三季度非GAAP调整后净亏损为2760万美元（每股0.65美元），2023年第三季度非GAAP调整后净亏损为1730万美元（每股0.78美元）[33] - 2024年第三季度研发费用为2760万美元，2023年第三季度为1750万美元[34] - 2024年第三季度一般和管理费用为250万美元，2023年第三季度为140万美元[35] - 2024年第三季度经营活动净现金使用2060万美元，2023年第三季度为1270万美元[36] - 2024年9月30日现金、现金等价物和短期投资约2.641亿美元，2023年12月31日为1.806亿美元[36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在临床开发方面，VIKTORIA - 1试验PIK3CA野生型队列已100%入组，PIK3CA突变队列入组按计划进行，预计2025年第一季度末或第二季度报告野生型队列的顶线数据，2025年下半年报告突变队列的顶线数据[8][12][13] - VIKTORIA - 2试验预计2025年第二季度入组第一名患者，前期将进行12 - 36名参与者的安全导入研究[24][26] - 正在进行的Ib/II期试验评估转移性去势抵抗性前列腺癌患者，预计2025年第二季度报告初步数据[9][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未涉及，无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进gedatolisib的临床开发，认为同时阻断雌激素、细胞周期蛋白D1 CDK4/6和PI3K、AKT mTOR这三个相互关联的信号通路对于优化抗肿瘤控制是必要的，包含gedatolisib的三联疗法有望建立新的治疗标准[19][20][21] - 公司将在12月的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示1个临床海报和2个非临床海报[30] - 面对不断发展的治疗格局和新的潜在疗法，公司认为其目前寻求的gedatolisib的适应症是内分泌治疗敏感患者，与其他疗法针对的患者群体有所区别，且不同试验的患者基线特征、入组情况等因素会影响数据解读和比较[43][49][50][51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对gedatolisib的潜力持乐观态度，如果最终获得FDA批准，仅二线和延迟适应症的峰值收入潜力可能超过20亿美元[23] - 公司认为gedatolisib的安全性可能有利于其在未来治疗格局中的定位，治疗相关的停药率较低，且在Ib期研究中未接受预防性治疗的情况下结果仍令人鼓舞，在III期试验中预计会有更好的安全性表现[16][17][18] 其他重要信息 - 公司在财报中使用非GAAP财务指标，管理层用其进行战略决策、预测未来结果和评估当前业绩，可在新闻稿中找到与GAAP财务指标的调节表[6] 问答环节所有的提问和回答 问题：关于时间线更新是否主要由事件率驱动，是否有关于事件率的更多见解，以及是否与患者基线特征有关，时间线的变化是否与入组比预期慢有关？ - 回答：更新主要与事件发生率有关，与入组无关，公司目前比8月报告时的预期进展略快，事件率受患者对治疗的反应影响，目前无法按端点跟踪事件，只能整体跟踪并尝试预测何时达到两个主要端点的界限[39][40] 问题：罗氏的inavolisib与palbociclib和fulvestrant联合批准对gedatolisib在二线（如果获批用于突变人群）的使用有何影响？ - 回答：该研究结果支持公司的假设，即抑制三个通路是有益的，公司目前寻求的gedatolisib的适应症是内分泌治疗敏感患者，预计inavolisib的批准不会影响公司在二线治疗的患者群体，公司的VIKTORIA - 2研究将直接针对罗氏研究中的人群，但公司的研究将纳入100%符合条件的内分泌治疗耐药患者，而罗氏研究仅纳入约20%[42][43][44] 问题：在圣安东尼奥会议上的更新分析重点是什么，是否认为会议上的口服SERD和CDK双药组合是可能与gedatolisib竞争的新组合疗法，在分析会议数据时有何考虑？ - 回答：在圣安东尼奥会议上，公司将展示三个海报，更新Ib期研究患者的延长随访情况，提供有助于理解gedatolisib机制及其对关键代谢功能影响的信息，还将进行支持两项乳腺癌研究的一般活动，会跟踪口服SERD的III期数据等，由于不同研究的患者群体可能存在差异，需要根据入组患者的基线特征和数据呈现方式，对可能与公司二线治疗人群相对应的亚组进行评估，同时要考虑某些可能影响患者对治疗反应的特征，尽可能对数据进行标准化以进行跨试验比较[46][47][48][49][50][51][52] 问题：希望了解在野生型三联和双联中希望看到的绝对mPFS数值，以对突变人群的成功有最高的信心，以及对控制臂的期望，考虑到EMBER - 3数据即将发布，如何看待从中的解读，特别是控制臂？ - 回答：公司希望看到两年的mPFS，但不便提供预测，可参考Ib期研究结果，且III期研究入组的患者群体预后可能比Ib期更好，公司认为相对于对照组3个月的中位PFS差值是有意义的，越多越好，对于控制臂，过去的研究中fulvestrant的平均结果约为3个月，范围在2 - 3.5个月，考虑到EMBER - 3研究的入组标准包括CDK4/6初治患者和已接受治疗患者，其意向性治疗mPFS报告可能难以解释，因为在大多数发达国家CDK4/6治疗是一线标准，混合人群的结果对研究后CDK患者结果的研究者不一定有用，但仍需等待结果[54][55][56][57][58][59][60][61] 问题：鉴于VIKTORIA - 1已完全入组第一个队列，谈谈对VIKTORIA - 2的入组期望，考虑到从VIKTORIA - 1站点获得的经验以及从研究者那里听到的关于VIKTORIA - 2的兴奋点？ - 回答：VIKTORIA - 1中的站点愿意参与VIKTORIA - 2研究，新站点也熟悉Ib期数据和患者未满足的需求，一线患者研究通常更容易入组，公司认为VIKTORIA - 2的入组率至少与VIKTORIA - 1一样好，甚至可能更好，目前公司正在按计划选择站点、进行监管工作，有望在第二季度入组第一名患者[63][64][65]