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Neurogene(NGNE) - 2020 Q4 - Earnings Call Transcript
NeurogeneNeurogene(US:NGNE)2021-03-26 07:22

财务数据和关键指标变化 - 2020年末现金及现金等价物为1.926亿美元,2019年为1.431亿美元,同比增长主要因2020年7月完成普通股发行,净收益7130万美元 [26] - 2020年研发费用为2430万美元,2019年为440万美元,增长主要源于NL - 201的新药研究申请相关活动及对从头蛋白平台其他技术的投资 [27] - 2020年一般及行政费用为1720万美元,2019年为1880万美元,2019年费用较高是因Aquinox与Neoleukin合并产生一次性费用 [28] - 2020年出售加拿大子公司Aquinox Canada获得一次性收益780万美元,减少了当年运营亏损,2020年净亏损3330万美元,2019年为6940万美元,2019年净亏损较高主要因Aquinox - Neoleukin合并产生的在研研发费用 [29] - 2020年调整后运营现金消耗约3500万美元,基于当前运营计划,公司认为手头现金足以支持运营至2023年 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫疗法NL - 201 - 完成临床前开发并在美国和澳大利亚提交监管申请,2021年1月7日收到FDA临床搁置信,公司正尽快解决问题,预计2021年上半年解除搁置并开始患者招募 [9][13] - 首次人体临床试验将聚焦静脉单药治疗,针对最多120名复发或难治性实体瘤患者,评估多种给药方案和剂量水平,确定推荐给药方案后将招募特定适应症扩展队列 [14] - 计划在2021年底前开展局部给药研究,以提高肿瘤微环境中的药物浓度并降低全身暴露风险 [15] 新冠蛋白NL - CVX1 - 作为ACE2诱饵,高亲和力结合SARS - CoV - 2刺突蛋白,阻止病毒与受体ACE2结合并阻断细胞进入,已在体外预防多种人类细胞系感染,鼻内给药可保护仓鼠免受SARS - CoV - 2感染的严重后果 [18][19] - 团队在不到三个月内开发出该分子,目前正在评估其对SARS - CoV - 2新变种的抗性,并计划进行首次人体试验 [20] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 2021年公司预计向临床开发过渡,优先事项包括解决NL - 201临床搁置问题并启动首次临床试验、开发未来新药研究申请候选药物、投资员工和企业文化 [10] - 专注于扩展计算方法的能力和复杂性,研究重点包括选择高影响力靶点、拓宽免疫肿瘤疗法的治疗指数、增加对从头蛋白的理解,预计在2021年下半年公布一个或多个研究项目的数据 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司作为上市公司的第一年,尽管面临疫情挑战,团队规模翻倍并在西雅图设立新总部 [8] - 2021年公司将迎来激动人心的一年,期待启动主要肿瘤产品候选药物的临床试验,继续推进从头蛋白研究并扩大开发管线 [31] 其他重要信息 - 2020年底公司约有70名全职员工,大部分增长发生在研究和临床领域,预计2021年继续增长 [23] - 2020年10月任命Holly Vance为总法律顾问,9月Martin Babler加入董事会 [24][25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于解决NL - 201临床搁置问题的信心来源及年底是否可能有额外生物标志物数据和关注的生物标志物 - 自收到FDA问题通知后,公司一直在努力解决与使用方法测试相关的具体问题,这些问题不涉及临床试验中的检测或需长时间重复的制造、毒理学等问题,公司认为问题较为直接,有信心在数月内解决,预计在澳大利亚和美国启动试验 [36][37] - 公司将在有足够有意义的信息时公布数据,目前预计在2022年公布 [38] - 关注的生物标志物包括药代动力学、免疫原性、靶细胞增殖变化以及肿瘤和肿瘤微环境的变化 [40] 问题2: NL - 201试验延迟对整体研发方法的影响及对平台验证和分子精度的影响 - 审查中提出的问题仅针对NL - 201,因其是首次用于人体的强效免疫激动剂,审查人员希望看到更高的精度,不会对公司其他产品组合或未来项目产生影响 [46] - 正在进行的检测与测量极少量蛋白质有关,与分子设计和作用机制的精度无关,该精度不存在问题 [47] 问题3: 局部给药与静脉给药的开发计划及COVID - 19项目如何应对病毒变种 - 局部给药可使局部药物浓度更高,全身浓度更低,有多种给药方式,目的是获得强烈的局部反应,可能产生远隔效应,有助于了解药物活性是由局部激活还是全身激活驱动,为未来分子设计提供参考,该试验将补充系统给药的研究结果 [53][54][55] - NL - CVX1设计时旨在精确模拟ACE2与刺突蛋白受体结合域相互作用的部分,即使病毒变异,仍需结合ACE2进入人体细胞,该蛋白可与ACE2竞争结合,新变种若更具传染性,应与NL - CVX1结合更紧密,病毒难以逃避该蛋白并结合ACE2,但仍需根据变种情况进行实证测试 [56][57]