财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，现金、现金等价物、短期和长期投资总计1.296亿美元，而截至2019年12月31日为1.431亿美元 [25] - 2020年第二季度研发费用为480万美元，2019年第二季度为贷方200万美元，增长主要与NL - 201的开发和对从头蛋白质平台的持续投资有关 [25] - 2020年第二季度一般和行政费用从2019年第二季度的240万美元增至490万美元，增长主要是由于合并后在这方面的投资 [26] - 2020年第二季度净亏损为970万美元，2019年第二季度净亏损为1000美元，主要是由于2020年与公司主要候选药物NL - 201相关的成本增加 [27] - 7月完成约320万股普通股和可购买170万股的预融资认股权证的公开发行，扣除包销费用和开支后，公司净收益约7140万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 癌症免疫疗法NL - 201 - 预计在2020年底前提交新药研究申请（IND） [7][12] - 临床前数据显示，NL - 201能刺激和扩增CD8阳性T细胞和NK细胞，在低剂量下有高CD8与Treg比率，对免疫抑制调节性T细胞影响小，有显著治疗窗口 [13] - 在多种同基因肿瘤模型中，NL - 201在耐受剂量下有明显抗肿瘤活性，GLP毒理学研究中各剂量水平均未观察到低血压，在非人灵长类动物中五周给药后免疫原性极小，且检测到的免疫反应不影响药效学活性 [14] 其他业务 - 研究团队开发出能在体外中和SARS - CoV2感染哺乳动物细胞的全新诱饵蛋白，初步结果已上传至bioRxiv，论文正在同行评审中 [21][22] - 有多个早期研究项目，包括免疫途径的激动剂或拮抗剂，尤其关注开发用于治疗自身免疫疾病的强效和超稳定炎症抑制剂，以及扩大强效免疫激活剂治疗窗口的分裂技术，预计明年宣布另一个项目 [19][20] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划对NL - 201开展多项临床试验，包括不同适应症、早期治疗线以及与多种标准疗法的联合试验，待证明单药治疗的安全性、耐受性和抗肿瘤活性后启动 [18] - 计划明年开展NL - 201局部给药试验，以提高肿瘤微环境中的药物浓度，降低全身毒性和免疫原性风险 [16][17] - 公司认为从头蛋白质作为治疗药物的领域处于早期阶段，希望凭借专业知识和经验在该领域保持领先地位 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管今年情况特殊且具有挑战性，但公司团队高效且取得巨大进展，关键供应商能继续运营并支持计划的监管提交和即将开展的临床试验 [7][11] - 基于当前运营计划和7月融资完成情况，公司认为手头现金足以支持运营至2023年 [27] 其他重要信息 - 自3月以来，公司针对COVID - 19疫情调整公司和研究活动，非必要员工在家工作，关键研发工作继续进行并遵循相关指南 [10] - 6月，Erin Lavelle加入公司董事会，她在生物制药行业有丰富战略和运营经验 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：年底前是否会有NL - 201的额外临床前数据？为何初始研究未包括膀胱癌？该试验明年晚些时候是否会有初始数据？ - 公司正在收集NL - 201的大量额外临床前数据，会在适当时间和医学会议上公布；初始选择肾细胞癌和黑色素瘤是因为IL - 2在这些领域有明确活性，不排除考虑其他适应症；预计明年可能有该试验的初始数据，但具体时间取决于患者招募速度 [38][41] 问题2：SARS - CoV2资产的临床开发路径如何？与其他地方开发的抗体鸡尾酒疗法有何区别？ - 该项目处于早期，暂不准备讨论开发潜力；公司开发的诱饵蛋白方法与疫苗或单克隆抗体不同，旨在构建模仿病毒进入机制的蛋白质，有望抵抗病毒逃逸，且从头蛋白质可局部给药 [46][47][48] 问题3：NL - 201进入IND的剩余活动情况如何？近期现金注入是否改变了NL - 201的优先级？ - 除一些最终分析和报告撰写外，大部分工作已完成，包括分析方法验证、数据收集和CMC活动，目前重点是准备IND提交；现金筹集是为了使公司有能力在多个方向开展NL - 201的开发，该分子有广泛开发潜力 [53][54][55] 问题4：NL - 201的靶向变体与CAR - T药物联合的潜在合作情况如何？NL - CVX1是考虑对外授权还是自行开发？该方法对其他传染病的开发前景如何？ - 已有多家CAR - T和其他细胞疗法公司表现出兴趣，但公司想先了解NL - 201单药治疗的安全性再开展更多合作；对于NL - CVX1，公司正在与潜在合作伙伴沟通，考虑寻找能加速其开发和扩大规模的伙伴；从头蛋白质设计方法在其他有结构信息可了解病毒进入机制的传染病中有应用潜力 [61][62][65] 问题5：NL - 201一期试验的起始剂量如何确定？是否已与FDA就IND进行沟通？所选初始适应症（黑色素瘤和RCC）的患者是否有检查点治疗经验要求？ - 公司不评论与监管机构的互动，对IND申请材料有信心；NL - 201与天然IL - 2不同，半衰期更长、暴露量更大、对目标细胞更有效，起始剂量可能较低且仍有生物和治疗活性；一期试验将在晚期和难治性病例中测试药物，要求黑色素瘤和肾细胞癌患者接受过检查点抑制剂治疗 [69][70][73]