纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物医药研发行业，尤其是小分子药物研发领域 [1][2][3] - 公司：成都先导，2012 年成立于成都，是一家生物医药研发的高新技术企业，总部位于成都天湖国际生物城，全球子公司包括英国的 Vinalis 和美国的 Hedgen，拥有 500 多名员工，具备四个核心技术平台 [10] 纪要提到的核心观点和论据 小分子药物研发面临的问题 - 源头新药发现难：需从浩瀚化学空间中针对特定靶点找到新药起点，且要找到好的起点，这是新药研发核心问题之一 [1] - 临床转化效率低：小分子在临床前评价良好，但临床阶段转化效率差，成药性是严峻挑战 [2] 人工智能在生物医药研发的应用及前景 - 赋能早期药物研发各环节：涵盖靶点发现、验证，分子发现、优化，参数调优等，有望提升药物设计命中率、增加研发成功率、降低成本、缩短周期 [3][4] - 成功案例及技术突破：Alpha Fold 和 Rosetta Fold 在蛋白质结构预测上取得明显突破，是人工智能与生物结合的典型案例 [4] - 数据积累与技术发展推动应用：PTP 数据库数据量和蛋白类型飞速增长，为 AI 提供底层数据；全球算力资源指数级增长，AI 技术如 ChatGPT、DeepSeek 飞速发展，各层面开源数据库积累降低 AI 进入门槛，促使相关产品迭代 [6][7][8] - 改变传统研发模式：行业需求和研发投入增加，促使人工智能在生物医药研发领域短期内产生新产品和尝试，通过不同方式朝着终极目标努力 [9] 成都先导公司情况 - 公司定位与发展思路：愿景是打造创新型生物医药公司，聚焦小分子药和小核酸两类创新药 [10] - 核心技术平台及能力：拥有 DNA 编码化合物库、分子结构和分子片段和结构设计、核酸药的设计和优化、法酵蛋白酵解四个核心技术平台，可根据客户提供的靶点进行创新小分子发现工作，支持从苗头化合物优化到临床化合物的过程及相关事务 [10][11] - DNA 编码化合物库优势：构建了全球最大的小分子实体库，包含 1.2 万亿个小分子，除经典多样性小分子库外，还有多种特定化合物库；推出 OpenDAO 产品包供不同需求客户选择；能覆盖更多化学空间，对挑战靶点筛选效果好，十个靶点筛选有八个可提供功能性活性分子 [13][14] 人工智能与公司技术结合应用 - 增强分子发现平台：结合 DNA 编码化合物库和人工智能技术，利用 AI 特征提取能力处理化合物库产生的数据，拓展化学空间进行新分子发现，找到的分子与原化合物库分子相似度低、属性更好，为项目优化提供帮助 [16][17][19] - AI 分子生成模型应用：与腾讯合作推出 AI 分子生成模型，应用于核心骨架跃迁，用于拓展专利空间和优化 ADMET 属性，已在内部多个项目应用 [20][21] - 多技术综合加速药物研发：综合 Dell、Dell 加 AI、CADD 和 FEP 等技术，在实际项目中从前期筛选确定分子系列，衍生新系列，结合蛋白质结构数据和 FEP 加速分子优化，助力项目研发 [24][25] 公司合作与未来规划 - 与机构合作：与 FTC 合作构建类似 PDD 的技术平台，产生高质量数据集并发布到公共平台；与腾讯合作共享 AI 分子生成模型成果；与众多 MNC、BioTech、科研机构合作，扩大合作范围、向下游延伸，探索新合作模式 [25][26][36] - 未来规划：借助人工智能技术发展和硬件投入，迭代更新新分子创造和发现平台以及化合物优化平台的技术能力，实现更多挑战靶点的分子发现和优化，交付项目、赋能创新药发现 [30] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 数据归属问题：公司与客户签订合同明确，交付项目的 50 - 100 个化合物权益归客户，其余负集信息所有权归成都先导；OpenDAO 产品销售轨段拿出 31 个化合物更开放，与 STC 合作开源出去的只有分子指纹，分子结构数据归成都先导 [34][35] - 合作模式及收入预期：与客户合作从苗头化合物到先导化合物阶段，前期让客户承担大部分成本，产出先导化合物时收取部分 milestone 费用，2024 年下半年开始签约，2025 年可能有商业收入 [39] - CADD 技术作用：虽难明确给出算力指标临界点，但 CADD 技术在药物发现中助力明显，如基于片段的药物研发、激酶类和蛋白酶类药物研发，近八年 SBA 批准药物数量有明显提升 [41][42][43]