财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收为3.636亿欧元，第四季度总营收为1.739亿欧元，其中包括与诺和诺德合作获得的1亿美元前期费用的收入确认 [35] - 2024年第四季度SKYTROFA销量同比增长37%，营收为5850万欧元，2023年第四季度为6420万欧元；剔除有利的销售调整后，该季度营收约为5400万欧元 [32] - 2024年YORVIPATH第四季度营收增至1360万欧元，全年总营收为2870万欧元 [33] - 2024年第四季度研发成本为7930万欧元，2023年第四季度为9090万欧元，下降13%；销售、一般及行政费用为8020万欧元，2023年第四季度为6400万欧元，增加1600万欧元 [36] - 2024年第四季度总运营费用为1.595亿欧元，2023年第四季度为1.549亿欧元，增长3%；全年总运营费用为5.98亿欧元 [37] - 2024年全年净现金财务费用低于100万欧元，净财务费用为7440万欧元，主要由非现金项目驱动 [37] - 截至2024年底，现金、现金等价物和有价证券总计5.6亿欧元，2023年12月31日为3.99亿欧元；加上2025年1月收到的诺和诺德1亿美元前期付款，2024年底现金总计6.55亿欧元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 SKYTROFA - 2024年在美国销量增长84%，实现营收约2亿欧元，在美国生长激素市场占有率达6.5%，占美国长效生长激素市场约45% [10][18] - 2024年第四季度销量环比增长16%，定价稳定 [32] YORVIPATH - 截至2025年2月7日，美国已有908名患者获得处方，涉及约44个州的539名独特处方医生，近80%为新患者 [21] - 已与约35个州的患者进行了报销药品的发货 [22] TransCon CNP - 在关键的ApproaCH试验中，与安慰剂相比，在线性生长和身体比例方面有显著改善，且安全性和耐受性与安慰剂相当 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是全球成功推出YORVIPATH，扩大SKYTROFA在美国成人生长激素缺乏症的标签，同时保持其相对于每日生长激素3倍的溢价净定价，并提交TransCon CNP在美国和欧盟治疗儿童软骨发育不全的批准申请 [31] - 公司将TransCon技术平台拓展到内分泌罕见病以外的领域，与诺和诺德合作开展代谢和心血管疾病项目，成立Eyconis探索眼科治疗，还将该平台扩展到蛋白质降解剂领域 [14][29] - 在生长激素市场，SKYTROFA已成为治疗首选并推动市场增长，有望通过扩大适应症和国际市场推广成为重磅产品；在甲状旁腺功能减退症市场，YORVIPATH有望成为标准治疗方案和数十亿美元级别的产品；在软骨发育不全治疗领域，TransCon CNP有潜力成为同类最佳治疗方案 [10][11][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的关键一年，为2024年及以后的强劲增长和价值创造奠定了基础 [10] - 公司进入2025年时财务状况良好，有能力投资于商业推广和新产品开发，以推动持续的收入增长 [14] - 对YORVIPATH的早期市场需求和报销进展感到满意，预计其将在2025年对公司财务状况产生重大影响，并在长期内成为甲状旁腺功能减退症患者的标准治疗方案和数十亿美元级别的产品 [11][34] - 期待TransCon CNP在软骨发育不全治疗方面取得突破，计划在2025年第一季度提交NDA，第三季度提交MAA [26] 其他重要信息 - TransCon生长激素在美国获FDA批准，在欧盟获欧洲委员会MAA授权，用于治疗儿童生长激素缺乏症；TransCon PTH在美国获FDA批准，在欧盟和英国获营销授权，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症 [7] - 公司预计在2025年第一季度使用约2500万美元来保留约20万股美国存托股票作为库存股 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 908这个数字是否为独特患者，其中EAP和OLE滚存患者的数量，以及保险批准时间是否符合预期 - 908是独特患者注册数；约20%是来自TransCon PTH的EAP或临床试验的现有患者，80%是新患者；四到八周是初步估计，由于药物上市时间短，还需更多时间来确定 [44][45][46] 问题2: YORVIPATH在美国以外的患者数量 - 公司未细分该数字，患者数量正在按预期增加，目前仅在欧洲部分国家全面商业化，在法国有非促销项目，国际市场也在推进中 [48] 问题3: 908份处方中有多少已转化为实际治疗的患者，以及这些患者中曾使用过NATPARA的比例 - 公司缺乏具体数据来准确回答；预计很多患者来自未受标准治疗控制的群体；目前处于报销初期，待有足够数据后会提供确切数字；对报销进展非常乐观，患者广泛分布在约35个州，且大多符合PTH治疗标准 [51][53][54][55] 问题4: 是否仍计划在年中为YORVIPATH提供全年销售指导 - 公司会在对数据有信心时提供指导，具体时间取决于产品推出情况和不同地区的表现；Scott会分享更多底层参数以帮助建立模型 [57][58][59] 问题5: YORVIPATH与支付方的讨论情况，事先授权标准的假设，以及合同或毛净假设；CNP加生长激素组合数据在第二季度的AGV预期 - 与支付方的对话富有成效，重点是药物的临床价值；预计事先授权标准与标签一致，但政策制定还需时间；对于CNP加生长激素组合，由于是首次在软骨发育不全中进行2期试验，且两种化合物作用机制不同，预计分析身高速度可能在5.5% - 6.0% [65][66][70] 问题6: 900多份处方中，病情较严重和较中度患者的比例，以及依从性和初始滴定是否与临床试验一致 - 公司没有患者病情严重程度的注册数据；由于病情最严重的患者更常去看内分泌科医生，所以最初的处方可能更多来自这些患者；美国有1万 - 1.5万未受控制的患者和更多部分受控制的患者，市场仍有很大扩展空间 [77][78] 问题7: 哪些类型的医生在开YORVIPATH处方，是高流量医生还是社区医生；EAP项目中的患者转换为付费药物需要多长时间 - 处方医生分布广泛，涵盖各种类型和各个地区，重点关注治疗患者较多的医生，且已覆盖超过50%的优先医生；与NATPARA的处方医生相比，公司的覆盖范围更广；EAP项目中的100多名患者可能从2月开始转换为商业药物，大部分在3月转换 [85][86][87][83] 问题8: 公司是否仍有望在年底实现现金盈利，驱动因素是什么；YORVIPATH的报销是否会有事先授权 - YORVIPATH将是实现现金盈亏平衡的重要驱动力，其在欧洲的推出强劲，在美国也有良好开端，且是高利润产品；美国市场初期占主导，但全球市场潜力巨大；作为专科产品，预计会有一些基本的事先授权问题，不同国家和地区的计划会有很大差异 [93][94][96] 问题9: 是否仍期望美国每位医生为2 - 3名患者开具YORVIPATH处方，以及后续发展；908份处方中是否有包含在2024年YORVIPATH的销售中 - 目前处于产品推出初期，随着时间推移有望达到预期；12月有少量发货，但对总体销售影响不大，实际上908份处方基本不包含在2024年销售中 [103][105][106] 问题10: 如何考虑YORVIPATH全年不断增长的需求的产能 - 公司拥有强大的供应链，与之前满足高需求的模式相同，会确保不会出现供应短缺的情况 [109][110][111] 问题11: 如何看待美国YORVIPATH处方的节奏，是每周稳定增加还是前期有大量增加；报销方面，已覆盖的处方数量，以及中度和重度患者报销的难易程度和预期 - 公司没有按周细分处方数据，不认为会有大量需求积累，患者是因治疗需求而来；由于处于早期阶段，难以得出有意义的报销模式或趋势，目前在商业和公共支付方都有批准，很多情况是个案处理，几个月后会有更清晰的政策和稳定趋势 [117][122][123] 问题12: SKYTROFA今年夏天成人生长激素缺乏症的PDUFA日期，该市场机会如何；YORVIPATH如何看待今年可能出现的竞争关键数据，以及市场将如何演变 - 成人生长激素缺乏症市场渗透率极低，不到5% - 7%，且每日生长激素治疗负担大；很多患者因脑部疾病导致生长激素缺乏，需要多种激素替代治疗，愿意考虑更简单、注射频率更低的疗法；对于竞争的关键数据，公司关注的一种化合物的关键试验已接近尾声，但该化合物的作用机制与YORVIPATH不同，不能替代激素替代疗法 [127][130][134][135] 问题13: 市场对YORVIPATH全年美国患者数量的共识低于900人，公司对市场全年营收数字的看法；CNP和软骨发育不全项目在提交IND之前是否会进行预试验活动 - 公司暂不提供指导，但会尽快分享建模元素，Scott愿意参与模型讨论；在软骨发育不全项目中，公司正在与监管机构讨论治疗方案是单用TransCon CNP还是与TransCon生长激素联合使用，目前还在确定感兴趣的人群和监管路径，无法确定是否进行预试验活动 [147][145][146] 问题14: YORVIPATH在现实世界中患者的滴定情况，是否需要额外就诊；对SKYTROFA在2025年的增长和稳定性预期 - 从目前情况看，内分泌科医生对YORVIPATH的滴定操作比较熟悉，与临床试验中的速度相似；预计SKYTROFA的收入增长将继续与处方增长保持一致，除非支付方组合发生重大变化 [152][155][160] 问题15: 第一季度财报是否会细分YORVIPATH来自欧洲和美国的销售额；SKYTROFA是否有不确定因素，与成人推出还是儿科市场有关 - 公司将在合适的时候决定如何报告数据；预计SKYTROFA的收入增长将继续与处方增长保持一致，主要因为与去年第四季度相比没有重大合同变化，除非支付方组合发生重大变化 [158][160]