财务数据和关键指标变化 - 截至12月31日现金头寸为1.208亿美元，无债务 [17][83] - 本季度运营活动使用现金及现金等价物1210万美元，考虑非现金营运资金账户变化后得出 [17][83] - 按当前现金使用速度和范围，预计资金可维持约四年 [17][83] - 本季度一般及行政费用为310万美元，上年同期为270万美元 [18][84] - 本季度研发费用为1040万美元，上年同期为870万美元 [18][84] - 本季度净亏损1210万美元，每股亏损0.14美元 [18][84] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病治疗业务 - 每日口服一次blarcamesine安全性良好，无相关神经影像不良事件，48周时显著减缓临床进展，blarcamesine组减缓36.3%，SIGMAR1野生型基因组减缓49.8% [12][78] - 连续治疗三年，blarcamesine显著降低早期阿尔茨海默病患者临床衰退 [11][77] 精神分裂症治疗业务 - ANAVEX 3 - 71的安慰剂对照2期研究B部分，预计在2025年上半年得出数据 [14][80] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进早期阿尔茨海默病新型精准药物治疗，提供可扩展治疗方案，采用口服给药方式 [10][76] - 计划与FDA就阿尔茨海默病治疗药物blarcamesine进行会议交流，分享数据并询问推荐程序 [52][117] - 若EMA批准，计划向英国、加拿大、澳大利亚等其他司法管辖区提交申请，扩大市场 [66][130] - 与其他制药公司就药物营销进行持续讨论，决策将以股东价值最大化为导向 [38][104] - 与单克隆抗体药物相比，blarcamesine在临床意义、给药方式、安全性和可扩展性方面具有优势，可作为现有治疗的补充 [60][124] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司获得利益相关者对早期阿尔茨海默病新型治疗方案的支持，令人鼓舞 [10][76] - 若药物获批，预计会引起制药行业的广泛兴趣 [40][106] 其他重要信息 - 1月发布Phase 2b/3 ATTENTION - AD开放标签扩展试验的长期数据，《阿尔茨海默病预防杂志》发表该研究详细结果 [11][77] - 1月底公司获得一项新的美国物质组成专利，有效期至少至2039年7月，涵盖神经保护和神经退行性疾病治疗相关剂型 [13][79] - 开放标签扩展试验（OLE）的74名患者仍在接受药物治疗，将用于收集真实世界证据，且该药物在超9年研究中未导致患者死亡 [54][119] 问答环节所有提问和回答 问题：欧洲方面的审核时间 - 公司预计审核需210天，自去年11月提交申请，12月被受理，预计年底完成审核 [25][92] 问题：是否有优先审核的讨论 - 优先审核需prime状态，公司因未满足需求被鼓励不使用prime状态提交申请 [29][96] 问题：即将到来的重要事件 - 预计2025年上半年得出ANAVEX3 - 71精神分裂症试验结果；4月在AD/PD会议上进行ATTENTION - AD开放标签扩展研究详细数据的科学展示；将提供帕金森病项目及其他后续项目的更新 [31][98] 问题：公司获得的支持具体情况 - 公司获得来自全球各地倡导团体等利益相关者的支持，因当前可扩展药物供应有限，未满足需求情况严重 [36][102] 问题：其他制药公司的兴趣情况 - 公司与其他制药公司正在进行讨论，去年1月在摩根大通会议上已启动相关沟通，且公司有足够药物供应用于上市，后续决策将以股东价值最大化为导向 [38][104] 问题：Rett综合征项目的进展 - 公司计划进行另一项更大规模的研究以重新确认结果，因上次研究患者数量少、安慰剂组小，终点指标有波动 [42][108] 问题：新获得的晶体专利的重要性 - 该专利API用于此前所有临床研究，其保护范围涵盖阿尔茨海默病、帕金森病等适应症，有效期最早至2039年7月 [47][112] 问题：帕金森病项目的更新情况 - 公司与监管机构有过沟通，将尽快提供项目进展更新 [50][115] 问题：FDA对blarcamesine的相关情况 - 公司计划与FDA就阿尔茨海默病治疗进行会议交流，分享数据并询问推荐程序 [52][117] 问题：OLE患者是否仍在用药 - 74名患者仍在接受药物治疗，处于同情用药计划中，公司将跟进收集真实世界证据，且该药物在超9年研究中未导致患者死亡 [54][119] 问题：与单克隆抗体药物相比的疗效概述 - 公司试验中ADAS - Cog13达到2.03%，满足临床意义阈值（2分或以上），而Kisunla或donanemab的ADAS - Cog13仅为1.35%，且达到该分数时间更长；blarcamesine每日口服一次，作用机制更接近疾病起源，可作为现有治疗的补充，且在可扩展性和安全性方面更具优势 [60][124] 问题：假设EMA批准，哪些国家可能开放市场 - 公司计划向英国、加拿大、澳大利亚等司法管辖区提交申请，预计年底前完成，也有与美国监管机构沟通的计划 [66][130]