财务数据和关键指标变化 - 第四季度净产品销售额为7350万美元，全年为2.267亿美元，较2023年增长近80% [39] - FILSPARI第四季度净产品销售额为4960万美元，全年为1.322亿美元，超出首年上市基准 [39] - Thiola和Thiola EC第四季度净产品销售额为2390万美元，全年为9450万美元，第四季度因仿制药竞争略有下降 [40] - 第四季度许可和合作收入为120万美元，全年总收入为2.332亿美元 [41] - 2024年第四季度研发费用为6210万美元，非GAAP调整后为5860万美元；销售、一般和行政费用为6950万美元，非GAAP调整后为5160万美元 [41] - 2024年第四季度净亏损为6030万美元，每股基本亏损0.73美元；全年净亏损为3.215亿美元，每股基本亏损4.08美元 [43] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计3.707亿美元，包括11月融资所得约1.347亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 FILSPARI业务线 - 第四季度净销售额较第三季度增长近40%，收到693份新患者启动表单，较上一季度增长37% [8][28] - 第四季度净产品销售额约为5000万美元，较上一季度增长近40% [30] Thiola和Thiola EC业务线 - 第四季度净产品销售额为2390万美元，全年为9450万美元，第四季度因仿制药竞争略有下降 [40] 各个市场数据和关键指标变化 IgA肾病市场 - 估计IgA肾病可寻址患者中约30%的患者蛋白尿水平在1.5克/克及以上，约70%的患者蛋白尿水平在0.3 - 1.5克/克之间 [31] FSGS市场 - 若获批，美国约有多达3万名FSGS患者可能适用FILSPARI [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年战略重点包括巩固FILSPARI在IgA肾病中的基础地位，提交FSGS的sNDA并准备潜在上市，维持pegtibatinase的CMC工作以重启III期HARMONY研究 [12][13] 行业竞争 - 尽管Fabhalta于去年秋季上市，但FILSPARI第四季度表现强劲，因其作用模式和治疗类别不同 [63] - 若Novartis的atrasentan获批，FILSPARI在基础治疗类别中具有疗效和便利性的差异化优势，且初始标签可能针对蛋白尿水平较高的快速进展患者 [65][67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是执行、创新和致力于患者的一年，FILSPARI获FDA全面批准是重要里程碑 [8] - 对FILSPARI在IgA肾病和FSGS中的前景充满信心，预计其将成为唯一获批的基础治疗选择 [12][30] - 预计2025年FILSPARI净产品销售额将显著增长，运营现金使用将逐渐减少，资产负债表能够支持投资 [46][47] 其他重要信息 - FILSPARI在IgA肾病中的全面批准和标签扩展加速了其增长，医生对其作为基础治疗的认可度提高 [8][16][17] - 准备扩大SPARTAN研究以纳入肾移植后复发性IgA肾病患者，并启动一项新的开放标签研究 [20] - 预计今年夏季若肝脏监测要求修改获批，将进一步促进FILSPARI的采用 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 随着FILSPARI标签扩展，患者使用情况如何 - 新患者启动表单有37%的显著增加，更多低蛋白尿水平患者开始使用FILSPARI，新处方医生数量持续增加 [55][57] 问题: Novartis新竞争对手进入IgAN市场对FILSPARI的影响及竞争动态 - 尽管Fabhalta已进入市场，但FILSPARI表现强劲，因其作用模式和治疗类别不同 [63] - 若atrasentan获批，FILSPARI在基础治疗类别中具有疗效和便利性的差异化优势，初始标签可能针对蛋白尿水平较高的快速进展患者 [65][67] 问题: 何时能提供IgAN环境下的指导 - 目前仅一个季度的数据，需要更多数据点才能进行估计，会持续关注并提供进一步更新 [75][76] 问题: 今年BD方面的预期，是会引进罕见肾病资产还是专注于FSGS上市 - 团队正在关注机会，但首要任务是将FILSPARI带给FSGS患者，同时并行寻找多元化和引入潜在疗法的机会 [81][82] 问题: 假设FILSPARI REMS修改在PDUFA日期左右获批，实现完全移除REMS的剩余步骤及是否有先例 - 第一步是在今年8月底将监测频率从每月改为每季度，之后需约3000名患者两年的暴露数据以讨论完全移除REMS [89] 问题: 关于PSF转换为治疗患者的情况以及停药率 - 目前履行情况良好，患者启动表单增长与收入增长相符，过去启动初期存在一些履行问题，现已改善 [96][97] - 预计患者启动表单向付费表现的转换将继续加强，药物的依从性和持久性较高 [99][100] 问题: 今年的毛销差情况以及年初患者是否需要更新预先授权，是否会有波动 - 预计今年毛销差在高十几到低二十几的范围，年初影响较大，之后趋于平稳 [107][108] - 年初未看到患者更新预先授权对业务产生影响，支付方已很好地采用了FILSPARI的更广泛标签 [111][112] 问题: 未来新化合物获批后，两种品牌药物的潜在使用情况以及支付方的反馈 - 肾病学界对联合不同治疗方式感到兴奋，KDIGO指南也有相关建议 [117] - FILSPARI在支付方评估中有优势，定价适合广泛使用，新进入者需提供证据和合理定价以考虑联合使用 [118][119] 问题: REMS改为每季度监测后，是否会应用于FSGS标签，后续步骤如何，FSGS定价情况 - 若获批，FSGS将采用相同的标签和REMS [125] - REMS修改为每季度监测后，下一步是移除REMS [127] - 定价策略旨在确保广泛可及性，FSGS患者群体价值更高，目前讨论具体定价尚早，可能会考虑剂量增加等因素 [129][130] 问题: IgAN加速批准途径将开放多久，竞争对手需要展示什么才能获得加速批准 - 难以预测FDA何时会认为IgA肾病的未满足需求得到充分满足而关闭加速批准途径，目前有三种药物获批，一些BAFF APRIL B细胞项目处于加速批准途径，但预计能获批的不多 [138][140] 问题: IgAN全面批准后新处方医生平均治疗的IgAN患者数量 - 目标是约6000名肾病医生，约占美国总数的10000名中的一部分，这些医生约治疗85%的IgA肾病患者 [147] - 许多肾病医生在实践中会看到5 - 10名IgA肾病患者，但也有高流量诊所，市场较为分散，需要广泛覆盖 [148] 问题: REMS修改对商业的潜在影响 - REMS目前未阻碍FILSPARI的表现，若REMS放宽，医生对符合治疗条件的患者的看法可能会更广泛，从而扩大患者选择范围 [157][158] 问题: FSGS预上市活动情况，是否存在瓶颈，以及其他潜在挑战或机会 - 继续向学术界和私人从业者强调蛋白尿与肾功能衰竭进展的生物学联系，以及减少蛋白尿对降低肾功能丧失率和肾衰率的作用 [165][166] - FSGS治疗医生与FILSPARI的处方医生有超过80%的重叠，已有较高的品牌认知度和使用经验，将基于现有组织快速推广 [167][168] - 关注患者旅程和干预点，进行支付方和健康经济评估，为FSGS建立价值故事 [169][170] 问题: pegtibatinase重启III期研究的进展和时间表 - 与CDMO合作伙伴在重组酶制造方面取得进展，预计2026年重启HARMONY研究的患者招募，具体时间将根据实验数据确定 [177][178] 问题: 若FSGS有ADCOM，预计专家组会对PARASOL研究结果提出哪些具体问题，FSGS预商业活动的重点，以及年底若上市将增加多少SG&A投资 - SG&A投资将是增量的，基础设施已就绪，主要可变支出将在获批后发生 [184] - 预商业活动主要是规划，了解患者旅程和医生需求，团队已在实地工作，治疗更多IgAN患者有助于建立信任和品牌形象 [185] - ADCOM的关键问题可能包括sparsentan降低蛋白尿幅度的临床意义及其转化结果，ADCOM也是与利益相关者讨论证据和数据的机会 [187][188]