财务数据和关键指标变化 - 2024年公司收入6.75亿美元，较上一年增长40% [4] - 2024年全年净收入1.41亿美元，较上一年增长33% [5] - 2024年12月31日公司现金和投资为6.03亿美元，上一年年底为4.25亿美元 [5] - 2024年公司根据股票回购计划、员工股票期权净行使和限制性股票授予净归属回购了3800万美元的普通股 [6] - 公司预计收入增长将持续，并给出2025年的收入指引为9 - 9.5亿美元 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2024年每个季度新的Korlym处方医生和接受Korlym治疗的患者数量都创历史新高 [10] - CATALYST研究治疗阶段，136名高皮质醇血症患者随机接受Korlym或安慰剂治疗，接受Korlym的患者糖化血红蛋白A1c降低1.47%，接受安慰剂的患者降低0.15%，p值小于0.0001% [21] 各个市场数据和关键指标变化 - CATALYST研究的患病率阶段显示，四分之一难以控制的2型糖尿病患者患有高皮质醇血症 [20] - 在CATALYST研究中，服用三种或更多药物控制高血压的患者中，超过三分之一被发现患有高皮质醇血症 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司已对法院判决Teva可销售Korlym仿制药的决定提起上诉，若胜诉Teva将失去其产品的FDA批准并需在公司专利2037年到期前退出市场 [7][9] - 公司于12月30日提交了专有选择性皮质醇调节剂relacorilant的新药申请，基于GRACE GRADIENT长期扩展和II期relacorilant研究的结果 [12] - 公司即将开展MOMENTUM研究，以确定顽固性高血压患者中高皮质醇血症的患病率 [23] - 公司预计很快从关键的ROSELLA研究中获得数据，该研究旨在评估relacorilant联合nab - paclitaxel治疗铂耐药卵巢癌的效果 [24] - 公司正在评估皮质醇调节剂与雄激素剥夺疗法联合治疗前列腺癌的潜力，以及与免疫疗法联合的可能性 [30][32] - 公司对dazucorilant治疗神经系统疾病进行了II期试验，虽主要终点未改善，但观察到患者生存率有统计学意义的提高 [33][34] - 公司的miricorilant治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的IIb期MONARCH研究正在招募患者 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为库欣综合征业务将持续增长多年，医生对高皮质醇血症的认识和理解不断提高，relacorilant有望成为高皮质醇血症患者的新标准治疗方法 [11][40] - 公司预计ROSELLA研究将取得积极结果，并计划在研究结束后迅速将relacorilant推向有需要的患者，还将探索其用于卵巢癌早期阶段和其他实体瘤的治疗 [27][29] - 公司前列腺癌、ALS和MASH的研究正在进行中，预计未来会取得更大成功 [41][42] 其他重要信息 - 今天的电话会议正在录音，回放将在公司网站的投资者过往活动标签中提供 [3] - 电话会议中的前瞻性陈述受风险和不确定性影响，实际结果可能与陈述有重大差异，相关风险在公司的10 - K表格年度报告和10 - Q表格季度报告中描述 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 何时能听到relacorilant新药申请（NDA）被接受的消息，对咨询委员会（ADCOM）有何看法，是否在为此做准备；ROSELLA试验中将总生存期（OS）提升为共同主要终点是否不寻常，有何统计惩罚 - 公司于12月30日提交NDA，FDA有60天时间审查是否接受，目前过程按预期进行，很快会有回应；公司不预计会有ADCOM，过去库欣综合征药物获批大多没有，relacorilant的疗效和安全性也不需要 [49][53] - ROSELLA试验将OS设为双主要终点很常见，是与FDA和EMA积极沟通后的结果，目的是增加阳性结果的机会；从统计角度，PFS的p值为0.04%，OS为0.01%，公司有足够的统计效力检测差异；若达到PFS终点，OS的p值可提高到0.05% [56][57][59] 问题2: ROSELLA试验的双终点如何运作，如果PFS终点为阴性，需要等待多久的OS数据才能提交申请；CATALYST研究数据的利用情况以及是否已看到其在筛查患者和使患者用药方面的益处 - 公司计划达到PFS终点，若未达到，大约1年后可获得OS数据 [66] - 目前已看到CATALYST研究有小的影响，预计今年下半年及未来会有更大影响，随着更多数据发布，公司将向医生更广泛地传达患病率和治疗结果 [68][69] 问题3: ROSELLA试验终点改变的具体原因是什么，FDA是否同意；2025年的收入指引是基于什么，收入季度环比持平的原因是什么 - ROSELLA试验终点改变是与FDA和EMA积极沟通的结果，FDA同意这一改变 [74] - 第四季度公司患者和处方医生数量创纪录，但药房合作伙伴的运营挑战影响了Q4收入；目前这些问题已被识别并正在解决，公司已将相关因素纳入收入指引；公司认为患者群体比以往认为的更大，市场正在迅速扩大，有信心在3 - 5年内将高皮质醇血症业务的年收入从30亿美元增长到50亿美元 [76][77][81]