财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总营收2.596亿美元，较去年同期增长12%，全年总营收9.578亿美元，较上一年增长32% [59] - 2024年第四季度DAYBUE净产品销售额9670万美元，同比增长11%，全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97%，全年毛利率18.8% [60] - 2024年第四季度NUPLAZID净产品销售额1.629亿美元，同比增长13%，全年净产品销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，全年毛利率26.1% [61] - 2024年研发费用从2023年的3.516亿美元降至3.032亿美元，销售、一般和行政费用从2023年的4.066亿美元增至4.884亿美元 [62] - 2024年底现金余额7.56亿美元，远高于2023年12月31日的4.389亿美元 [63] - 预计2025年总营收在10.3亿 - 10.95亿美元之间，DAYBUE美国净销售额在3.8亿 - 4.05亿美元之间，预计总销量增长9% - 16%，毛利率在21.5% - 24.5%之间 [63][64][65] - 预计2025年NUPLAZID净销售额在6.5亿 - 6.9亿美元之间，毛利率在22.5% - 25.5%之间，研发费用在3.1亿 - 3.3亿美元之间，销售、一般和行政费用在5.35亿 - 5.65亿美元之间 [68][70] 各条业务线数据和关键指标变化 DAYBUE - 第四季度销售额9670万美元，同比增长11%，环比增长6%，全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97% [12][60] - 第四季度920名独特患者收到付费货物，与第三季度基本持平，超62%的患者已接受治疗12个月或更长时间，该群体在第四季度占总销量约90%，患者停药率环比改善15%，12个月用药患者的总体持续率约为50% [22][23][24] - 约830名医疗保健专业人员开具过DAYBUE处方，高于第三季度末的约800名 [25] NUPLAZID - 第四季度销售额1.629亿美元，同比增长13%，全年销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，是自2020年以来最高的年度销售增长率 [13][36] - 在接受非典型抗精神病药物治疗帕金森相关幻觉和妄想的患者中市场份额从20%升至25% [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场中，DAYBUE目前35%的患者在Rett卓越中心接受治疗，其余在高容量机构或社区环境接受治疗，在这些机构的渗透率约为25%，而卓越中心为55% [26][27] - 欧洲约有9000 - 12000人受Rett综合征影响，预计2026年第一季度获得EMA批准，公司已积极组建欧盟发布团队 [31][32] - 加拿大在去年批准后，预计今年第三季度实现DAYBUE首次销售 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略以神经科学和神经罕见病业务为核心，计划通过扩展这些业务实现长期增长，包括探索对罕见病相关领域的投资 [11] - 2025年和2026年计划实现重要的价值创造里程碑，如提交trofinetide的欧洲营销授权申请、推进ACP - 101和ACP - 204的临床试验等 [8][74] - 对于DAYBUE，计划在美国扩大客户模式，加强与医疗保健专业人员和患者的互动，开展直接面向消费者的活动和同伴互动机会，同时为其在欧洲和其他地区的商业化奠定基础 [28][29][32] - 对于NUPLAZID，计划通过有针对性的直接面向消费者的活动和面对面销售努力，继续激活和教育消费者及医疗保健专业人员，利用真实世界证据支持处方决策，提高销售团队效率，以推动市场份额增长 [39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官对公司的强大基础和产品线潜力充满信心，认为近期的发展增强了对未来的信心，预计2025年商业品牌收入将超过10亿美元，实现全球化业务并推进创新 [7][8][73] - 首席商务官对DAYBUE和NUPLAZID的增长潜力充满信心，认为公司有能力推动这两个品牌的持续增长 [20] - 首席财务官认为公司在运营基础上仍将保持盈利，但2025年有一些现金支出需要关注 [71] 其他重要信息 - 公司将于6月25日举行首次研发日活动，分享更多关于产品线的信息 [16][57] - 公司已提交trofinetide在欧盟的营销授权申请，预计2026年第一季度获得批准，在日本正与PMDA进行富有成效的讨论，预计今年第三季度开始针对日本Rett综合征患者的3期研究 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 如何看待DAYBUE和NUPLAZID未来一两年的毛利率变化以及DAYBUE的峰值销售情况 - DAYBUE毛利率预计逐年增加，未来可能维持在20%左右，会因组合和未来定价行动而波动；NUPLAZID今年因医保D部分重新设计有300个基点的价格优势，但随着小制造商福利的逐步取消，未来几年毛利率将上升；公司不提供DAYBUE峰值销售的具体数据，但预计未来会有显著增长 [79][80][82] 问题: DAYBUE第一季度活跃患者数量是否会下降，年底和长期的患者治疗目标数量是多少 - 患者基数目前稳定，预计不会有明显的顺序性下降，第一季度收入预计下降是由于第四季度的拉动、年初季节性因素和净价格下降；公司估计约70%的Rett患者尚未尝试DAYBUE，扩大业务覆盖范围以接触这些患者是2025年的首要任务 [87][88][91] 问题: 美国确诊Rett患者数量增加的原因是什么，ACP - 711与SAGE - 324相比有何不同 - 确诊患者数量增加是因为市场上首个产品的推出吸引患者就诊，同时支付方要求明确诊断促使诊所加强诊断，预计增长将趋于平稳；ACP - 711与SAGE - 324的区别在于ACP - 711专注于Alpha - 3含受体，有机会针对中枢震颤中GABA系统的功能失调，同时避免一些潜在的安全副作用 [95][96][99] 问题: 如果ACP - 204在阿尔茨海默病精神病和路易体痴呆精神病中均有效，是否会回到FDA进行痴呆相关精神病的篮子试验；NUPLAZID产品知名度目前较低，当前无品牌活动的目标和时间线是什么 - 不预计回到FDA进行痴呆相关精神病的批准，计划分别进行试验；开展直接面向消费者的活动是为了提高患者和护理人员对幻觉和妄想的认识，鼓励他们与医生讨论治疗方案，目前活动已取得积极效果，市场份额从20%提升到25% [105][107][112] 问题: Prader - Willi综合征试验的次要终点有哪些，应关注什么，该疾病的竞争格局如何 - 试验主要关注食欲过盛作为主要终点，同时也关注定义的应答者水平，次要终点包括护理人员和医生的评估；该疾病有多种治疗方法，反映了患者群体的复杂性和不同需求，公司的方法与其他项目针对不同领域 [119][120][122] 问题: NUPLAZID的指导范围比过去更宽，波动因素和潜在不确定性是什么；对于欧盟市场，有何信心认为现有数据能实现有利的报销 - 指导范围变宽是因为商业举措的效果存在一定的销量范围，以及医保D部分重新设计可能对销量产生影响，包括潜在的顺风和逆风因素；公司对DAYBUE在欧洲的前景充满信心，因为已经收到许多护理人员的用药请求，正在组建专业团队，并且今年将有更多数据支持申请 [128][129][135] 问题: 随着公司产品线的发展，目前投资组合的差距在哪里，如何实现最佳产品线状态 - 公司一直关注业务发展，凭借强大的资产负债表，希望在神经科学和神经罕见病核心领域以及相关罕见病治疗领域寻找投资机会，注重高未满足医疗需求领域，要求有强大的临床和科学证据，产品具有一流或潜在一流的水平 [141][142][143] 问题: ACP - 101试验中纳入5 - 30岁的年龄范围，是否预计年龄会对信号检测产生影响，开放标签扩展研究是否有患者滚动参与，是否有持续性 - 有开放标签扩展研究，且有良好的患者滚动参与；目前没有足够的数据表明年龄范围对结果的影响，但认为研究不同年龄段的影响很重要 [148][149] 问题: 目前有多少比例的DAYBUE患者已滴定至推荐剂量，停药率改善15%的原因是什么，扩大后的销售团队将采取哪些策略维持DAYBUE的稳定使用 - 目前接受治疗的患者平均约70%的剂量与目标水平一致，且年底略有上升至75%；停药率改善是因为公司在产品推出后了解了Rett患者的治疗过程和DAYBUE的动态，通过ACADIA Connect团队和家庭访问经理为患者提供一对一护理和教育；公司有一个稳定且不断增长的患者群体，60%的患者已接受治疗超过12个月，这有助于提高使用率 [155][157][159] 问题: 鉴于Prader - Willi综合征的3期项目进展，是否预见到FDA的变化会对与该机构的数据交流产生影响，高未满足需求的适应症是什么 - 目前难以预测，尚未看到与FDA互动的影响，会密切关注监管互动的趋势 [164][165]