财务数据和关键指标变化 - 2024年全年营收为100万美元，源于与Kuva Labs的独家许可和合作协议的前期许可费，2023年无营收 [15] - 2024年全年运营费用为2340万美元，较2023年的2570万美元减少230万美元，降幅8.9% [15] - 2024年研发费用约1130万美元，较2023年的1270万美元减少约140万美元，降幅11% [15] - 2024年一般及行政费用约1210万美元，较2023年的1300万美元减少约90万美元，降幅6.9% [16] - 2024年和2023年净亏损分别为2000万美元和2080万美元 [17] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约3120万美元，现有资金预计可支持运营至2026年第二季度 [18] - 公司作为新泽西经济发展局技术商业税收证书转让计划的获批参与者，于年初获得90万美元非稀释性资金，已出售1960万美元税收优惠，净收益1840万美元 [19][20] 各条业务线数据和关键指标变化 ASCEND试验 - 这是一项158名患者的双盲、随机、安慰剂对照临床试验，评估certepetide联合标准化疗治疗转移性胰腺导管腺癌，在澳大利亚和新西兰25个地点进行 [26] - 队列A有95名患者，于2023年第三季度完成入组，初步数据显示总体生存呈积极趋势，治疗组有4例完全缓解，安慰剂组无 [29] - 队列B有63名患者，数据预计未来几个月公布，最终分析随后进行 [29] BOLSTER试验 - 这是一项美国的2a期双盲安慰剂对照多中心随机试验，评估certepetide联合标准治疗一线和二线胆管癌 [30] - 一线胆管癌入组提前近六个月完成，预计中期数据2025年年中读出，二线胆管癌队列已入组超30%患者，目标年底完成入组 [30] CENDIFOX试验 - 这是一项美国的1b/2a期开放标签试验，评估certepetide联合新辅助FOLFIRINOX疗法治疗胰腺癌、结肠癌和阑尾癌 [31] - 2024年12月宣布三个队列入组完成，66名入组患者中50名符合标准并接受治疗，预计未来几个月有数据 [31][32] 齐鲁制药试验 - 齐鲁制药在大中华区评估certepetide联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗转移性胰腺导管腺癌，已完成96名患者入组，预计12 - 18个月有数据，之后计划开展3期研究 [33][34] iLSTA试验 - 这是一项澳大利亚的1b/2a期随机安慰剂对照三臂单盲单中心安全性、早期疗效和药效学试验，评估certepetide联合检查点抑制剂度伐利尤单抗加标准化疗等方案治疗局部晚期不可切除胰腺癌 [34] - 已入组27名目标患者中的30名，预计2025年上半年完成入组，前17名患者初步结果显示联合治疗可改善治疗结果 [35] 胶质母细胞瘤研究 - 这是一项爱沙尼亚和拉脱维亚多地开展的2a期双盲安慰剂对照随机概念验证研究，评估certepetide联合标准治疗新诊断胶质母细胞瘤，计划招募30名患者，预计2025年下半年完成入组 [36][37] FORTIFIDE试验 - 计划是美国的1b/2a期双盲、安慰剂对照、三臂随机研究，评估certepetide持续输注联合标准治疗二线转移性胰腺癌，公司正在评估替代策略以实现研究目标 [38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司围绕候选产品certepetide推进开发组合，用于治疗晚期实体瘤和其他难治疾病，探索其在子宫内膜异位症等其他治疗领域的潜力 [9][11] - 优化监管策略，certepetide获得多个卫生当局的特殊监管指定，包括孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定 [24][25] - 积极评估certepetide与多种标准治疗联合的潜力，优先考虑快速注册 [26] - 开展多项临床试验，包括ASCEND、BOLSTER、CENDIFOX等，同时探索将certepetide联合疗法推进到胰腺癌3期研究 [26][43] - 与多家机构开展合作，包括与辛辛那提大学合作评估certepetide联合贝伐珠单抗治疗子宫内膜异位症，与Valo Therapeutics合作研究certepetide联合疗法治疗黑色素瘤，与Kuva Labs合作探索certepetide作为成像技术靶向和递送剂的潜力 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年实现目标里程碑，为2025年持续成功奠定良好基础，2025年将是数据丰富的一年，公司期待分享进展和关键发现 [8][46] - 认为certepetide有潜力成为晚期实体瘤修订标准治疗方案的组成部分，为患者带来有意义的益处并为股东创造长期价值 [9][47] 问答环节所有的提问和回答 问题1: ASCEND试验队列B预计的数据类型 - 公司预计队列B数据与队列A类似，包括对该队列所有患者的无进展生存期分析以及至少初步的总体生存期分析，这些数据将指示最终试验结果，并为假设数据支持的情况下的3期研究规划提供良好开端 [50][51] 问题2: ASCEND试验队列B数据公布时间 - 公司表示与AGITG和悉尼大学CTC的合同规定其无数据发布控制权，目前计划是争取及时完成分析以提交摘要，在今年5月底至6月初的美国临床肿瘤学会会议上公布数据，若错过该截止日期，下一个相关国际科学会议是10月的欧洲肿瘤内科学会会议，数据最有可能在今年第二至第三季度公布，公司正与相关方合作争取更快完成分析并在其他情况下发布信息 [56][57][58] 问题3: ASCEND试验队列A结果公布后股价剧烈反应的原因 - 公司称添加队列B是因为预期到队列A会出现趋势正确但可能未完全完善的结果，这是由于正在优化给药方案，对于公司来说并非意外，但部分人可能未理解试验设计的细微差别或期望有重大宣布，所以感到失望，强调应关注完整试验而非部分结果 [62][63] 问题4: Kuva交易是否会带来未来诊断方法以支持临床试验分析 - 公司认为Kuva的意图是不仅用于临床试验，还作为certepetide获批后治疗实际患者的个性化医疗手段，目标是识别对certepetide治疗反应更好的患者和肿瘤 [68] 问题5: 制药合作伙伴对数据的期望 - 公司表示制药合作伙伴通常关注ASCEND试验的完整结果，以及治疗效果和安全性的一致性，希望了解药物作用的相对程度以优化3期注册方案，且无不良安全信号，同时强调与标准治疗相比，添加certepetide应改善治疗效果 [77][78] 问题6: FORTIFIDE试验替代方法的详情 - 公司称原FORTIFIDE试验旨在获取certepetide人体药效学信息，结论基于患者无进展生存期和总体生存期数据，但获取这些数据耗时较长，与Kuva的合作促使公司考虑使用成像技术和成像终点获取相同信息，虽未完善方案，但如果可行，可在更短时间和更低成本下获得所需信息 [85][86][87]