财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日公司现金余额为3.92亿美元 公司相信有足够现金为计划的运营费用、债务偿还义务和资本支出提供资金直至2028年 且目前不打算在今年筹集额外资金 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）是公司首要任务 AXPAXLI有望成为标准治疗方案 因现有治疗频繁给药负担导致高达40%患者在第一年停止治疗 [8] - 非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）和糖尿病黄斑水肿（DME）领域 AXPAXLI有巨大机会 美国630万NPDR患者中接受治疗的不足1% 概念验证HELIOS试验显示AXPAXLI在这两个领域有令人信服的结果 [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年明确单一使命 即重新定义视网膜治疗体验 专注将AXPAXLI带给需要更可持续和有效治疗方案的患者 [7] - 公司通过优化SOL - 1和SOL - R试验设计 加速AXPAXLI注册计划 旨在获得更灵活的标签并更快推向市场 增强商业吸引力 [10][25] - 公司临床设计策略独特 SOL - 1和SOL - R互补 共同提供强大临床数据集 支持监管批准和商业采用 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司转型之年 2025年将更具影响力 公司执行速度、强度、精度和质量高 有望成为领先的视网膜公司 [7][33] - 公司对试验成功的信心比以往任何时候都高 一切工作都围绕确保两个试验的成功展开 [67] 其他重要信息 - 公司预计在2026年第一季度公布SOL - 1的 topline数据 [12] - 公司预计在今年上半年收到FDA关于NPDR和DME临床试验设计的反馈 之后将分享相关设计 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 为何此时对SOL - 1和SOL - R试验进行更改 以及为何缩小SOL - R规模 - 公司设计的SOL - 1和SOL - R是互补试验 此次更改是因FDA批准SOL - 1的重新给药修正案且SOL - 1患者保留率高 更改后可提高效率 获得更好标签并更快推向市场 [43][47] 问题: FDA对SOL - 1重新给药可能关注什么 - 重新给药可在第一年获得药物灵活性和耐久性信息 第二年增加药物暴露以满足FDA安全要求 [52] 问题: SOL - 1在第76周给药的理由 以及所有患者是否都会在第52周和第76周重新给药 - 第76周给药是为满足FDA安全要求 所有患者都会在第52周和第76周重新给药 且使用随机分配的原始药物 [60] 问题: SOL - R规模缩小是否主要因为SOL - 1产生的安全数据 - 回答是肯定的 原设计825名患者是为满足FDA安全要求 现在结合SOL - 1的重新给药修正案 可减少患者数量至555名 同时保持统计显著性 [63] 问题: SOL - 1和SOL - R的更改是否增加了实现董事会设定的股价绩效目标的信心 - 公司与FDA和董事会的讨论保密 但公司对试验成功的信心比以往更高 一切工作都围绕确保试验成功 [66] 问题: SOL - 1患者重新给药是仅为FDA安全要求 还是第二年协议中也需展示疗效 - 主要是为满足FDA安全要求 但也能获得额外信息 有助于标签灵活性 不影响原主要终点 [72] 问题: SOL - R试验终点从48周变为56周的原因及对给药计划的影响 - 最初48周终点是在未获FDA正式批准下提出的 后FDA表示倾向52周或更晚的主要终点 公司为降低风险选择56周 且FDA已书面接受 [78] 问题: 考虑到SOL - R规模减小 其招募的时间线如何 - 公司对SOL - R的招募情况满意 会在适当时候提供更新 [81] 问题: 预计在提交NDA时SOL - 1是否有长期重新给药耐久性数据 FDA是否要求这些数据支持标签的重新给药灵活性 - FDA要求NDA提交需达到两个试验的主要终点 SOL - 1主要终点仍为9个月 SOL - R为56周 预计SOL - R招募更高效 除满足FDA安全要求外 公司还可利用其他数据获得商业优势 [88] 问题: 对于SOL - R FDA和公司认为可接受的救援次数和时间是多少 - 非劣效性边界为4.5%字母 救援标准未详细披露 但会符合传统标准 第一次救援只要不影响主要终点即可 其他救援需审查 SOL - R的救援将结合SOL - 1的积极结果进行评估 [96] 问题: SOL - R主要终点的功效分析能力有何变化 以及加速提交和新标签信息哪个更重要 - SOL - R的功效分析能力和统计数据不变 缩小规模是因SOL - 1的重新给药修正案 标签很重要 对医生、患者和支付方有科学价值 对支付方有商业优势 公司战略目标是获得最佳标签 [107] 问题: 获得FDA关于NPDR和DME临床试验设计反馈后 预计多久推进这两个适应症进入临床试验 是否打算同时推进 - 公司目标是同时推进NPDR和DME 但试验设计需与FDA正式会议后确定 实施时间取决于会议结果 公司资金充足 今年无额外融资计划 [116] 问题: 预计SOL - 1中能在52周无救援情况下显示耐久性的患者比例是多少 实际应用中能在多大程度上这样使用 - 基于美国研究 未筛选的患者群体中有60%的患者单次注射能维持到52周 公司精心选择患者 对结果很有信心 有望提供有价值信息并获得最佳标签 [121]