财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为830万美元，2023年同期为780万美元；2024年全年研发费用为3210万美元，2023年为3960万美元 [34] - 2024年第四季度一般及行政费用为630万美元，2023年同期为520万美元；2024年全年一般及行政费用为2670万美元，2023年为3200万美元 [34] - 2024年第四季度净亏损约1390万美元，合每股净亏损0.05美元，2023年同期净亏损约1100万美元，合每股净亏损0.04美元；2024年全年净亏损5410万美元，合每股净亏损0.20美元，2023年全年净亏损6310万美元，合每股净亏损0.26美元 [35] - 截至2024年12月31日，公司现金及受限现金共计5880万美元，2023年同期为3950万美元，预计可支持运营至2026年第一季度 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 OCU400 - 视网膜色素变性在美国和欧盟共影响30万人，全球影响160万人，市场上仅有一款产品可覆盖1% - 2%的患者群体，OCU400有望满足巨大的未满足医疗需求 [13] - 2月，欧洲委员会对OCU400先进治疗药物产品分类给出积极意见，该分类可加速监管审查并增加与EMA互动机会 [13][14] - 1月公布的OCU400 1/2期临床试验两年安全性和有效性数据显示，治疗眼在低亮度视力上有2行、10个字母的临床显著改善，p值为0.005%，效果持久 [14] - 3期研究将招募150名参与者，分两组，按2:1随机分配接受治疗或作为未治疗对照组，公司正积极在美国和加拿大招募患者，计划2025年上半年完成招募，以实现2026年年中提交BLA和MAA的目标 [15][16] OCU410ST - 斯塔加特病在美国和欧洲共有10万患者，尚无获批治疗方案，OCU410ST单剂视网膜下注射有望治疗所有ABCA4相关视网膜病变 [17] - 第四季度获得EMA孤儿药产品指定，本周获得ATMP分类 [17] - 1期试验六个月数据显示，治疗眼最佳矫正视力有2行、10个字母的临床显著改善，p值为0.02%，100%的可评估治疗眼视觉功能稳定或改善，治疗眼萎缩性病变生长速度较未治疗眼慢 [18] - 2/3期关键验证试验将随机分配51名受试者，34人接受注射，17人作为未治疗对照组，主要终点为萎缩性病变大小变化，计划2025年年中启动研究，目标2027年提交BLA [20][21] OCU410 - 干性年龄相关性黄斑变性在美国和欧盟约有200 - 300万患者，全球约800万患者，目前FDA批准的治疗方案需频繁注射且有安全隐患，OCU410可调节疾病进展的四条途径 [22][23] - 初步九个月数据显示，治疗眼低亮度视力有2行或10个字母的临床显著改善，病变生长速度较未治疗眼慢44%，视网膜组织保存情况良好 [24] - 2期研究中，51名患者按1:1:1随机分组，治疗组接受单次视网膜下注射，本周DSMB审查了额外15名受试者的安全性和耐受性，所有60名受试者均未报告严重不良事件 [25][26] - 预计2025年下半年获得ArMaDa临床试验中期数据，有助于设计2026年的3期关键验证研究，目标2028年提交BLA和MAA [27] 吸入疫苗平台 - OCU200已进入糖尿病黄斑水肿1期临床试验，目前正在给药，该药物有望改变糖尿病黄斑水肿、糖尿病视网膜病变和湿性黄斑变性的治疗格局，可惠及30% - 40%对当前抗VEGF疗法无反应的患者 [28] - 1期临床试验为多中心、开放标签剂量递增研究，分低、中、高三个剂量组，所有受试者将接受两次玻璃体内注射，间隔六周，最后一次注射后随访三个月 [29] - OCU500的IND申请已获FDA批准，NIAID预计将赞助并开展1期试验，评估两种给药途径的安全性、耐受性和免疫原性，试验预计2025年第二季度开始 [30][33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是未来三年提交三个潜在的生物制品许可申请，分别是2026年的OCU400、2027年的OCU410ST和2028年的OCU410 [11] - 公司通过开发项目验证革命性平台，2024年下半年获得6500万美元股权和债务融资，以支持临床工作并延长现金跑道至2026年第一季度 [12] - 对于OCU410治疗地理萎缩，与现有获批疗法相比，其安全性和耐受性更好，且在欧洲尚无获批产品，公司将进行药物经济学分析，合理定价以确保市场准入 [64][65][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现未来三年提交三个BLA的目标充满信心，依据是项目的进展情况和FDA的支持，各项目的时间安排合理且具有可实现性 [55][56][60] - 公司致力于成为基因治疗失明疾病的生物技术领导者，期待未来有重大进展 [91] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司现金跑道是否考虑了新启动的研究，如OCU410ST 2/3期研究 - 公司表示该研究已纳入预算 [42][43] 问题2: OCU200 1期研究何时出数据，评估哪些疗效终点 - 公司预计在今年年底获得OCU200的安全性和有效性报告，评估的探索性终点包括最佳矫正视力和剂量反应，次要终点包括抗体形成和药代动力学 [44][47] 问题3: OCU500 1期研究的资金情况 - 公司称NIAID在IND获批后与公司沟通，表示仍按计划启动1期研究 [48][49] 问题4: 公司有信心在未来三年提交三个BLA的原因，投资者应关注哪些进展 - 公司认为其项目进展的良好记录以及FDA的支持使其目标合理，投资者可关注各项目的临床试验进展和时间节点 [54][55][60] 问题5: 如何说服医生和患者使用OCU410治疗地理萎缩，价格方面如何考虑 - 从临床角度，OCU410的安全性和耐受性更好，且在欧洲无获批产品，患者招募情况良好；价格方面，公司将进行药物经济学分析，合理定价以确保市场准入 [61][64][70] 问题6: OCU400 3期研究进行中，在明年提交BLA之前，1/2期研究还会有哪些额外数据 - 公司将继续报告安全性和有效性功能终点数据，如低亮度视力等，明年提交BLA时将有三年的低亮度视力数据 [71][72][73] 问题7: OCU500 1期试验是否有赠款收入，资金是否会记录为公司收入 - 公司称NIAID将资助1期临床试验，公司完成前期工作后将项目移交，资金不会记录为公司收入 [78][79][81] 问题8: OCU410ST的制造策略，是否使用商业级产品进行2/3期研究 - 公司已在1期使用商业规模产品，2/3期将沿用相同规模，与视网膜色素变性项目策略一致，且得到FDA认可 [84][85] 问题9: OCU410ST 2/3期研究的站点设置，美国和美国以外的比例 - 除加拿大外无美国以外站点，根据患者数量，仅需51名患者，团队有信心在美国快速招募到所需患者 [86][87]