业绩总结 - 2024年第四季度总收入为1510万美元，毛利率为86%[11] - 2024年第四季度美国销售额为6380万美元，年化收入为2.55亿美元[50] - 2024年第一季度总收入为960万美元，第二季度为450万美元，第三季度为360万美元，第四季度为100万美元[91] - 2024年第四季度运营现金消耗为100万美元，净亏损为340万美元，调整后EBITDA为460万美元（非GAAP）[11] 用户数据 - 预计到2025年底将有30个活跃中心[57] - 截至2025年3月6日，已有22个中心接受HEPZATO KIT的转诊，其中16个中心已活跃[57] - 约50%的目标中心为PPS豁免或NCI癌症中心，能够协商有利的费率和报销条款[65] 新产品和新技术研发 - 预计2025年将推出HEPZATO（药物/设备）用于转移性虹膜黑色素瘤（mUM），CHEMOSAT（仅设备）将在欧盟推出[11] - HEPZATO KIT于2023年8月14日获得FDA批准，用于治疗肝脏主导的转移性虹膜黑色素瘤[49] - HEPZATO的治疗费用为187,500美元，平均治疗次数为4.1次，总费用为768,750美元[50] 市场展望 - 预计美国转移性虹膜黑色素瘤的市场总规模约为6亿美元[11] - 预计美国市场的总可寻址市场（TAM）为每年10亿美元[85] 临床试验结果 - HEPZATO治疗的客观缓解率（ORR）为36.3%，涉及91名患者[101] - HEPZATO与免疫肿瘤药物联合使用的初步试验显示85.7%的客观反应率（ORR）和100%的疾病控制率（DCR）[83] - FOCUS试验中，HEPZATO治疗的疾病控制率（DCR）为73.6%[101] - FOCUS试验的ORR下限为26.4%，显著高于最佳替代治疗的上限8.3%[102] - FOCUS试验中，治疗每6-8周进行一次，最多可进行6个周期[102] - FOCUS试验中，血小板减少症发生率为64%，其中55%为3级或4级[106] - FOCUS试验中，贫血发生率为61%，其中33%为3级或4级[106] - FOCUS试验中，白细胞减少症发生率为44%，其中34%为3级或4级[106] - FOCUS试验的最终数据分析尚待发布[102] 未来展望 - 预计2025年第二季度将收到约1700万美元的认股权证行使收入（行使价为10美元）[11] - HEPZATO KIT的J-Code将于2024年4月1日生效，NTAP状态批准预计在2024年10月1日[65] - HEPZATO治疗的中位生存期（OS）为20.53个月，1年生存率为80%[103] - HEPZATO治疗的中位无进展生存期（PFS）为9.0个月[101]