财务数据和关键指标变化 - 2024年研发费用为2990万美元，2023年为2880万美元，增长主要因完成2期试验的特许权使用费增加和2024年第三季度授予的股份支付增加 [33] - 2024年一般及行政费用为1010万美元，2023年为680万美元，增长主要由2024年第三季度授予的股份支付增加驱动 [34] - 2024年净亏损为3610万美元，2023年为3160万美元 [34] - 截至2024年底，公司现金为3170万美元，投资为1.135亿美元，2023年底为8820万美元，投资包括流动性基金、定期存款和美国国债 [34] - 2024年经营活动净现金流出为2920万美元，与2023年的2980万美元相近 [35] - 2025年2月，公司在注册直接发行中筹集了1500万美元的总收益 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病业务线 - DRAGON 3期试验样本量为104名受试者，数据安全监测委员会完成中期分析，建议试验按原样本量进行并提交数据进行监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [9][10] - DRAGON 2 2/3期试验目标招募约60名受试者，已招募11名，其中约10名来自日本，旨在加快在日本的新药申请 [11] 地理萎缩业务线 - PHOENIX 3期全球临床试验已招募超过400名受试者，预计将招募人数从约450名增加到500名，有望在今年第二季度末完成招募 [11][31] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进Tinlarebant用于治疗斯塔加特病和地理萎缩，认为该疗法可减少有毒维生素A副产物积累，有效减缓或阻止病变生长，保存视力，且专注于新兴视网膜病变的早期干预 [5][6] - Tinlarebant在美国获得罕见儿科疾病和快速通道指定，在日本获得先锋药物指定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药指定，目前全球3期试验正在进行中，公司有望成为退行性视网膜疾病的首个口服治疗药物提供商 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在3期试验中进展顺利，3期斯塔加特病研究的中期结果令人鼓舞，且有全年的现金储备，在推进Tinlarebant作为退行性视网膜疾病的潜在首个口服治疗药物方面处于有利地位 [12] 其他重要信息 - DRAGON 1试验中，受试者每日服用5毫克剂量的Tinlarebant，耐受性良好且安全，约一半受试者已完成两年给药 [19] - DRAGON 1试验的退出率为9.6%（104名受试者中有10名），因眼部不良事件退出的比例仅为3.8%（104名受试者中有4名） [20] - 大多数受试者的视力在两年研究期间保持稳定，基线平均变化小于3个字母 [21] - DRAGON 1试验中，预计会出现两种与药物相关的眼部不良事件，即黄视症和延迟暗适应，均为短暂性且症状轻微，此外还有约14%的受试者出现夜视力障碍，约7% - 8%的受试者出现头痛，唯一的全身性药物相关不良事件是痤疮，整体安全性可接受 [22][25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: DSMB建议将中期结果提交监管机构审查以申请药物批准，与美国以外监管机构互动的潜在结果如何 - 公司认为这是非常积极的结果，将遵循DSMB建议请求监管审查，相信监管机构可能会与DSMB建议一致，但如果不一致，公司将继续进行研究 [38][39] 问题2: 为何将地理萎缩PHOENIX试验的样本量增加到500名患者 - 该试验进展顺利，公司希望借此机会招募更多受试者以提高成功几率，基于当前招募速度，仍能在预期时间（今年第三季度）内完成，且成本可控 [41] 问题3: PHOENIX试验的中期分析包括哪些内容，如何影响启动第二项3期试验的决策 - 如果PHOENIX试验获得积极信号，公司将加快并推进第二项3期试验 [45] 问题4: 与监管机构会面时能否确认Tinlarebant用于斯塔加特病的潜在广泛标签，以及PHOENIX试验目前的停药率是多少 - PHOENIX试验目前的辍学率约为20%，因该试验的大多数受试者为老年人群，此前研究的辍学率超过30%；如果能在青少年人群中显示疗效，应该相对容易获得该药物在成人中的批准 [53][57] 问题5: 目前参与药物试验的青少年斯塔加特病患者占现实世界中诊断患者的百分比是多少 - 典型的斯塔加特病患者通常在第二个十年开始出现症状，公司研究人群包括12 - 20岁的受试者，认为这很有代表性，约占诊所中看到的斯塔加特病患者的三分之二 [67] 问题6: 未来处方标签是否不限于目前试验中招募的患者群体 - 答案是否定的，没有理由不将药物开给例如30岁出现症状且病变仍在进展的成年患者 [71] 问题7: 如果标签范围比目前DRAGON试验中招募的患者更广泛，支付方在报销方面是否会有潜在限制 - 公司会要求监管机构争取合适的标签，并可能进行药代动力学研究以证明药物对不同患者的效果 [73] 问题8: 2月筹集1500万美元资金时附带的认股权证是否有人行使 - 尚未有人行使 [77] 问题9: 2月提到CRO将处理DRAGON试验数据的监管流程，目前进展如何，下一步是什么 - 公司有两三家不同的CRO代表不同司法管辖区，他们正在按程序提交监管申请 [79] 问题10: DRAGON试验设计的安慰剂组和治疗组之间的病变生长差异是多少 - 该试验设计为在第二年检测到40%的治疗效果，检验效能为80% [84]