财务数据和关键指标变化 - 2024年12月31日现金和投资余额为360万美元，而2023年12月31日为860万美元 [46] - 2024年公司确认了580万美元的赠款收入，2023年为490万美元 [46] - 预计2025年赠款收入在600 - 800万美元之间 [47] - 2024年总运营亏损为1470万美元，2023年全年为1330万美元 [47] - 2024年净亏损为1300万美元，即每股1.95美元，2023年全年净亏损为1330万美元，即每股4.24美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 放射治疗药物业务 - 领先的放射治疗药物Rayobic在多中心临床试验中，单剂量44毫居里被认为安全、耐受性良好，并在临床反应和总体生存方面显示出有前景的疗效信号 [16] - 29名LM患者接受了6.6 - 75毫居里的单剂量Rayovac，队列4患者在RP2D剂量下无严重不良事件，PK和PD分析显示靶与非靶辐射吸收剂量比大于100:1 [20][22] - 16名患者中5名（31%）显示出影像学反应，结合稳定疾病患者，影像学确定的临床受益率为75%；14名可评估患者中2名（14%）症状改善，10名症状稳定，临床受益率为86%；15名可评估患者中4名脑脊液肿瘤细胞计数减少，临床受益率为93%；中位总生存期为9个月，优于文献报道的约4个月 [24][25][26] C - INSIDE业务 - C - INSIDE是中枢神经系统癌症检测平台，用于Rayobic临床开发项目，可用于诊断、治疗监测和治疗选择 [38][39][40] - 已聘请核心团队，在休斯顿建立注册集中实验室，市场准入活动已开展9个月，营销、品牌和销售规划活动已完成 [41][42][43] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进Rayobic在LM和GBM等适应症的临床试验，计划开展单剂量扩展试验和多剂量递增试验，寻求FDA批准 [16][17][27] - 加强供应链合作伙伴关系，确保满足后期临床试验和商业生产需求 [34] - 全面推出C - INSIDE检测平台，逐步扩大市场覆盖范围，计划在2025年展示产品并提交摘要和出版物 [43][57][59] 行业竞争 无 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司通过融资和赠款增强了资产负债表，资金可支持到2026年年中，有望实现关键里程碑 [7] - Rayobic在临床试验中显示出良好的安全性和有效性，有望为LM患者提供治疗选择 [16][26] - C - INSIDE检测平台具有巨大的市场潜力，预计将为公司带来商业价值 [35][36][98] 其他重要信息 - 3月初完成了1500万美元的包销股权融资，此前有来自现有股东的小额融资，同时收到200万美元的加速赠款 [6][7] - 公司高级领导团队得到加强，Dr. Mike Rosel担任首席开发官，Russ Bradley担任C - INSIDE总裁兼总经理，Dr. Jonathan Stein担任C - INSIDE医学总监 [10][11][12] - Rayobic获得FDA接受的专有名称，以及用于肺癌导致的LM患者的孤儿药指定 [13][14] - RESPECT - GBM试验结果发表在《Nature Communications》上，预计2025年完成2期试验 [30][31] - 获得美国国防部300万美元赠款，支持儿科脑癌1期试验，预计2025年获得IND批准 [32][33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: C - INSIDE是否会建立大型销售团队或寻找合作伙伴进行商业化 - 公司不会建立大型销售团队，将从学术神经肿瘤学家和主要肿瘤中心开始销售，这可能占据80%的市场，之后再扩展到更广泛的医疗肿瘤市场和急诊医生 [63][64] - 目前不打算合作，但未来会考虑在美国和海外进行合作 [65] 问题2: 复发性GBM试验要实现今年的数据目标需要做什么 - 试验已招募50多名患者，目前有5个站点正在招募，还需招募11名患者完成试验，预计可以实现 [70][71] 问题3: 复发性GBM试验的动力假设是什么，什么样的数据会令人兴奋 - 试验的对照组是标准治疗，公司资助了两个真实世界对照组，复发性GBM患者的中位总生存期约为8个月 [74][75][76] - 80%的动力假设下，试验需要100 - 150名患者，如果使用真实世界对照数据，活跃患者可能接近100名 [77][78] 问题4: LLM研究中44毫升剂量的扩展是作为1期研究的额外队列还是2期研究的一部分 - 理想情况是FDA批准针对乳腺癌的2期试验，包括15名HER2阳性和15名HER2阴性患者，剂量为44毫居里 [86] - 也可以进行1B期直接剂量扩展，但可能不如直接进入2期或2、3期关键设计那样加快监管批准进程 [89] 问题5: 多剂量研究是否会等待首次数据出来后再启动2期，还是会将其纳入2期，或者之后需要进行第二项研究 - 公司将直接推进到2期或1B期，多剂量数据对提高性能数据、确定试验终点、动力假设和扩展PKPD数据很重要 [91] - 基于1期数据，单剂量批准很有希望，应尽快推进，之后再根据多剂量数据进行剂量优化 [93][95] 问题6: 请介绍C - INSIDE的市场机会以及未来12个月的预期 - 美国市场最佳合理情况下每年有50万次检测机会，市场规模可观，此前公司的商业数据支持医生对该检测的接受度 [98][99][100] - 预计一年后肿瘤细胞计数检测将商业化，在全国范围内推广，同时将增加原位杂交、免疫细胞化学和NGS检测，并建立专注于主要癌症中心和关键意见领袖医生的销售团队 [100][102]