财务数据和关键指标变化 - 2024年12月31日现金和投资余额为360万美元，2023年12月31日为860万美元 [48] - 2024年公司确认580万美元的赠款收入，2023年为490万美元，预计2025年赠款收入在600 - 800万美元之间 [48][49] - 2024年总运营亏损为1470万美元，2023年全年为1330万美元，净亏损为1300万美元或每股1.95美元，2023年全年净亏损为1330万美元或每股4.24美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 放射治疗药物业务 - REYOBIQ的ReSPECT - LM 1期单剂量递增试验完成，确定2期推荐剂量为44毫居里，最大可行剂量为75毫居里 [15] - 29名LM患者接受6.6 - 75毫居里单剂量REYOBIQ，队列5剂量66.14毫居里观察到1例4级血小板计数减少的剂量限制性毒性（DLT），队列6 1名患者观察到2例DLT，队列4确定为RP2D的患者无严重不良事件（SAE） [21][22] - PK和PD分析显示靶与非靶辐射吸收剂量比大于100:1 [23] - 16名患者中5名（31%）显示影像学反应，结合稳定疾病患者临床获益率（CBR）达75%；14名可评估患者中2名症状改善（14%），10名症状稳定，临床获益率86%；15名可评估患者中脑脊液肿瘤细胞计数测定显示4名有反应，临床获益率93%；中位总生存期为9个月，优于文献报道的约4个月 [25][26][27] 胶质母细胞瘤业务 - ReSPECT GBM试验1期结果发表在《Nature Communications》，1期和2期共招募52名患者，预计2025年完成2期试验 [31][32] 儿科脑癌业务 - 获得美国国防部300万美元赠款支持REYOBIQ用于儿科高级别胶质瘤和室管膜瘤的1期试验，2024年9月收到约9万美元预付款，预计2025年再收到110万美元 [33] CNSide业务 - CNSide肿瘤细胞计数测试计划今年全面推出，先进行地理范围有限的引入，随后逐步扩大 [45] 各个市场数据和关键指标变化 - CNSide市场机会在最佳合理情况下，美国每年可达50万次测试，此前公司2.5年商业数据显示约一半美国主要癌症中心曾使用该测试 [98][100] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过股权融资和获得赠款资金增强资产负债表，为关键里程碑提供资金至2026年年中，重新符合纳斯达克最低股东权益上市要求 [5][6][7] - 加强高级领导团队，引入首席开发官、CNSide总裁兼总经理和医学总监 [9][11][12] - 为REYOBIQ打造强大品牌形象，获得FDA接受的专有名称REYOBIQ和孤儿药指定，聚焦乳腺癌和肺癌导致的LM，占LM市场三分之二 [13][14] - 采用单剂量和多剂量加速临床开发方法推进REYOBIQ，计划与FDA就单剂量注册试验和多剂量策略达成一致 [16][17][28] - 扩大放射治疗药物生产和供应链管理合作伙伴关系，注重供应链冗余和备用供应 [35] - 投资CNSide业务，使其重新推向市场，计划今年展示CNSide并提交摘要和出版物，后续产品将不断发展 [44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对当前和新股东的支持表示感谢，认为REYOBIQ在LM治疗中显示出有前景的临床数据，有望为患者提供治疗选择 [7][17] - CNSide业务具有巨大价值，可增加REYOBIQ的潜在市场，也可作为商业诊断平台独立存在 [37] 其他重要信息 - 2025年5月9日，公司将在奥地利维也纳的核医学和神经肿瘤学研讨会上展示ReSPECT单剂量LM试验的响应数据 [30] - 2025年第一季度，公司将运营整合到休斯顿的CNSide设施，精简运营并降低成本 [54] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CNSide是否会组建大型销售团队或寻找合作伙伴进行商业化 - 公司不会组建大型销售团队，将从向主要肿瘤中心的学术神经肿瘤学家推广开始，这一群体相对较小，约300名神经肿瘤学家，可覆盖约80%的市场，后续再向更广泛的医学肿瘤学市场和急诊医生拓展 目前不打算合作，但未来会考虑在美国内外寻找合作伙伴 [65][66][67] 问题2: 复发性GBM试验要在今年实现数据目标需要做什么 - 复发性GBM试验处于2期后期，已招募50多名患者，目前有5个站点正在招募患者，接下来的重点是完成剩余11名患者的招募，这一目标有望实现 [72][73] 问题3: 复发性GBM试验的动力假设是什么，怎样的数据会令人兴奋 - 2期试验的对照是标准治疗，公司资助的两个真实世界对照臂显示，接受单药治疗的复发性GBM患者中位总生存期约为8个月 80%效力的试验大约需要100 - 150名患者，如果采用FDA批准的真实世界对照3期设计，活跃患者可能接近100名 [75][77][78] 问题4: LM研究中44毫居里剂量扩展是作为1期研究的额外队列还是2期研究的一部分 - 理想情况是FDA批准针对乳腺癌的2期试验，包括HER2阳性和阴性患者各15名，在44毫居里剂量下进行 也可以进行1b期直接剂量扩展，但直接进入2期或2/3期关键设计可能更有利于加速监管批准进程 [85][88][89] 问题5: 多剂量研究是否要等首批数据出来后再启动2期试验 - 公司将直接推进2期或1b期试验，多剂量数据对增加性能数据、确定合适的终点和试验动力假设以及扩展PK/PD数据很重要 基于1期数据，单剂量批准很有前景，应尽快推进，后续再根据多剂量数据进行剂量优化 [91][93][95] 问题6: 请介绍CNSide的市场机会以及未来12个月的发展预期 - 美国市场最佳合理情况下每年可达50万次测试，此前商业数据支持医生对该测试的接受度 预计一年后肿瘤细胞计数测试将在美国各地推广，同时将增加原位杂交、免疫细胞化学和NGS等测试，并组建专注于主要癌症中心和关键意见领袖医生的销售团队 [98][100][102]