财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总营收2890万美元，较2023年的480万美元增加2410万美元，增幅502.1%，主要源于Gloria的部分预付款、里程碑付款、Ayrmid的预付款以及600万美元的APHEXDA产品净收入 [30] - 2024年全年成本收入为930万美元，较2023年的370万美元增加560万美元，增幅151.4%，主要包括无形资产摊销、Biokine从Ayrmid获得的预付款份额、Gloria协议下的里程碑付款应计子许可费、APHEXDA产品净销售额的特许权使用费和销售成本 [31] - 2024年全年研发费用为920万美元，较2023年的1250万美元减少330万美元，降幅26.4%，主要由于与motixafortide新药申请支持活动相关的费用降低、AGI - 134开发终止以及工资和股份支付减少 [32] - 2024年全年销售和营销费用为2360万美元，较2023年的2530万美元减少170万美元，降幅6.7%，主要因2024年第四季度Ayrmid许可协议签订后美国商业运营关闭 [33] - 2024年全年净亏损920万美元，而2023年全年净亏损6060万美元 [34] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款为1960万美元，考虑2025年1月初完成的融资，预计现金约2900万美元，现金可支持运营至2026年下半年 [19][34] 各条业务线数据和关键指标变化 - APHEXDA在2024年第四季度达到美国CXCR4抑制剂总使用量的10%市场份额，自2023年第四季度上市至2024年11月21日Ayrmid交易完成，在美国产生了超过600万美元的净产品收入 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司宣布重大战略转变，与Ayrmid Pharma Ltd.达成变革性许可协议，回归复杂药物开发的创新公司定位，专注评估肿瘤学和罕见病的早期临床和晚期临床前治疗资产，以扩大产品线 [6][7] - 继续支持motixafortide在胰腺癌（PDAC）的开发，目前由哥伦比亚大学牵头的2b期临床试验正在招募患者 [16][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对与Ayrmid的合作表示满意，认为其团队经验丰富、业绩成功，有望推动APHEXDA在短期和长期内实现增长 [10][11] - 公司认为PDAC治疗存在巨大市场机会，motixafortide在该领域的开发具有科学依据，有望为患者提供新的治疗选择 [22][25] - 公司对识别和引进新资产持乐观态度，预计今年能够做出明确公告，以实现为股东创造价值和为患者开发新疗法的目标 [7][8] 其他重要信息 - motixafortide在镰状细胞病基因治疗的两项1期研究者发起试验正在进行中，一项由华盛顿大学圣路易斯分校赞助，初步结果显示患者使用motixafortide单独或与那他珠单抗联合使用，可在单采周期内动员并收集足够用于批准基因疗法的干细胞数量；另一项由孟菲斯的圣裘德儿童研究医院赞助，本季度已对首位患者给药 [11][13][14] - Ayrmid协议涵盖所有适应症（除实体瘤如PDAC）和所有地区（除亚洲），公司获得1000万美元预付款，并有资格获得8700万美元潜在里程碑付款和18% - 23%的销售特许权使用费 [15][16] - 公司关闭美国业务并在以色列进行裁员，使年度运营现金消耗从超过4000万美元降至约1200万美元，同时偿还部分债务并重组剩余债务 [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 评估潜在引进资产的进展及讨论成熟度 - 公司表示无法提供太多业务发展讨论信息，难以确定何时宣布结果，正在寻找肿瘤学和罕见病的早期临床资产，有许多有意义的讨论，但无法给出时间线 [37][38][39] 问题2: 华盛顿大学镰状细胞病研究的数据基准和积极结果标准 - 公司认为镰状细胞病基因治疗所需细胞数量约为每千克2000万 - 2500万个，远高于多发性骨髓瘤所需数量。若能在一个周期内通过单采收集足够细胞用于基因治疗，或显著减少单采次数和周期，都将是巨大成功。此前华盛顿大学ASH会议上展示的数据显示，motixafortide给药后CD34细胞动员结果令人鼓舞 [41][42][45] 问题3: APHEXDA在多发性骨髓瘤方面的增长趋势及潜在挑战 - 公司认为这应由Ayrmid回答，但表示对Ayrmid团队印象深刻，合作过渡顺利，相信其会继续取得成功 [48][49] 问题4: 评估的资产数量、新药申请数量、二次对话情况以及肿瘤学和罕见病的项目比例 - 公司称自成立以来已引进50多项资产，评估过数千种分子，目前专注于肿瘤学和罕见病的早期临床资产，多数项目在肿瘤学领域，少数在罕见病领域 [54][56][58] 问题5: 年初费用分配及资产收购后费用转移情况 - 公司表示年初费用会更多用于搜索过程，收购资产后会转向研发。公司的模式是尽量减少交易前期支出，采用后端付款、合作或合资等创新方式，以最大化研发投入 [59][60][61] 问题6: 资产收购过程中内部和外部工作分配情况 - 公司表示大部分工作由内部团队完成，在特定领域需要专业知识时，会咨询外部顾问 [63][64][65]