财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度，公司研发和销售、一般及行政费用（R&D和SG&A）总计300万美元，2023年第四季度为460万美元 [49] - 剔除非现金股票薪酬费用后，2024年第四季度为280万美元，2023年第四季度为430万美元，费用减少主要因人员费用和其他一般行政费用降低 [50] - 公司预计2025年现金运营费用（SG&A和R&D，剔除股票薪酬）在1800 - 1900万美元之间 [50] - 公司与投资者达成私募融资协议，融资总额最高可达1480万美元，分三笔等额492.5万美元支付，首笔预计4月完成，后两笔分别在招募17名和35名患者且股价高于0.73美元/股时支付 [47] - 截至2021年12月31日，公司现金为890万美元，加上此次融资2440万美元，支持研究在年底完成 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司NEPHRO CRRT研究取得进展，FDA批准将试验规模从166名患者减至70名，主要终点效力仍达90% [13] - 截至2024年底，公司有5个可招募患者的研究点，其中4个不符合理想研究点特征，第5个符合目标特征且已招募6名完成研究患者中的5名 [21] - 第一季度新增3个研究点，其中2个刚开始筛选患者，目前共有8个可招募患者的研究点，7个正在进行筛选 [22] - 预计年中新增5个研究点，使可招募患者的研究点总数达13个，并继续寻求最多至14个研究点 [43] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2025年第一季度提交上市前批准申请（PMA），推进NIAID的及时开发 [8] - 公司与现有和新投资者达成私募融资协议，为研究完成提供资金支持 [9] - 公司对NEPHRO CRRT研究进行多项调整，包括修改研究方案、增加新研究点、优化研究点特征等，以支持研究在年底完成 [11][16] - 公司认为NEPHRO项目在临床、监管和商业方面的风险较低，因Famistat在日本和韩国有30多年使用记录，试验设计获FDA认可，且现有抗凝产品存在劣势 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年取得进展，预计2025年将进一步推进，对NEPHRO项目前景有信心 [8] - 公司感谢FDA及时回应请求，其快速响应是NIAID突破性指定的关键优势 [14] - 公司参加行业会议时，众多医生对NEPHRO项目表示兴趣，显示市场对替代抗凝产品有需求 [26] 其他重要信息 - 公司提醒听众，电话会议中可能涉及公司运营和未来业绩的不确定性，可参考新闻稿和公司定期报告 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 原研究方案排除部分患者的原因是什么 - 对于48小时限制，可能是考虑到临床终点，但该时间对患者对NIAD的反应无影响，且长时间CRRT可能影响患者肾功能恢复和死亡率 [60][61] - 对于肝素使用禁忌要求，FDA原认为肝素应提供给所有CRRT患者，但实际多数研究点不提供，该要求无意义，FDA已同意移除 [62][63] 问题2: 多数机构不使用肝素的原因是什么 - 肝素半衰期长且不稳定，难以滴定至目标治疗活化部分凝血活酶时间，且为全身抗凝剂，会增加患者全身出血风险 [70][71][72] 问题3: 私募融资第二和第三笔资金的里程碑是否有时间限制 - 没有时间限制，资金将在达到患者招募数量和股价条件，并满足正常成交条件后触发 [76][79][80] 问题4: 管理层团队哪些成员参与私募融资及金额是多少 - 首席执行官Vince参与，具体金额后续会披露 [82] 问题5: 私募融资里程碑预计达成时间 - 预计年中达成第一个里程碑，第三季度左右达成第二个里程碑 [86] 问题6: 是否计划将现有研究点的主要研究者（PI）更换为肾病专家，以及是否会停用低效研究点 - 公司正在与PI讨论，看能否将主要责任转移给肾病专家或扩大患者群体，纳入内科重症监护病房（ICU） [91] - 若年中14个研究点全部投入使用，低效研究点可能会被替换 [92] 问题7: 新修订标准下的招募率如何，目前完成研究的6名患者是否为全部招募患者 - 目前完成研究的6名患者是最初的患者，其中5名来自符合目标特征的机构 [98] - 目前判断招募率还为时过早，原标准下有25名患者因两个标准被排除，新标准预计对高潜力研究点影响更大 [100][101] 问题8: 有何信心在年底前获得三期研究数据 - 4月将新增2个研究点，年中可使研究点总数达13个，剩余64名患者待招募，平均每个研究点每月招募1 - 1.5名患者，且新研究点患者群体更大 [112][113][114]