财务数据和关键指标变化 - 2024年公司净亏损1.262亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.47美元，而2023年12月31日结束的年度净亏损为9590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.39美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - PRGN 2012项目进展显著，2020年发现，2021年启动一期试验，2023年进入二期并获突破性指定和加速审批途径，2024年在科学转化杂志发表成果并在ASCO会议展示数据，年底提交生物制品许可申请（BLA），获FDA优先审评，PDUFA日期为2025年8月27日 [3] - PRGN 2009是针对HPV 16和18的腺病毒药物产品，HPV相关癌症占所有癌症的5%，包括宫颈癌、头颈癌和肛门癌 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从研发型向商业型组织转型，PRGN 2012是首要任务 [7] - 公司于2019年建立内部专用GMP设施用于腺病毒药物物质制造，并在该设施生产了TRVN 2012临床试验所用的所有药物物质批次 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前与FDA保持密切互动和一致，在BLA提交和讨论方面处于有利位置 [11] - 公司认为市场对PRGN 2012有潜在需求，患者此前除手术和一些非标签治疗外无其他选择，且这些治疗无法解决潜在感染问题 [16] 其他重要信息 - 公司预计在批准前对AI进行预批准检查，但无法评论具体时间 [27] - 公司已与代表美国超3亿人口的支付方进行沟通 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: BLA提交及优先审评情况以及销售团队规模 - 公司与FDA在提交过程中保持密切互动和一致，目前在BLA提交和讨论方面处于有利位置 [11] - 公司认为销售团队规模在15 - 20名代表，预计约500名接受过 fellowship 培训的耳鼻喉科医生将负责治疗大部分患者，这些医生主要集中在城市学术中心和大型综合医疗网络 [12] 问题2: 与FDA额外会议、预许可检查和标签讨论的时间安排 - 公司未提及具体时间安排 [15] 问题3: PRGN 2012确认性试验的现状及是否能在PDUFA日期前完成 - 确认性试验已于去年启动，目前患者正在入组，试验设计与FDA完全一致，为单臂试验，35名患者，无安慰剂要求，完全缓解需12个月，按定义在PDUFA日期前无法获得数据 [21] 问题4: 最初目标的500名医生占市场的百分比以及内部销售团队与Versana合作的情况 - 这500名医生将负责大部分患者，公司会考虑社区患者情况，但认为患者主要集中在城市中心，这将在很大程度上影响销售团队的部署 [28] 问题5: 与支付方讨论中，获批后治疗的获取是否仍主要取决于某些因素 - 公司继续与支付方沟通，已与代表美国超3亿人口的支付方交流，支付方认识到该疾病的严重性、药物的安全性和有效性，以及对患者的积极影响 [29][30] 问题6: 准备给药站点的最新情况、最初500名医生与准备给药站点的重叠情况以及对定价和支付方准入的看法 - 给药无需特别复杂的准备或特殊条件，有冷链要求，为脓腔注射 [33] - 公司继续与支付方沟通，得到关于价值主张、经济和临床方面的一致反馈，正在考虑基于价值的定价 [33] - 该疾病为罕见病，过去无标准治疗，支付方认识到患者的损失，以及药物的安全性、有效性、疗效持久性、易给药性和对患者的积极影响 [34]