纪要涉及的公司和行业 - 公司：Protara Therapeutics（TARA） - 行业：生物医药行业，专注于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗药物研发 纪要提到的核心观点和论据 产品优势 - 独特免疫激活机制：TAR - two不仅能激活其他获批或实验性免疫疗法激活的特定细胞因子，还能激活更广泛的免疫谱，为持久抗肿瘤反应提供生物学基础[9]。 - 良好安全性和耐受性：多数不良事件为1级且短暂，无3级或更高级别的治疗相关不良事件，无患者因不良事件停药，常见不良事件与细菌免疫增强的典型反应一致[16]。 - 使用便捷：通过导管进行两次15分钟的简单给药，无需特殊处理要求，护士和使用者无需改变行为，与卡介苗（BCG）相比更易被接受[7][32]。 - 临床数据支持：在ADVANCE - two临床试验中，TAR - two在BCG无反应和BCG初治患者队列中均显示出良好的完全缓解（CR）率和持久反应[7][12][15]。 临床数据 - BCG无反应队列：截至2025年4月16日数据截止，5例关键患者中，TAR - two在任何时间的CR率为100%，6个月时为100%，9个月时为80%，12个月时为67%。目前有17例患者入组，包括12例尚未达到3个月首次疗效评估的患者以及正在筛选的患者[12]。 - BCG初治队列：21例可评估患者中，TAR - two在任何时间的CR率为76%，6个月和9个月时均为63%，12个月时为43%。超过80%的患者在6至9个月维持完全缓解，100%的患者在9至12个月维持CR[15]。 未来规划 - 持续推进临床试验：计划在BCG无反应队列年底进行下一次数据更新，有望在2025年底获得25例BCG无反应患者的6个月结果；预计今年晚些时候分享BCG初治患者群体注册路径的反馈[13][19]。 - 探索新治疗方案：完成了系统给药的非临床工作，计划今年晚些时候启动两个额外队列（C和D）的试验；今年晚些时候将宣布联合治疗工作，且与已获批或临床研究中的药物无重叠毒性[46][47]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - 患者招募情况：美国学术中心的IRB和癌症委员会审批时间长的问题得到解决，推动了患者招募；全球扩张至拉丁美洲和亚洲国家，增加了患者来源[25][26][27]。 - 患者基线特征：BCG无反应队列中有患者经过多种治疗失败，包括BCG、Jemdosi、pembrolizumab和最近获批的NMIDC单药治疗；BCG初治队列中多数患者有化疗史，很少有首次诊断的BCG初治患者[39][42]。 - 再诱导治疗情况：再诱导治疗后患者能进入缓解状态并保持持久反应，多数患者在3个月时因残留CIS需要再诱导，再诱导为额外的三次给药，所有接受再诱导的患者至少有肿瘤视觉消退[53][62][63]。 - 与竞争对手比较：不同注册研究在时间点、活检要求、患者定义等方面差异大，直接比较困难；预计随着纳入更多伴发乳头状瘤患者，TAR - two的反应率可能下降，但仍有竞争力[67][69]。 - 对Pfizer研究的看法：仍在消化Pfizer的CREST研究数据，若ICI + BCG在初治患者中获批，可能成为FDA在考虑TAR - two初治研究时的合理对照[79][80]。