业绩总结 - 2025年第一季度收入为1.32亿美元，其中商业收入为7600万美元，研发收入为5600万美元[52] - 2025年财务指导上调超过20%，预计收入在7.25亿至7.5亿美元之间[56] - 运营费用为2.49亿美元，其中研发费用为1.81亿美元，销售及管理费用为6700万美元[53] - 预计2025年运营亏损将低于3.75亿美元[56] 用户数据 - TRYNGOLZA在首个完整季度的净产品销售超过600万美元[20] - Donidalorsen的HAE攻击率在切换后显著降低，切换患者中84%表示更喜欢Donidalorsen[46] 未来展望 - 预计2025年将有多个独立产品推出，推动收入增长和正现金流[57] - 预计SPINRAZA、QALSODY和WAINUA等产品的年峰值收入超过30亿美元[57] 新产品和新技术研发 - 2025年将进行Olezarsen的Phase 2临床试验[64] - 2025年预计提交Olezarsen的美国申请[64] - 2025年将进行Higher Dose Nusinersen的美国和欧盟申请[64] - 2025年预计获得HAE的美国批准[64] - 2026年将进行Pelacarsen的Lp(a) HORIZON数据发布[64] - 2026年预计提交Olezarsen的美国申请[64] - 2026年将进行Bepirovirsen的提交和批准（HBV）[64] - 2026年预计获得ATTRv-PN的欧盟批准[64] - 2025年将进行ION582的Enrollment完成[64] - 2026年将进行Zilganersen的美国提交和批准（Alexander disease）[64] 资金状况 - 现金及短期投资总额为21亿美元，主要用于资助晚期项目[54]