财务数据和关键指标变化 - 2024年投资者行使认股权证产生4410万美元，7月进行诱导融资，包括行使现有认股权证和购买新认股权证，收益为1940万美元 [17] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为2330万美元，而2023年12月31日为960万美元 [20] - 2024年全年研发费用约为2610万美元，上年为2730万美元 [20] - 2024年全年销售、一般和行政费用为2560万美元，上年为1170万美元 [21] - 2024年其他收入和费用净额约为740万美元收入，上年约为390万美元费用 [22] - 2024年全年净亏损4460万美元，每股基本亏损1.22美元，每股完全摊薄亏损1.40美元，2023年净亏损4280万美元，每股基本和完全摊薄亏损3.50美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - iapopacine I131在CLOVER - WaM研究中，临床受益率达98.2%，总缓解率为83.6%，主要缓解率为58.2% [9] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重新规划iopofosine通过加速审批流程上市的路径，与FDA就3期研究设计达成一致，以推进其商业化 [11][13] - 评估iopofosine的一系列合作和许可交易，作为首选的非稀释性融资方式 [15] - 推进以实体瘤为重点的放射性同位素项目，包括用于胰腺癌的α发射体和用于三阴性乳腺癌评估的俄歇发射体 [15] - 若有必要，公司将请求纳斯达克额外180天的补救期，并可能在2025年6月年度会议上请求股东批准反向股票分割 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年对公司来说是喜忧参半的一年，CLOVER - WaM研究取得优异临床结果，但监管消息令人失望，延迟了新药申请提交 [8] - 公司对iopofosine为复发/难治性WM患者带来的潜在价值充满信心，认为其在该市场具有重大潜力 [10][12] - 基于CLOVER - WaM数据质量、较低的临床批准风险和强大的全球市场机会，公司对iopofosine的3期研究快速招募有信心 [14][15] - 公司认为可以通过推动里程碑事件，如iopofosine WM的监管明确性、获取非稀释性资金等，有机提高股价以满足纳斯达克要求 [16] 其他重要信息 - 公司重新提交了2023年和2022财年的历史财务报表，原因是对2023年前发行的认股权证会计处理进行重新评估 [17] - 公司实施成本节约战略重组，裁员约60%，预计每年节省约750万美元，并将现金跑道延长至2025年第四季度 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: iopofosine I 131的NDA接受是否需要确认性研究的MRR数据，还是仅需CLOVER研究数据？ - 加速批准需要额外研究的数据 [55][56] 问题2: 在研究设计下，患者达到并评估MRR反应的时间线是怎样的？ - 从首例患者入组到完全入组预计约24个月，达到主要缓解率所需结果还需约1个月 [61][62] 问题3: 比较组是什么情况？ - 比较组为研究者选择设计，有两个选项，其中一个是利妥昔单抗单药治疗，另一个正在确定，预计是利妥昔单抗联合治疗，两个治疗组共100名患者 [65][67][68] 问题4: 到今年第四季度的现金财务跑道是否包括完成CLR 121225和125 IND申报的工作，以及这些1期研究的估计成本是多少？ - 现金跑道包括IND申报成本和启动1期试验的成本，每项研究成本约450万美元 [71][72] 问题5: 比较组是否大致为50/50，一组服用利妥昔单抗，另一组从九种NCCN药物中选择其他药物？ - 不是50/50，医生可在两个选项中选择，具体比例不确定 [77][79] 问题6: 公司为启动131试验考虑的交易类型范围是怎样的？ - 公司考虑从全球合作伙伴关系到区域权利等各种交易类型，全球许可包括典型的前期付款、一系列里程碑和版税，第三方将负责关键研究的经济和执行，以及CMC和制造成本 [84][87][88] 问题7: 为什么选择胰腺癌用于225项目？ - 选择胰腺癌是因为市场需求大，患者急需新的治疗模式，且在所有胰腺癌临床前模型中，锕项目都非常有效，具有一致的摄取和剂量反应 [90][91]