财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总费用同比下降35%，降至810万美元，2023年为1210万美元 [35] - 2024年研发费用降至440万美元，较2023年的770万美元下降43%，主要因CAR - DNF心力衰竭试验完成后成本和费用减少 [35] - 2024年销售、一般和行政费用降至370万美元，较2023年的440万美元下降16%，主要因人员调整和Cardi and Park - Heller试验完成后成本降低 [36] - 2024年净亏损降至790万美元，2023年为1160万美元；2024年运营活动净现金使用约为800万美元，2023年约为1000万美元，下降20%，主要因研发费用减少 [37] - 公司2024年底现金及现金等价物共计240万美元，预计2025年现金消耗将适度增加 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 心脏衰竭治疗业务 - CARDI - AMP心力衰竭试验中，115名随机缺血性心力衰竭患者接受公司领先治疗候选药物BCD01治疗的数据良好。在心脏死亡等效一级，死亡率大幅降低；在主要不良心脏心血管事件二级，相关事件有显著减少；在六分钟步行距离三级未成功，导致主要终点未达成，但替代三级生活质量指标显示有意义趋势，p值为0.14% [10][11][12] - 对结果应用简单筛选后，心脏细胞疗法在所有三个层级的两个结果指标上均有更优结果，六分钟步行三级p值达0.07%，生活质量三级p值达0.02%，显示有统计学意义，还显示相对心脏死亡等效风险降低47%，主要不良心脏事件相对风险降低16%，生活质量得分有临床意义的10.5%改善，六分钟步行距离测试有13.9%改善 [14] 其他业务 - Cardi - AMP细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCD - 02）正在收集最后滚动队列患者的最终数据，准备进行科学展示和发表 [26] - 公司心脏异体间充质干细胞疗法（BCD - 03）低剂量队列已完成入组，正在积极安排数据安全监测委员会对该即用型疗法结果进行审查 [26] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 向FDA和日本PMDA提交CAR - DMHF结果并请求咨询 [34] - 激活CAR - DMHF2多个站点并推动入组 [34] - 为BCD02滚动队列提供顶线数据 [34] - 完成Cardiallo HF低剂量队列的DSMB审查 [34] 行业竞争 - 介入性心力衰竭疗法受到越来越多关注，因许多患者即使接受最先进的指南指导药物治疗仍有症状 [29] - 2025年有同行公司的间充质干细胞疗法获FDA批准，治疗价格为80万美元/四个疗程；另一家同行公司的间充质干细胞疗法预计很快在日本获有条件批准用于治疗急性呼吸窘迫 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CARDI - AMP心力衰竭试验数据对公司有重要意义，为正在进行的心脏心力衰竭2试验提供有力支持，该试验使用生活质量作为复合终点的第三层，并要求患者有心脏应激标志物升高 [20] - 公司期待与FDA和日本PMDA分享CARDI - AMP HF两年数据，以确定使疗法可供医生和患者使用的途径 [21] - 公司预计CAR - DEM心力衰竭2试验未来会有重大消息流出，随着研究进展和监管讨论同步进行 [25] - 公司认为心脏细胞疗法的最终数据将提高分销合作伙伴和战略投资者的兴趣；同行公司的成功可能会促进公司临床阶段异体间充质干细胞疗法平台的合作讨论；Helix生物治疗递送平台的潜在合作伙伴对公司的递送经验、产品和支持能力仍在积极讨论中 [29][30][31] 其他重要信息 - 公司在会议中进行了前瞻性陈述，涉及公司对未来业绩和运营结果的期望等内容，这些陈述存在风险，实际结果可能与陈述有重大差异，更多风险信息可参考公司2025年3月26日提交给SEC的10 - K表格报告 [6][7] - 会议音频在互联网上直播并录制，会议结束约一小时后可观看网络重播 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请提供更多与日本PMDA讨论的细节 - 公司于2024年11月与PMDA会面，对方希望看到两年数据，目前公司已有两年数据且比之前更好，认为最差情况这是一个很好的二期试验，最好情况在日本有条件批准甚至完全批准的潜力 [42][43] 问题2：研究停止后，患者是否接受了可能影响数据解读的后续治疗 - 所有患者已接受指南指导的药物治疗，目前没有患者接受除试验外的其他治疗。公司有广泛的生物样本库，未来可对患者样本进行研究，且该研究非常严谨，患者在试验中被严格盲法处理 [47][48][50] 问题3：请说明NT - proBNP人群在两组间的平衡情况 - 两组中约一半患者的NT - proBNP升高，NT - proBNP是预先指定的参数，后续将进行协变量分析 [54] 问题4：请解释心脏死亡等效相对风险降低在20至24个月的差异及数据持久性 - 数据优势体现在所有能达到p值的终点上，两年随访时三个层级结果一致是很好的信号，数据在两年时仍存在说明其具有稳健性，后续会详细说明各项数据 [58][59][62] 问题5：与FDA分享两年数据的预期时间表是怎样的，对CAR DMP两项试验有何影响，医生反馈如何，试验入组会增加吗 - 公司将整理数据与FDA开会，认为与FDA的对话会很有趣。对心脏心力衰竭2试验短期内影响不大，但可能从协变量分析中获得经验并应用到该试验中。公司已对治疗计划进行修改，减少患者排除率，预计数据会吸引医生，有助于更快入组 [69][71][75] 问题6：与PMDA会面后有两年数据，下一步计划和时间安排如何 - 下一步是为PMDA准备合适的提交文件并请求咨询，之后等待对方安排会议和咨询。具体时间不确定，期望准备时间和对方安排会议时间都较短 [78][79][83] 问题7：心力衰竭2试验的积极趋势对我们在升高亚组中应关注什么有何启示，最积极的结果是什么 - 心脏心力衰竭2试验的主要终点与心脏心力衰竭1试验的复合终点结构相同，公司目标是在心脏心力衰竭2试验中实现相同结果，即全因心脏死亡等效、主要不良心脏事件和生活质量三个层级的终点 [88][89] 问题8：心力衰竭2试验的下一个切点或中期观察时间是什么时候 - 心力衰竭2试验尚处于早期，应关注每月入组情况和站点加入情况，公司可能会让加拿大团队重新参与，并考虑在欧洲推进该试验 [93][94]