财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品销售额达7590万美元，较去年同期增长90%，且较上一季度持续增长 [27] - 2025年第一季度Thiola和Thiola EC净产品销售额为2000万美元，公司预计未来几个季度将面临更多仿制药竞争 [28] - 2025年第一季度许可和合作收入为590万美元，总营收达8170万美元 [28] - 2025年第一季度研发费用为4690万美元，低于2024年同期的4940万美元，非GAAP调整后研发费用为4220万美元，低于2024年同期的4580万美元 [29][30] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为7280万美元，高于2024年同期的6420万美元，非GAAP调整后为5330万美元，高于2024年同期的4820万美元 [30][31] - 2025年第一季度其他收入净额为150万美元，低于2024年同期的350万美元 [31] - 2025年第一季度净亏损4120万美元，合每股基本亏损0.47美元，非GAAP调整后净亏损1690万美元，合每股基本亏损0.19美元，均低于2024年同期 [32] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计3.222亿美元，预计第二季度从CSL V4获得1750万美元里程碑付款 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 FILSPARI业务 - 第一季度FILSPARI净销售额同比增长182%，环比增长13%，患者依从率高、患者群体和处方医生数量不断增加 [6] - 欧洲委员会和英国MHRA将FILSPARI的有条件批准转为完全批准，合作伙伴CSLV - four将扩大其在欧洲和英国的患者覆盖范围，Rinalis预计今年下半年公布关键研究的顶线数据以支持在日本的监管提交 [7] FSGS业务 - 3月完成向FDA提交FSGS适应症的sNDA申请，预计本月晚些时候收到FDA受理通知，若获优先审评，最早9月获批并上市 [8][9] PEG T业务 - 按计划将于明年重启III期HARMONY研究的患者入组，一期二期组合研究手稿已被《Genetics in Medicine》接受发表 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 市场研究显示约75%的肾病专家目前将蛋白尿目标设定在0.5克/克以下，近三分之一设定更激进目标为0.3克/克 [25] - 约70%的7万可寻址患者的UPTR水平低于1.5克/克，公司预计这部分患者将继续成为FILSPARI主要的患者来源 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 巩固FILSPARI在IgA肾病的基础地位，通过FSGS新适应症实现增长，推进peggedabatinib在HCU的关键HARMONY研究重启入组 [5] 行业竞争 - Novartis的atrasentan获批，公司认为这对市场有积极影响，能帮助扩大内皮素市场，目前FILSPARI需求持续增长，未受明显影响 [52][53][54] - Dimerix的DMX 200与FILSPARI作用机制互补，但其数据有限，距离获得完整两年蛋白尿数据还有多年时间 [83][84] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年FILSPARI在IgA肾病的需求增长有信心，预计净产品销售额将显著增长，高于基准产品上市速度 [33] - 公司将继续投资近期执行和长期增长驱动因素，包括支持IgA肾病上市、为FSGS获批做准备、重启peggedabatinib项目入组 [33] - 若关税更广泛地扩展到药品，对FILSPARI影响不大，公司资产负债表强劲，有明确优先事项和持续执行力，有能力为战略举措提供资金并实现可持续增长 [33][34] 其他重要信息 - 公司提交的修改肝脏监测频率和取消胚胎胎儿毒性REMS的sNDA申请进展顺利，预计8月28日的PDUFA日期有结果 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 提交FSGS的sNDA后与FDA的互动情况，以及竞争对手Dimerix公布的FDA反馈是否与公司经验一致 - 公司与FDA的互动进展符合预期，与IGAN申请过程类似，很高兴看到FDA认可蛋白尿可作为FSGS完全批准的终点 [38][39] 问题2: FSGS适应症的标签可能是什么样 - 预计适应症声明为治疗8岁及以上FSGS患者，研究纳入标准广泛，对各亚型FSGS均有一致疗效 [45] 问题3: Novartis的atrasentan获批后，销售代表在市场上的情况，是否有反推广，主要问题是什么，以及FILSPARI是否成为新患者首选 - 目前atrasentan获批仅一个月，市场影响尚早，更多药物进入市场对患者有益，能扩大内皮素市场，FILSPARI需求持续增长，医生对其有信心 [52][53][54] 问题4: 请详细说明第一季度毛销差的影响，以及全年剩余时间毛销差是否会逆转 - 去年毛销差在中高个位数，今年预计在低20%，第一季度因保险覆盖和Part D重新设计而增加，预计全年毛销差更平稳，第一季度仍最高 [61][62] 问题5: 患者起始表单数量增长的可持续性及2025年的趋势 - FILSPARI是慢性治疗药物，患者依从率和持续率高，为收入增长奠定基础，新增长主要来自需要升级治疗的患者，这将是可持续的增长驱动力 [65][67] 问题6: 标签扩展后，处方中蛋白尿低于1.5克和高于1.5克的比例，以及atrasentan获批后新患者增加情况 - 未具体细分比例，但蛋白尿中位数趋势下降，经验丰富的医生更多为蛋白尿低于1克/克的患者处方，目前FILSPARI需求持续增长，未受影响 [72][73] 问题7: 取消REMS计划对IGAN新患者起始数量的影响 - REMS未阻碍公司业绩，FILSPARI是近期有REMS的肾病药物中最成功的，但公司期待在8月下旬修改REMS，为患者和医生提供更便捷的治疗选择 [78][79] 问题8: Dimerix的药物与FILSPARI在FSGS中的优势比较，以及其在美国上市的时间 - Dimerix数据有限，距离获得完整两年蛋白尿数据还有多年时间，其DMX 200与FILSPARI作用机制互补 [83][84] 问题9: FILSPARI在IGAN中，新处方医生和重复处方医生的比例，以及患者依从率和持续率情况 - 比例略偏向经验丰富的处方医生，新处方医生也健康增长，FILSPARI的依从率和持续率与慢性病、无症状疾病基准相比处于非常高的水平 [87][88] 问题10: FSGS的潜在可寻址患者中，有多少由FILSPARI顶级处方医生管理，获批后上市前景如何，以及FSGS定价反馈 - 定价策略与IGAN相似，确保广泛可及性，成人目标剂量价格可能翻倍，因FSGS患者需求未满足且进展快，高价能带来高收益，预计上市更新迅速，因需求高、医生对品牌熟悉且FILSPARI已在支付方计划和处方集中确立地位 [93][94][96][97] 问题11: 更新后的QADIGO指南，有多少医生开始更积极治疗，指南最终确定时是否会有显著影响 - 目前已有影响，部分学术医生开始更积极治疗，如更早进行活检，指南正式发布后将有持续影响，75%的肾病专家已设定新治疗目标 [101][102]