财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收增长15%，达到7.45亿美元，非GAAP摊薄后每股收益为1.13美元，同比增长59% [5][12] - 第一季度非GAAP研发费用为1.47亿美元，低于2024年同期；非GAAP销售、一般和行政费用为1.83亿美元，同比下降 [14][15] - 第一季度非GAAP运营利润率达到35.7%，同比扩大11.9个百分点；运营现金流为1.74亿美元，较2024年第一季度增长271% [15][19] 各条业务线数据和关键指标变化 - VOXZOGO全球营收达2.14亿美元，同比增长40%，预计全年营收在9 - 9.5亿美元之间，中点代表全年增长26% [13][14] - 酶疗法业务部门营收增长8%，达到4.84亿美元，其中Palynziq增长22%，Aldurazyme增长40%，Vimzim表现不均 [13][22] 各个市场数据和关键指标变化 - Voxsogo在49个国家可获得治疗，美国市场关注新患者引入，预计下半年收入增加；美国以外市场持续强劲 [20][22] - Voxsogo美国以外收入约占总收入的75%，预计该比例会有季度波动，长期将与其他产品类似，美国占三分之一，美国以外占三分之二 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司实施战略和运营模式变革，聚焦创新和扩张，预计未来实现更强业绩和创新 [6] - 推进创新战略，Voxogo完成儿童软骨发育不全关键III期研究入组，Palynziq计划下半年在美国和欧洲提交青少年治疗申请 [10] - 预计通过业务发展强化内部创新，关注基因定义疾病的临床阶段资产 [44] - 应对潜在制药关税，分析潜在风险和缓解策略，全球业务模式和美国制造能力提供一定保护 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为罕见病药物领先创新者，受宏观经济和医保政策影响较小，核心基本面使其在不确定市场环境中具备优势 [7] - 对2025年全年业绩充满信心，预计实现创纪录表现，持续为股东创造价值 [11][125] 其他重要信息 - 会议使用非GAAP财务指标，相关与GAAP的对账信息可在财报新闻稿和演示文稿中找到 [2][3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Voxogo二季度营收是否会下降，以及公司对潜在25%制药关税的财务影响评估 - 公司观察到VOXOGO全球订单动态，目前营收与患者增长不完全相关，但患者数量逐季增加，预计下半年营收大幅增加 [35] - 公司对中美加关税影响不大，已在重申的指引中考虑；对于潜在未来制药关税，正在建模评估所有情景和缓解策略，暂不提供具体量化信息 [36][37] 问题2: 公司业务发展的时间安排，以及BMN 333今年数据的详细程度 - 公司对业务发展机会感到兴奋，有明确战略，继续专注今年至少达成一笔交易，将适时提供更新 [43][45] - BMN 333正在进行健康志愿者一期研究，预计年底提供数据是否支持推进的 topline 更新，更详细PK数据和一期全部数据预计明年上半年公布 [46][47] 问题3: Voxsogo进一步推动患者采用的策略 - 美国市场聚焦各年龄段患者采用，针对0 - 4岁和5岁以上患者制定策略，包括提高药物认知度、扩大处方医生群体、增加现场人员等 [52][54] - 美国以外市场继续寻找准入和认知途径，开拓新市场 [56] 问题4: BMN 351在小鼠模型中的安全信号，以及即将公布的数据中是否有安全相关数据 - 观察到的安全信号是反义寡核苷酸（ASO）类药物的常见效应，公司选择特定化学类型以扩大治疗窗口 [61][62] - 下半年将公布6毫克/千克剂量组的数据，除肌肉活检的肌营养不良蛋白检测外，还将展示所有可用的安全数据 [63] 问题5: 如何应对市场对Voxogo长期价值的担忧 - 商业执行方面，强调“开始并持续治疗”模式，利用6000患者年的疗效和安全数据、广泛标签和全球商业布局，维持增长轨迹 [66][67] - 研发方面，继续利用临床经验发布数据，开发用于其他身材相关疾病的药物，投资下一代药物BMN 333 [69][70] 问题6: BMN 333的关键试验是否与Voxogo采用相同终点 - 公司设想进行与Voxogo的比较有效性研究，观察与之前研究类似的终点 [72] 问题7: Voxogo全球净价格是否变化，以及BMN 333关键试验的目标 - Voxogo未观察到定价动态，营收与需求的不相关性是市场因素导致，与价格无关 [79] - BMN 333希望在生长动力学方面显示出优于Voxogo的效果 [78] 问题8: 其他生长障碍疾病的研究时间，以及BMN 333在这些适应症中的推进计划 - 努南综合征、特纳综合征和特发性矮小症的研究协议已开放入组，预计2027年有数据支持开展关键研究 [83] - BMN 333在健康志愿者研究后，将进行剂量范围和有效性研究，目前讨论主要与软骨发育不全相关，后续信息将支持决策 [84] 问题9: Voxsogo美国和美国以外销售的变化趋势 - 上季度已说明Voxsogo美国和美国以外营收情况，美国以外收入约占75%，预计该比例会有季度波动，长期将与其他产品类似 [87][88] 问题10: 如何定义BMN 333支持开展注册试验的topline数据，是否只确定一个剂量，对竞争对手的CMP加生长激素研究的看法，以及Voxogo的制造地点 - BMN 333研究目标是看到游离CMP持续暴露水平的多倍增加，数据将解锁后续研究，后续研究包括剂量范围和比较有效性部分 [93][94] - 生长激素与CNP联合使用可能在短期内增加身高，但历史上未转化为最终成人身高的显著增加，且存在加速骨龄、比例失调、心血管和代谢紊乱等问题 [94][97] - Voxogo药物物质来自美国 [100] 问题11: Voxogo在软骨发育不全中的PK与生长结果无显著相关性，对基于BMN 333的PK数据得出结论的影响 - Voxogo半衰期短，测量完整PK曲线有挑战，BMN 333预计有更连续的释放模式，与Voxogo PK曲线不同 [104][105] - 可参考其他长效CNP的临床前模型和结果，通过看到高于目前水平的多倍增加，有机会验证假设 [105] 问题12: BMN 351下半年的甲基肌营养不良蛋白数据中，10%肌营养不良蛋白水平是否是决定未来行动的唯一目标 - 患者达到6个月时，将有全面的安全数据和多种物质的PK数据，包括药物、肌肉中的药物含量、跳过产物和肌营养不良蛋白 [109] - 模型显示25 - 26周的肌营养不良蛋白水平在稳态时预计会升高2 - 3倍，可判断稳态时是否能达到10% [110] - 研究中还测量功能结果，但需等待药物达到稳态，目前是6毫克/千克剂量组的首次数据，9毫克/千克剂量组也已完全入组 [110][112] 问题13: 是否能在2027年前看到其他矮小适应症的二期数据，以及未来几年的盈利潜力 - 关于矮小症，公司公开表示2027年有信息开展三期研究，临近时间可能有数据，但目前不承诺 [115][116] - 公司对今年全年每股收益指引有信心，长期来看，排除潜在制药关税影响，预计营收和非GAAP运营利润率目标将带来显著每股收益增长 [117][118] 问题14: BMN 333关键项目的批准标准，以及美国以外的批准计划 - 2026年启动的研究是二期 - 三期联合研究，包括剂量范围和与Voxogo的最终比较有效性研究，希望在主要终点上显示优于对照组的结果 [123] - 公司已与FDA达成协议，正在与全球监管机构合作 [123]