财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收同比增长15%，达到7.45亿美元 [14] - 非GAAP每股收益为1.13美元，同比增长59% [6] - 非GAAP研发费用为1.47亿美元，低于2024年同期 [17] - 非GAAP销售、一般和行政费用为1.83亿美元，同比下降 [18] - 非GAAP运营利润率达到35.7%，同比扩大11.9个百分点 [18] - 第一季度运营现金流为1.74亿美元，较2024年第一季度增长271% [22] 各条业务线数据和关键指标变化 VOXZOGO业务 - 全球收入达到2.14亿美元，同比增长40% [15] - 预计全年收入在9 - 9.5亿美元之间，中点代表全年增长26% [17] 酶疗法业务 - 收入同比增长8%，达到4.84亿美元 [15] - Palynziq增长22%，Aldurazyme增长40%，Vimzim表现不均衡 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - Voxsogo在49个国家可供使用，美国市场聚焦新患者引入，其他市场表现强劲，预计2025年下半年收入高于上半年 [24][26] - Voxsogo美国与非美国市场收入占比约为25%和75%，长期预计与其他产品类似，美国占三分之一，非美国占三分之二 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司实施战略和运营模式变革，聚焦创新和扩张，预计未来实现更强业绩和创新 [8] - 推进创新战略，Voxogo完成儿童软骨发育不全关键III期研究入组，Palynziq计划下半年提交美国和欧洲青少年治疗申请，BMN 351和BMN 333预计今年公布早期临床结果 [12] - 公司认为自身作为罕见病药物创新者，受宏观经济和医保政策影响较小，全球业务模式和美国制造能力可抵御潜在关税影响 [9][10] - 公司计划通过业务发展强化内部创新，关注基因定义疾病的临床阶段资产 [44][45] - 对于Voxogo，公司采取“开始并持续”治疗模式，利用大量疗效和安全数据、广泛标签和全球商业布局应对市场对长期竞争的担忧，同时通过研发挖掘生命周期管理选项 [65][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为作为罕见病药物创新者，受宏观经济和医保政策影响较小，全球业务模式和美国制造能力可抵御潜在关税影响 [9][10] - 公司对2025年全年业绩充满信心，预计实现创纪录表现，未来将继续为利益相关者创造价值 [8][125] 其他重要信息 - 会议使用非GAAP财务指标，相关与GAAP的调整可在财报新闻稿和演示文稿中找到 [3][4] - 2025年全年结果将在即将提交的10 - Q表格中公布 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Voxogo第二季度收入是否会下降，以及公司对潜在25%美欧药品关税的财务影响评估 - 公司表示Voxogo收入增长预计主要在下半年，目前各市场采购模式导致收入季度间表现平稳，但患者数量逐季增加；对于潜在关税，公司正在评估所有情景和缓解策略，暂不提供具体量化信息，公司业务对中美加关税影响不大，重申的指引已包含这些地区关税的轻微或无重大影响 [37][38][39] 问题2: 公司业务发展的时间安排，以及BMN 333今年公布数据的详细程度 - 公司继续看好业务发展潜力，计划今年至少完成一笔交易，专注于与公司优势契合的资产；BMN 333预计年底前提供数据是否支持推进的 topline 更新，更详细的PK数据和I期全部数据预计明年上半年公布 [44][46][48] 问题3: Voxogo进一步提高患者采用率的策略 - 公司在美国市场聚焦各年龄段患者采用，针对0 - 4岁和5岁以上患者制定策略，包括提高药物认知度、扩大处方医生群体、增加现场人员；在非美国市场，继续寻找准入和认知途径，开拓新市场，业务单元结构有助于策略执行 [51][53][56] 问题4: BMN 351在小鼠模型中出现的肝脏信号对长期给药的影响，以及即将公布的数据中是否有安全相关数据 - 这些观察结果是反义寡核苷酸（ASO）类别药物的常见效应，公司选择特定化学类型以扩大治疗窗口，将密切关注患者毒性；下半年将公布6毫克/千克剂量组的数据，包括肌肉活检的肌营养不良蛋白检测和全部可用安全数据 [60][61][62] 问题5: 如何应对市场对Voxogo长期价值的担忧，以及BMN 333关键试验的终点是否与Voxogo相同 - 公司在商业执行上采用“开始并持续”治疗模式，利用大量数据、广泛标签和全球布局维持增长；研发方面将继续利用患者经验展示药物对健康和生活质量的益处，开发新适应症和下一代药物；BMN 333关键试验计划进行与Voxogo的比较有效性研究，终点与之前研究类似 [65][69][72] 问题6: Voxogo全球净价格是否变化，以及BMN 333关键试验是否追求优越性 - Voxogo价格无变化，收入与需求的不相关性是市场因素导致；BMN 333关键试验追求在生长动力学上的优越性 [78][79] 问题7: 其他生长障碍疾病研究的时间安排，以及BMN 333在这些适应症上的推进计划 - 努南综合征、特纳综合征和特发性矮小症的研究协议已开放入组，预计2027年有数据支持开展关键试验；BMN 333在健康志愿者研究后还有剂量范围和有效性研究，将根据完整数据决定未来计划，目前讨论主要与软骨发育不全相关 [83][84] 问题8: Voxogo美国与非美国市场销售情况及未来趋势 - 上季度已说明Voxogo美国与非美国市场收入占比约为25%和75%，预计该比例季度间会有小波动，长期将与其他产品类似，美国占三分之一，非美国占三分之二 [87][88] 问题9: 如何定义BMN 333支持开展注册试验的 topline 数据，是否只确定一个剂量用于注册试验，对竞争对手的CNP加生长激素研究的看法，以及Voxogo的制造地点 - BMN 333研究目标是看到游离CNP持续暴露水平的多倍增加，数据将解锁后续研究，后续研究包括剂量范围和比较有效性部分；生长激素与CNP联合使用可能在短期内增加生长，但历史上未转化为成人最终身高的显著增加，且存在诸多问题，Voxogo是针对患者的靶向治疗；Voxogo药物物质来自美国 [93][94][99] 问题10: 根据Voxogo在软骨发育不全中的PK与生长结果无显著相关性的数据，能否基于2025年BMN 333的PK数据得出其结果的结论 - Voxogo的PK测量存在挑战，其PK曲线与BMN 333预计不同，难以直接比较；可参考其他长效CNP的临床前模型和结果，若能重现模型中的持续CNP水平增加，将有机会验证假设 [103][104] 问题11: BMN 351下半年预计的甲基肌营养不良蛋白数据中，10%的肌营养不良蛋白水平是否是决定该分子未来行动的唯一目标 - 患者达到6个月时将有全面的安全数据和多种物质的PK数据，包括药物、肌肉中的药物含量、跳过产物和肌营养不良蛋白；模型显示25 - 26周的肌营养不良蛋白水平预计在稳态时会升高2 - 3倍，可判断稳态时是否能达到10%；研究中也在测量功能结果，但需等待药物达到稳态；公司目标是找到不仅能有效诱导肌营养不良蛋白，还能安全长期给药的分子 [109][110][112] 问题12: 是否要到2027年才能看到其他矮小适应症的II期数据，以及公司未来几年的盈利潜力 - 公司公开表示2027年有信息支持开展III期试验，临近时间可能有数据，但目前未承诺；公司对全年EPS指引有信心，预计未来几年盈利将显著增长，排除潜在药品关税影响，公司有信心实现2027年40亿美元收入和40%及以上非GAAP运营利润率目标 [115][116][118] 问题13: BMN 333关键项目的批准标准是否必须是相对于Voxogo的优越疗效，以及公司在非美国市场的批准计划 - 2026年启动的研究是II - III期联合研究，包括剂量范围和与Voxogo的最终比较有效性研究，将寻找主要终点相对于对照组的优越结果；公司已与FDA达成协议，正在与全球监管机构合作 [123]