财务数据和关键指标变化 - 2024年公司收入为6.75亿美元，较上一年增长40% [4] - 公司预计2025年的收入在9亿 - 9.5亿美元之间 [5] - 2024年全年净收入为1.41亿美元，较上一年增长33% [5] - 截至2024年12月31日，公司现金和投资为6.03亿美元，而前一年年底为4.25亿美元 [5] - 2024年，公司根据股票回购计划、员工股票期权净行使和限制性股票授予净归属，回购了3800万美元的普通股 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 2024年每个季度，Korlym的新处方医生和患者数量都创下纪录 [10] - CATALYST研究中，接受Korlym治疗的患者糖化血红蛋白A1c降低了1.47%，而接受安慰剂的患者仅降低了0.15%，p值小于0.0001% [21] 肿瘤业务 - ROSELLA研究中，预计很快会有无进展生存期（PFS）结果，预计本季度末得出 [27] - 在之前的II期试验中，间歇性接受relacorilant治疗的患者与接受nab - paclitaxel单药治疗的患者相比，无进展生存期和缓解持续时间有统计学上的显著改善，29%接受relacorilant的患者在研究开始2年后仍存活，而接受单药治疗的患者仅为14% [26] 神经疾病业务 - dazucorilant治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II期试验中，患者在ALS功能评级量表上未显示改善，但在研究第24周时，接受300毫克dazucorilant的83名患者无死亡病例，而82名安慰剂组患者中有5例死亡，p值为0.02% [33][34] 肝脏疾病业务 - miricorilant治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的Ib期剂量探索研究中，患者每周口服两次100毫克，持续12周后，肝脏脂肪减少了30%，肝脏酶、纤维化标志物和关键代谢及脂质指标得到改善 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为高皮质醇血症市场比以往认为的要大，FDA也认同这一点，预计将市场年收入从30亿美元增长到50亿美元，时间为3 - 5年 [80][81] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进relacorilant的研发，用于治疗高皮质醇血症和癌症，同时评估其与其他疗法的联合应用 [24][30][32] - 开展MOMENTUM研究，以确定顽固性高血压患者中高皮质醇血症的患病率 [23] - 公司在2018年起诉Teva侵犯其Korlym专利，去年12月初审法院判决公司败诉，公司已向联邦巡回上诉法院上诉，目前案件仍在审理中 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的丰收年，预计未来会取得更大的成功，医生对高皮质醇血症的认识不断提高，将转化为更多的新处方和患者 [39] - relacorilant有潜力成为高皮质醇血症患者的新标准治疗方法，公司的研发项目也在不断推进 [40][41] 其他重要信息 - 公司在2024年开展了多项研究，包括GRACE、GRADIENT、CATALYST、ROSELLA等，这些研究为公司的产品研发提供了有力支持 [12][21][24] - 公司拥有广泛的研究组合，正在评估多种选择性皮质醇调节剂的治疗应用 [42] 问答环节所有提问和回答 问题1: relacorilant的NDA何时能被接受，是否会有咨询委员会会议，ROSELLA试验中终点变更情况及统计惩罚问题 - 公司于12月30日提交了relacorilant的NDA，FDA有60天时间进行审查以决定是否接受，目前流程按预期进行，很快会有结果 [49][50][51] - 公司不期望有咨询委员会会议，过去几种治疗库欣综合征的药物获批时都没有此类会议，relacorilant的疗效和安全性也不需要 [53] - ROSELLA试验将无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）设为双主要终点，这很常见，是与监管机构协商的结果，公司只需满足其中一个终点即可认定试验为阳性，统计上满足PFS终点后，OS的p值可从0.01%提高到0.05% [56][57][58] 问题2: ROSELLA试验双终点情况下，若PFS终点未达成，等待OS数据提交的时间，以及CATALYST数据的利用情况 - 公司计划达成PFS终点，若未达成，预计约1年后会有OS数据 [66] - 目前CATALYST数据已开始产生小影响，预计今年下半年及未来会有更大影响，待数据发表后，公司将更广泛地向医生传达研究结果 [68][69] 问题3: ROSELLA试验终点变更的原因，FDA是否同意，以及2025年营收指引的依据 - ROSELLA试验终点变更是与FDA和EMA积极沟通的结果，FDA同意这一变更 [74] - 2024年第四季度营收受药房合作伙伴运营问题影响，目前问题已解决，公司预计药房未来能处理业务增长 [77][78][79] - 市场上高皮质醇血症患者数量比以往认为的多，FDA也认同，公司专注于挖掘市场潜力，预计今年持续增长，有信心在3 - 5年内将高皮质醇血症业务年收入从30亿美元增长到50亿美元 [80][81]