财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，RevuForge净收入2000万美元，Nyktymvo净收入1360万美元，两者合计净销售额3400万美元 [6] - 截至3月31日，公司现金及等价物为6.021亿美元 [7] - 本季度公司在Nyktymvo的净商业亏损份额为20万美元，预计其将迅速转为正向收入贡献 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 RevuForge业务线 - 2月RevuForge全面推出的第一个完整季度，净收入达2000万美元 [6][13] - 截至3月，44%的一级和二级高优先级客户下单，高于2月的三分之一，且这一比例在第二季度持续增长 [15] - 截至3月，下单客户中三分之二已多次下单 [17] - 截至3月，约72%的管理式医疗人群有正式的医保覆盖政策，高于2月的53% [18] Nyktymvo业务线 - 1月下旬与Insight在美国推出Nyktymvo，前两个月Insight报告的净产品收入为1360万美元 [23] - 截至3月，估计已进行超过1250次Nyktymvo输注，约95%的顶级客户和超过70%的骨髓移植中心已下单 [24] 各个市场数据和关键指标变化 RevuForge市场 - 目前RevuForge的适应症可针对美国约2000名复发或难治性急性白血病伴KNT2A易位的患者，市场机会约7.5亿美元 [20] Nyktymvo市场 - 目前Nyktymvo的适应症可针对美国6500名需要三线或更多线治疗的慢性移植物抗宿主病患者，总潜在市场规模为15 - 20亿美元 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于推进RevuForge和Nyktymvo两款产品的商业化，同时推进临床开发计划，将产品拓展到更多重要患者群体 [5][27] - 公司专注于确保每个合适的患者都能获得药物，与所有关键利益相关者合作，为患者和临床医生提供一流的体验，以建立长期竞争优势 [22] - 公司在Menin抑制领域处于领先地位，有望在多个方面实现“首个”突破，如RevuForge有望成为首个被纳入复发或难治性突变MPM1 AML临床指南的Menin抑制剂，首个获得FDA批准用于该适应症的药物，以及首个在一线治疗中获批的Menin抑制剂 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司作为商业公司取得了出色进展，拥有两款具有数十亿美元潜力的低风险药物，以及执行这些机会的资金、战略和人才，有望实现长期成功 [41] - 公司对RevuForge和Nyktymvo的市场表现充满信心，认为它们具有巨大的商业机会，且随着市场渗透和适应症扩展，未来增长潜力显著 [6][20][23][25] 其他重要信息 - 4月公司向FDA提交了RevuForge用于治疗复发或难治性突变NPM1 AML的补充新药申请（sNDA），寻求优先审评 [8] - 第一季度启动了EVOLVE - 2试验，这是首个Menin抑制剂的关键一线试验，将修改试验方案和分析计划，纳入完全缓解和总生存期作为双重主要终点 [7][28] - 计划启动两项Revumenib与强化化疗联合使用的随机安慰剂对照试验，分别针对MPM1突变和KAM2A重排的新诊断适合强化化疗的患者 [31] - 与Insight正在推进Axitelimab的多项重要试验，包括两项在新诊断慢性GVHD患者中与标准治疗联合使用的试验，以及一项在特发性肺纤维化（IPF）中的II期安慰剂对照试验 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RevuForge的重复处方者情况如何，是否集中在某些中心 - 约44%的一级和二级客户已下单，其中约80%已多次下单，业务约三分之二来自该群体，但使用情况也广泛存在于一级和二级之外的客户，用户基础在不断增长 [46][47] 问题2: 接受RevuForge治疗的患者接受移植的情况，以及是否用于维持治疗及未来趋势 - 目前信息多为轶事，已知医生会将患者送去移植，预计患者移植后会重新使用RevuForge进行维持治疗，但目前评论还为时尚早 [53][54] 问题3: RevuForge在第一季度新患者增加的月趋势，以及免费药物率情况及未来预期 - 暂不提供具体数据，数据集尚在成熟中，从第四季度到第一季度净销售额有良好增长，患者群体在扩大，部分患者已进行多次 refill。免费药物率目前处于个位数，因医保覆盖改善和执行有效，处于通常上市两到三年后的水平，预计会保持低水平 [58][60][63] 问题4: GVHD的趋势，特别是亚组情况 - 目前数据为部分季度数据，还无法提供相关信息，团队正在收集真实世界证据 [69][70] 问题5: MSSPRC的后续信号要求 - 持续关注患者情况，试验仍在进行中，正在寻找疾病稳定一段时间的信号，计划在今年晚些时候跟进 [73] 问题6: RevuForge在MPM1患者中的非标签使用贡献程度，以及EVOLVE试验设计变更对试验完成时间的影响和FIT患者群体试验的反馈 - 目前第一季度主要是标签内KMT2A患者使用，有医生报告为MPM1患者开药，但占比小。EVOLVE试验设计变更无影响，有望成为首个一线获批的MEND抑制剂。FIT患者群体试验进展积极，但暂不评论与监管机构的互动 [78][80][82] 问题7: EVOLVE - 2试验的样本量计算情况 - 试验计划招募约415名患者，基于NPM1人群进行样本量计算，但未公开具体统计数据 [85][86] 问题8: 为何针对MPM1和KMT2A患者在FIT研究中采用两项单独试验，以及RevuForge在移植患者中的使用情况 - 因患者群体不同，试验设计旨在为两个群体实现最佳结果。目前不清楚移植患者是否达到CRCRH，这取决于医生决策，后续会了解更多信息 [89][91] 问题9: RevuForge的2000万美元收入中，第四季度患者的 refill 动态和新患者启动的占比，以及第四季度治疗患者的中位治疗持续时间 - 目前数据集较新，refill和新患者启动情况都在增长，有患者已进行第四次refill，新患者数量逐月稳定增加。中位治疗持续时间数据需时间成熟，目前从合规性数据来看情况良好，预计几个季度后能给出明确答案 [94][95][99] 问题10: Nyktymvo新患者启动的月趋势，超过1250次输注中新增患者的比例，以及refill率情况 - 目前数据为估计值，主要是新患者，因有一些积压需求。已激活国内大部分重要中心，患者需求高，药物接受度好，预计再过一个季度及以后能看到真实运行率 [105][106][108] 问题11: RevuForge不同规格（25mg、110mg、160mg）的SKU拆分情况，以及Nyktymvo 1250次输注的时间范围和是否为独特患者 - 暂不提供具体拆分数据，多数处方为110mg和160mg规格，25mg规格3月推出。1250次输注数据截至3月，是输注次数而非独特患者数量，不清楚新患者与持续患者的比例 [113][116] 问题12: RevuForge的总潜在市场是否准确，以及移植后使用是否在当前J代码下报销 - 总潜在市场可能大于目前估计的2000名患者，随着市场发展可能会有更多患者被纳入治疗。有证据表明其他药物移植后维持治疗可报销，预计RevuForge移植后维持治疗也会被普遍报销 [123][124][125] 问题13: 针对突变MPM1的sNDA疗效分析是否基于77名患者 - 已向FDA提交所有数据，包括77名疗效可评估患者的数据，但无法确定最终FDA分析和纳入的数据集 [127] 问题14: 是否能在5月19日NCCN指南会议前提交出版物，若不能是否有委员会临时会议的可能性 - 不确定能否赶上5月19日的指南审查，对此持乐观态度。指南委员会有召开临时会议的先例，预计今年内RevuForge将相对快速地被纳入指南 [131][132]