财务数据和关键指标变化 - INGREZZA第一季度产品销售额为5.45亿美元，受订单周减少、患者重新授权流程和毛转净动态影响 [9] - KRONESITY首季度实现净收入1500万美元，70%的配药获得报销 [11] - 公司重申INGREZZA 2025年销售指引范围为25 - 26亿美元 [10] - 2025年第一季度研发费用包含4500万美元里程碑费用，主要用于osavampitur在重度抑郁症的III期项目启动，第二季度将确认1500万美元MBI - 568在精神分裂症III期项目启动的里程碑费用 [12] - 过去两个季度回购360万股，目前拥有约18亿美元现金 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - 第一季度新增患者数量创纪录 [10] - 4月1日起扩大了在医疗保险D部分的处方覆盖范围，从不到一半扩大到约三分之二的医疗保险、迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿舞蹈病（HD）受益人 [16] KRONESITY业务线 - 首季度收到413份治疗表格，净销售额达1500万美元，在儿科和成人先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者群体中均有强劲的初始采用率，儿科和青少年群体的初始采用率略高 [18] - 70%的配药获得报销，报销要求与批准标签基本一致 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前估计只有略超过40%的TD患者得到诊断，不到10%的患者正在接受VMAT2抑制剂（如INGREZZA）的标准治疗 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 从单一重磅药物公司向多重磅药物神经科学公司转型，推动近期和长期收入增长 [6] - 资本分配优先事项依次为推动收入增长的投资、推进研发管线的投资、支持业务发展的投资以及考虑向股东返还资本 [11] - 扩大INGREZZA销售团队、改善处方准入和加强营销举措，巩固其市场领先地位 [17] - 推进研发管线，osevampatore和MBI - 568进入III期注册研究，计划今年晚些时候将MBI - 568用于双相躁狂症和MBI - 570用于精神分裂症的II期研究 [6][7] 行业竞争 - INGREZZA作为VMAT2类药物的领导者，面临Teva的AUSTEDO XR等竞争，但公司通过扩大销售团队和营销举措，获得了更多新患者 [75][76] - KRONESITY在先天性肾上腺皮质增生症治疗市场处于早期阶段，目前市场反馈积极 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管外部因素导致市场波动，但公司专注于可控因素，有信心为患者和股东带来有意义的回报 [5] - INGREZZA预计在第二季度和下半年加速增长，KRONESITY开局良好，有望成为CAH患者的新标准治疗方法 [17][20] - 公司研发管线不断推进，有望为未来增长提供动力 [6] 其他重要信息 - 6月将迎来新的首席医疗官Sanjay Keswani，现任首席医疗官Eiry Roberts将过渡到战略顾问角色 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: INGREZZA二季度情况及恢复先前增长率的可能性，KRONESITY的增长趋势 - INGREZZA一季度受多种因素影响，但新增患者数量创纪录，为后续增长提供动力，二季度有望恢复增长，下半年加速增长；KRONESITY目前处于早期阶段，开局超出预期，但还需更多时间观察增长模式 [34][35][37] 问题2: KRONESITY的报销动态 - KRONESITY首季度70%的配药获得报销，但目前大多通过例外流程，随着时间推移，更多医保计划将进行处方审查并确定覆盖标准 [42][43][44] 问题3: INGREZZA与Teva在新治疗TD患者中的份额，KRONESITY早期使用的患者年龄分布 - 未提供INGREZZA与Teva的具体份额，但公司在TD市场处方量占多数；KRONESITY早期患者年龄分布从最初的儿科和成人患者大致相等，逐渐向儿科和青少年患者倾斜 [48][49] 问题4: INGREZZA二季度销售趋势及影响因素，KRONESITY从处方到患者拿到药物的平均时间 - INGREZZA二季度预计因订单周增加、新增患者数量和自然补货率恢复而增长，但毛转净会有小幅下降；KRONESITY目前处于早期阶段，难以给出具体时间，通常患者拿到配药需5 - 7天，30%的患者在首季度获得免费药品 [53][54][55] 问题5: KRONESITY在卓越中心和社区中心的治疗患者比例，医生对糖皮质激素减量的管理，INGREZZA未来的合同签订节奏和定价趋势 - KRONESITY在卓越中心和社区中心均有采用和转诊；医生根据患者个体情况决定糖皮质激素减量方案；INGREZZA合同签订以最大化患者准入为优先，目前部分协议持续到2026年，未来会关注IRA对合同的影响 [62][64][61] 问题6: KRONESITY成人和儿科及青少年患者的启动比例 - 首季度初成人和儿科患者大致相等，随着时间推移，儿科和青少年患者的治疗表格转诊增多，符合预期，但还需更多时间观察 [70] 问题7: INGREZZA新增患者数量创纪录的原因，与AUSTEDO XR相比的市场份额情况 - 新增患者数量创纪录得益于去年扩大销售团队和新的营销举措，销售团队在新代表变得更高效后开始显现成效，同时营销举措有助于突出INGREZZA与其他产品的差异 [75][76] 问题8: INGREZZA的合同签订是否考虑了AUSTEDO IRA价格谈判实施，扩大销售团队的贡献是否提前 - 合同签订以最大化患者准入为目标，会关注IRA对竞争产品的影响，但目前合同着眼于2026年；扩大销售团队的贡献符合预期，首季度新增患者数量创纪录体现了团队的成效 [80][81][84] 问题9: valbenazine的JOURNEY研究结果公布时间，从中的学习经验及对下一代VMAT2抑制剂的应用，COBEMFY在ATS试验失败的影响 - JOURNEY研究预计年中公布结果，将关注疗效和功能终点等，学习经验将应用于下一代VMAT2抑制剂；COBEMFY试验失败反映了精神分裂症临床研究的难度，不影响公司对MBI - 568项目的信心 [91][92][93] 问题10: KRONESITY首季度是否有大量库存积压，何时能看到其正在进行的III期开放标签扩展研究的长期数据，哪些终点可能受长期雄激素控制的积极影响 - 首季度库存积压很少；将在7月的ENDO会议和本月的PES会议上公布一年的雄激素控制、糖皮质激素水平和临床终点等数据 [98][99] 问题11: MBI - 568在辅助治疗环境中的研究设计可能性 - 目前认为MBI - 568在急性研究和其他适应症（如双相躁狂症）中有较大机会，ATS试验难度大，将从valbenazine研究中学习经验并应用于下一代化合物 [105][106] 问题12: INGREZZA的平均销售价格，除MBI - 568外的毒蕈碱类药物组合进展 - INGREZZA从一季度到二季度毛转净预计略有下降；其他毒蕈碱类药物（M1M4激动剂MBI - 570、M4优先激动剂MBI - 569、M1优先激动剂MBI - 567和M4拮抗剂MBI - 986）均处于I期研究，MBI - 570即将完成I期并在年底开始II期急性精神病研究 [109][110] 问题13: 如何看待AUSTEDO市场的下降趋势，是否有部分患者会转向INGREZZA - INGREZZA在治疗剂量和疗效等方面有优势，但VMAT2市场患者转换较少，INGREZZA的新增患者大多是新诊断和新治疗的患者 [115][116] 问题14: INGREZZA新合同或医疗保险D部分处方准入的拉动效应时间，销售团队规模的百分比增加及效益开始显现的时间 - 销售团队规模在去年四季度大幅增加，首季度新增患者数量创纪录体现了效益；新的处方准入拉动效应已在4月开始，主要有利于新患者启动，财务上二季度毛转净会受影响，效益将逐渐积累 [121][122][124] 问题15: INGREZZA毛转净是否受医疗保险D部分重新设计中回扣较低阶段的影响，MBI - 568 III期项目的站点数量、美国以外站点情况及与II期研究的差异 - 医疗保险D部分重新设计的回扣变化带来约1%的顺风，但会被增量合同吸收；MBI - 568首个III期研究为美国单一剂量研究，设计简单，站点数量增加不多，将借鉴II期研究经验 [128][129][130] 问题16: osavampatore两个III期研究的样本量假设，幻灯片中提到的另外两个III期研究是什么 - osavampatore注册包中有三项关键研究，两项短期随机安慰剂对照研究和一项长期开放标签研究；样本量设定考虑了安慰剂效应和期望偏差，研究规模虽小但有足够的效力检测到比II期更小的效应量 [132][133] 问题17: INGREZZA患者的持续性和停药率，不同渠道患者的治疗持续时间差异，研发日的潜在重点 - INGREZZA患者持续性总体稳定，不同渠道无明显差异，一季度重新授权过程较困难，导致停药和延迟补货略有增加，但被新增患者数量抵消；研发日具体重点未提及 [138][139]