财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及投资为3.182亿美元，而2024年12月31日为3.71亿美元 [22] - 2025年第一季度净收入为2450万美元，2024年同期为1170万美元；产品净收入为70万美元，与2024年同期持平；特许权使用费和合作净收入为2370万美元，2024年同期为1100万美元 [20][21] - 2025年第一季度运营费用为7330万美元，2024年同期为4500万美元；净非运营收入为360万美元；净亏损为4520万美元，合每股0.65美元，2024年同期净亏损为2930万美元，合每股0.55美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 湿AMD业务 - 全球III期试验Lugano和LUTIA进展顺利，Lugano试验患者随机化超90%，LUCIA试验超50%，预计2025年下半年完成入组，2026年下半年公布两项试验的顶线数据 [6][17] DME业务 - 24周II期试验取得积极结果，DuraVu达到主要和次要终点，2.7毫克剂量在最佳矫正视力上有7.1个字母的改善，中央亚区厚度改善76微米，比阿柏西普对照组多75%的干燥效果 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - DME是第二大视网膜疾病适应症，到2030年2月有30亿美元的市场机会 [16] - 美国生物仿制药市场目前使用率约为5%，主要受支付方或医生实践的经济因素驱动 [67] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进DuraVu通过III期试验，为NDA提交做准备，包括在马萨诸塞州北桥的商业设施制造注册批次 [27] - 公司认为DuraVu有潜力成为治疗湿性AMD的首个上市的持续释放疗法，在视网膜疾病治疗领域有显著机会 [7] - 公司计划今年夏天与FDA就DME的关键试验进行会议，提出一个将药物与标准治疗进行比较的单一III期研究计划，主要终点为最佳矫正视力 [34] - 公司对生物仿制药市场持中立态度，认为获批后医生选择用生物仿制药阿柏西普加载DuraVu与用标签内阿柏西普没有区别 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DuraVu的临床进展充满信心，认为其在视网膜疾病治疗中有巨大潜力，有望成为改变范式的治疗选择和潜在的数十亿美元的重磅产品 [17] - 公司资金充足，能够支持到2027年的运营，以交付2026年DuraVu的III期数据 [19] 其他重要信息 - DuraVu是一种临床验证的、差异化的、潜在的一流持续释放TKI，对VEGF的受体水平抑制可阻断所有VEGF亚型，还可阻断PDGF受体，有助于减少纤维化 [8] - DuraVu在多个适应症的临床试验中对超190名患者进行评估，未观察到与DuraVu相关的眼部或全身性严重不良事件，且有四种使用DuraSert技术的FDA批准产品在现实世界中有良好的安全记录 [10] - 公司在马萨诸塞州北桥的GMP合规制造设施已投入运营，每年可生产超100万份DuraVu治疗产品，原料药从美国制造商采购，可应对潜在关税影响 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司是否可能比投资者预期更早完成入组 - 公司仍预计两项试验在今年下半年完成全部入组，但Lugano试验有可能在今年第二季度完成入组，LUCIA试验预计比Lugano晚约两个月 [30] 问题2: 公司与FDA关于DME的会议计划及潜在结果 - 公司计划今年夏天与FDA开会，提出一个将药物与标准治疗进行比较的单一III期研究计划，主要终点为最佳矫正视力 [34] 问题3: 公司III期湿性AMD试验快速入组的原因及临床执行的重点 - 入组快速的原因主要是研究以患者为中心、易于遵循，且II期和I期的强大数据给研究者和患者信心；临床执行重点是确保数据完整性，以利于NDA提交 [37] 问题4: 是否考虑在等待III期数据时在RVO进行小型II期研究 - 公司目前专注于湿性AMD和现金跑道，RVO试验目前不是优先考虑的途径，但长期来看DuraVu可能在RVO等领域有扩展机会 [39][40] 问题5: 两项研究的筛选失败率、患者类型混合及安全性情况 - 历史上湿性AMD试验筛选失败率约为50%，公司两项试验略好于此；患者类型混合目标是约75%为初治患者，25%为既往治疗患者；目前不打算披露盲态数据，DuraVu安全性良好 [43][47] 问题6: 如何预测未来研发成本，以及从提供者角度看生物仿制药对湿性AMD市场的影响，是否考虑在上市后研究中用生物仿制药阿柏西普加载DuraVu - 公司对生物仿制药市场持中立态度，认为选择配体阻滞剂加载对患者反应无差异；2025年研发成本全年可能与之前模型相同，只是第一季度因试验进展好支出较多 [51][53] 问题7: Good Days共同支付援助计划的缺乏是否影响公司试验入组，以及医生选择公司试验的具体原因 - 该计划缺乏使患者使用品牌药物自付成本增加，公司试验提供免费药物，预计有助于入组；医生选择公司试验的主要原因是公司进行了强大的II期研究，数据给他们信心，且研究以患者为中心、易于开展，公司提供良好支持 [56][57] 问题8: FDA对湿性AMD主要终点救援影响的看法，是否有允许的救援次数和不允许救援的窗口 - FDA在与公司的会议中未表明患者会因救援次数被排除在试验之外，试验为意向治疗研究，顶线数据来自所有患者，会对接受补充治疗或救援的患者进行敏感性分析；也未提及救援时间相关问题 [62][63] 问题9: 从公司的行业互动来看，安进的生物仿制药对湿性AMD商业格局的影响，以及对DuraVu定价的潜在影响 - 公司认为生物仿制药对DuraVu的接受度无影响，因其作用机制、靶点不同，且单次注射可持续六个月以上；公司在考虑定价时会考虑DuraVu的独特优势，如一次DuraVu可替代三次抗VEGF药物 [67][70] 问题10: 假设Lugano和Lucia试验结果公布时间不同，是否有滚动NDA提交的可能性，以及对2026年下半年顶线数据发布策略的影响 - NDA提交的限速步骤是第二个试验的最后一名患者的最后一次访问；公司内部已在进行滚动准备文件，预计数据出来后将其放入文件以缩短提交时间；Romero表示Lugano试验入组快，可能加速结果解读，两个试验相似可提高效率 [72][73] 问题11: 2026年两项试验数据发布时间是否大约相隔两个月 - 预计两项试验数据发布时间大约相隔两个月，公司将根据数据情况依次发布 [76][77] 问题12: Lugano和Lucia试验中基线患者特征使用78字母作为视力上限的理由 - FDA在历史和草案指南中明确，关键试验必须纳入有活动性湿性AMD的患者，78字母是有活动性湿性AMD患者通常允许的最佳视力上限 [81] 问题13: DME试验中10.3字母改善的亚组患者特征及该亚组在DME人群中的比例 - 该亚组是DME试验中高剂量2.7毫克组中未接受救援的患者，用药后四周视力立即改善，OCT立即降低且持续至研究结束；目前数据不足，无法确定哪些患者使用药物六个月效果好且无需救援 [82][84] 问题14: 鉴于III期项目的入组曲线强劲，公司对强制提交长效TKI的NDA有何看法 - 公司有信心在竞争对手之前完成第二个试验的最后一名患者入组，从而有机会第一个提交NDA，获批后将有先发优势 [87][88] 问题15: 请回顾公司在供应链和IT方面的定位 - 公司的原料药在美国制造，插入物在马萨诸塞州制造，北桥的制造设施正在制造注册批次并为FDA上市前检查做准备，公司对供应链有很大控制权，且小分子制造相对成本较低，预计能应对关税问题 [90][92]